説明

mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬

ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No.NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571−2607、2578−2592、2571−2592、2573−2592、2578−2596、2578−2601、2575−2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。


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【特許請求の範囲】
【請求項1】
配列表の配列番号2〜6、10〜22、30〜78、87または88のいずれかの塩基配列を有するオリゴヌクレオチドまたは薬理学上許容されるその塩。
【請求項2】
オリゴヌクレオチドを構成する糖および/またはリン酸の少なくとも1個が修飾されている請求項1記載のオリゴヌクレオチドまたは薬理学上許容されるその塩。
【請求項3】
オリゴヌクレオチドを構成する糖がD−リボフラノースであり、糖の修飾がD−リボフラノースの2’位の水酸基の修飾である請求項2記載のオリゴヌクレオチドまたは薬理学上許容されるその塩。
【請求項4】
糖の修飾がD−リボフラノースの2’−O−アルキル化および/または2’−0,4’−C−アルキレン化である請求項3記載のオリゴヌクレオチドまたは薬理学上許容されるその塩。
【請求項5】
リン酸の修飾がリン酸基のチオエート化である請求項2記載のオリゴヌクレオチドまたは薬理学上許容されるその塩。
【請求項6】
下記の一般式(I)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、Bは下記の(1a)〜(1k)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
は下記の式(2)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
は下記の(2a)〜(2h)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(I)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項7】
下記の(i)〜(vi)からなる群より選択される請求項6記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
(i)Bが(1k)で表される基であり、Bが(2h)で表される基である化合物、
(ii)Bが(1a)で表される基であり、Bが(2a)で表される基である化合物、
(iii)Bが(1a)で表される基であり、Bが(2h)で表される基である化合物、
(iv)Bが(1e)で表される基であり、Bが(2a)で表される基である化合物、
(v)Bが(1k)で表される基であり、Bが(2a)で表される基である化合物、
(vi)Bが(1a)で表される基であり、Bが(2f)で表される基である化合物、および
(vii)Bが(1a)で表される基であり、Bが(2d)で表される基である化合物
【請求項8】
下記の式(I1)〜(I7)のいずれかで表される請求項6記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。


(式中、Bg*は下記の式(G1)1つで表される基であり、Ba*は下記の式(A1)で表される基であり、Bc*は下記の式(C1)で表される基であり、Bt*は下記の式(U1)で表される基であり、Bg**は式(G2)で表される基であり、Ba**は式(A2)で表される基であり、Bc**は式(C2)で表される基であり、Bt**は式(T2)で表される基である。)


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

は、それぞれ、独立に、炭素数1〜6のアルキル基である。)
【請求項9】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のXが式(X2)で表される基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXが式(X1)で表される基である請求項8記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項10】
式(G1)、(A1)、(C1)、(U1)、(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXがすべて式(X2)で表される基である請求項8記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項11】
下記の式(I1−a)、(I2−a)、(I3−a)、(I4−a)、(I5−a)、(I6−a)、(I7−a)、(I8−a)または(I9−a)のいずれかで表される請求項8記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。


(式中、Bg*は式(G1)で表される基であり、Ba*は式(A1)で表される基であり、Bc*は式(C1)で表される基であり、Bt*は式(U1)で表される基であり、Bg**は式(G2)で表される基であり、Ba**は式(A2)で表される基であり、Bc**は式(C2)で表される基であり、Bt**は式(T2)で表される基であり、各式中、Bg*Ba*Bc*Bt*Bg**Ba**Bc**およびBt**のうち

れる基を有する。)
【請求項12】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のYがメトキシ基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のZがエチレン基である請求項6〜11のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項13】
下記の一般式(I’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’1は下記の(1a’)〜(1o’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’1は下記の式(1’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’1は下記の(12a’)〜(12l’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(I’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項14】
下記の一般式(II’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’2は下記の(2a’)〜(2j’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。




(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’2は下記の式(2’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’2は下記の(22a’)〜(22i’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(II’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項15】
下記の一般式(III’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’3は下記の(3a’)〜(3c’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。




(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’3は下記の式(3’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’3は下記の(32a’)〜(32i’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(III’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項16】
下記の一般式(IV’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’4は下記の(4a’)〜(4m’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’4は下記の式(4’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’4は下記の(42a’)〜(42l’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(IV’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項17】
下記の一般式(V’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’5は下記の(5a’)〜(5g’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’5は下記の式(5’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’5は下記の(52a’)〜(52i’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(V’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項18】
下記の一般式(VI’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’6は下記の(6a’)〜(6r’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式、(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’6は下記の式(6’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’6は下記の(62a’)〜(62m’)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(VI’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項19】
下記の一般式(VII’)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT’7は下記の(7a’)〜(7f’)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。




(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M’7は下記の式(7’)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B’7は下記の(72a’)で表される基であり、

ただし、式(VII’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2’−0,4’−C−アルキレン基を有する。)
【請求項20】
下記の(i’)〜(xiii’)からなる群より選択される請求項13〜19のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
(i’)下記の式(i’)で表される化合物、

(ii’)下記の式(ii’)で表される化合物、

(iii’)下記の式(iii’)で表される化合物、

(iv’)下記の式(iv’)で表される化合物、

(v’)下記の式(v’)で表される化合物、

(vi’)下記の式(vi’)で表される化合物、

(vii’)下記の式(vii’)で表される化合物、

(viii’)下記の式(viii’)で表される化合物、

(ix’)下記の式(ix’)で表される化合物、


(x’)下記の式(x’)で表される化合物、

(xi’)下記の式(xi’)で表される化合物、

(xii’)下記の式(xii’)で表される化合物、および

(xiii’)下記の式(xiii’)で表される化合物

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。




(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
【請求項21】
下記の式(I’1)〜(I’20)のいずれかで表される請求項13〜20のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。



(式中、Bg*は下記の式(G1)で表される基であり、Ba*は下記の式軌(A1)で表される基であり、Bc*は下記の式(C1)で表される基であり、Bt*は下記の式(U1)で表される基であり、Bg**は下記の式(G2)で表される基であり、Ba**は下記の式(A2)で表される基であり、Bc**は下記の式(C2)で表される基であり、Bt**は下記の式(T2)で表される基である。)



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、Rは、それぞれ、独立に、炭素数1〜6のアルキル基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)


【請求項22】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のXが式(X2)で表される基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXが式(X1)で表される基である請求項21記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項23】
式(G1)、(A1)、(C1)、(U1)、(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXがすべて式(X2)で表される基である請求項21記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項24】
下記の式(I’1−a)〜(I’20−b)のいずれかで表される請求項21記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。




(式中、Bg*は式(G1)で表される基であり、Ba*は式(A1)で表される基であり、Bc*は式(C1)で表される基であり、Bt*は式(U1)で表される基であり、Bg**は式(G2)で表される基であり、Ba**は式(A2)で表される基であり、Bc**は式(C2)で表される基であり、Bt**は式(T2)で表される基であり、各式中、Bg*Ba*Bc*Bt*Bg**Ba**Bc**およびBt**のうち

れる基を有する。)
【請求項25】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のYがメトキシ基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のZがエチレン基である請求項13〜24のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項26】
下記の一般式(I”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”1は下記の(1a”)〜(1m”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”1は下記の式(1”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”1は下記の(101a”)〜(101m”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(I”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項27】
下記の一般式(II”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”2は下記の(2a”)〜(2g”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”2は下記の式(2”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”2は下記の(102a”)〜(102g”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(II”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項28】
下記の一般式(III”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”3は下記の(3a”)〜(3m”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”3は下記の式(3”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”3は下記の(103a”)〜(103m”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(III”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項29】
下記の一般式(IV”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”4は下記の(4a”)〜(4j”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”4は下記の式(4”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”4は下記の(104a”)〜(104j”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(IV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項30】
下記の一般式(V”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”5は下記の(5a”)〜(5j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”5は下記の式(5”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”5は下記の(105a”)〜(105j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(V”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項31】
下記の一般式(VI”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”6は下記の(6a”)〜(6j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”6は下記の式(6”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”6は下記の(106a”)〜(106j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(VI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項32】
下記の一般式(VII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”7は下記の(7a”)〜(7j”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”7は下記の式(7”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”7は下記の(107a”)〜(107j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(VII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項33】
下記の一般式(VIII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”8は下記の(8a”)〜(8n”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”8は下記の式(8”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”8は下記の(108a”)〜(108n”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(VIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項34】
下記の一般式(IX”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”9は下記の(9a”)〜(9n”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”9は下記の式(9”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”9は下記の(109a”)〜(109l”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(IX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項35】
下記の一般式(X”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”10は下記の(10a”)〜(10e”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”10は下記の式(10”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”10は下記の(110a”)〜(110e”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(X”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項36】
下記の一般式(XI”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”11は下記の(11a”)〜(11j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”11、は下記の式(11”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”11は下記の(111a”)〜(111j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項37】
下記の一般式(XII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”12は下記の(12a”)〜(12j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”12は下記の式(12”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”12は下記の(112a”)〜(112j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項38】
下記の一般式(XIII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”13は下記の(13a”)〜(13k”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”13は下記の式(13”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”13は下記の(113a”)で表される基であり、

ただし、式(XIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項39】
下記の一般式(XIV”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”14は下記の(14a”)〜(14q”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”14は下記の式(14”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”14は下記の(114a”)〜(114o”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XIV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項40】
下記の一般式(XV”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”15は下記の(15a”)〜(15j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”15は下記の式(15”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”15は下記の(115a”)〜(115j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項41】
下記の一般式(XVI”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”16は下記の(16a”)〜(16j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”16は下記の式(16”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”16は下記の(116a”)〜(116j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XVI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項42】
下記の一般式(XVII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”17は下記の(17a”)〜(17j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”17は下記の式(17”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”17は下記の(117a”)〜(117j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XVII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項43】
下記の一般式(XVIII”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”18は下記の(18a”)〜(18j”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”18は下記の式(18”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”18は下記の(118a”)〜(118j”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XVIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項44】
下記の一般式(XIX”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”19は下記の(19a”)〜(19j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”19は下記の式(19”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”19は下記の(119a”)〜(119j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XIX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項45】
下記の一般式(XX”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”20は下記の(20a”)〜(20j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”20は下記の式(20”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”20は下記の(120a”)〜(120j”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項46】
下記の一般式(XXI”)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。

(式中、BT”21は下記の(21a”)〜(21e”)のいずれかで表される基であり、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
M”21は下記の式(21”)で表される基であり、

(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
B”21は下記の(121a”)〜(121e”)のいずれかで表される基であり、


(式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。)
ただし、式(XXI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”−0,4”−C−アルキレン基を有する。)
【請求項47】
下記の(i”)〜(xlix”)からなる群より選択される請求項26〜46のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
(i”)下記の式(i”)で表される化合物、

(ii”)下記の式(ii”)で表される化合物、

(iii”)下記の式(iii”)で表される化合物、

(iv”)下記の式(iv”)で表される化合物、

(v”)下記の式(v”)で表される化合物、

(vi”)下記の式(vi”)で表される化合物、

(vii”)下記の式(vii”)で表される化合物、

(viii”)下記の式(viii”)で表される化合物、


(ix”)下記の式(ix”)で表される化合物、

(x”)下記の式(x”)で表される化合物、

(xi”)下記の式(xi”)で表される化合物、

(xii”)下記の式(xii”)で表される化合物、

(xiii”)下記の式(xiii”)で表される化合物、

(xiv”)下記の式(xiv”)で表される化合物、

(xv”)下記の式(xv”)で表される化合物、

(xvi”)下記の式(xvi”)で表される化合物、

(xvii”)下記の式(xvii”)で表される化合物、

(xviii”)下記の式(xviii”)で表される化合物、

(xix”)下記の式(xix”)で表される化合物、

(xx”)下記の式(xx”)で表される化合物、

(xxi”)下記の式(xxi”)で表される化合物、

(xxii”)下記の式(xxii”)で表される化合物、

(xxiii”)下記の式(xxiii”)で表される化合物、

(xxiv”)下記の式(xxiv”)で表される化合物、

(xxv”)下記の式(xxv”)で表される化合物、

(xxvi”)下記の式(xxvi”)で表される化合物、

(xxvii”)下記の式(xxvii”)で表される化合物、

(xxviii”)下記の式(xxviii”)で表される化合物、

(xxix”)下記の式(xxix”)で表される化合物、

(xxx”)下記の式(xxx”)で表される化合物、

(xxxi”)下記の式(xxxi”)で表される化合物、

(xxxii”)下記の式(xxxii”)で表される化合物、

(xxxiii”)下記の式(xxxiii”)で表される化合物、

(xxxiv”)下記の式(xxxiv”)で表される化合物、

(xxxv”)下記の式(xxxv”)で表される化合物、

(xxxvi”)下記の式(xxxvi”)で表される化合物、

(xxxvii”)下記の式(xxxvii”)で表される化合物、


(xxxviii”)下記の式(xxxviii”)で表される化合物、

(xxxix”)下記の式(xxxix”)で表される化合物、

(xl”)下記の式(xl”)で表される化合物、

(xli”)下記の式(xli”)で表される化合物、

(xlii”)下記の式(xlii”)で表される化合物、

(xliii”)下記の式(xliii”)で表される化合物、

(xliv”)下記の式(xliv”)で表される化合物、

(xlv”)下記の式(xlv”)で表される化合物、

(xlvi”)下記の式(xlvi”)で表される化合物、

(xlvii”)下記の式(xlvii”)で表される化合物、

(xlviii”)下記の式(xlviii”)で表される化合物、および

(xlix”)下記の式(xlix”)で表される化合物

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、


Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
【請求項48】
下記の(i”−a)〜(li”−a)からなる群より選択される請求項26〜46のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
(i”−a)下記の式(i”−a)で表される化合物、

(ii”−a)下記の式(ii”−a)で表される化合物、

(iii”−a)下記の式(iii”−a)で表される化合物、

(iv”−a)下記の式(iv”−a)で表される化合物、

(v”−a)下記の式(v”−a)で表される化合物、

(vi”−a)下記の式(vi”−a)で表される化合物、

(vii”−a)下記の式(vii”−a)で表される化合物、


(viii”−a)下記の式(viii”−a)で表される化合物、

(ix”−a)下記の式(ix”−a)で表される化合物、

(x”−a)下記の式(x”−a)で表される化合物、

(xi”−a)下記の式(xi”−a)で表される化合物、

(xii”−a)下記の式(xii”−a)で表される化合物、

(xiii”−a)下記の式(xiii”−a)で表される化合物、

(xiv”−a)下記の式(xiv”−a)で表される化合物、

(xv”−a)下記の式(xv”−a)で表される化合物、

(xvi”−a)下記の式(xvi”−a)で表される化合物、

(xvii”−a)下記の式(xvii”−a)で表される化合物、

(xviii”−a)下記の式(xviii”−a)で表される化合物、

(xix”−a)下記の式(xix”−a)で表される化合物、

(xx”−a)下記の式(xx”−a)で表される化合物、

(xxi”−a)下記の式(xxi”−a)で表される化合物、

(xxii”−a)下記の式(xxii”−a)で表される化合物、

(xxiii”−a)下記の式(xxiii”−a)で表される化合物、

(xxiv”−a)下記の式(xxiv”−a)で表される化合物、

(xxv”−a)下記の式(xxv”−a)で表される化合物、

(xxvi”−a)下記の式(xxvi”−a)で表される化合物、

(xxvii”−a)下記の式(xxvii”−a)で表される化合物、

(xxviii”−a)下記の式(xxviii”−a)で表される化合物、

(xxix”−a)下記の式(xxix”−a)で表される化合物、

(xxx”−a)下記の式(xxx”−a)で表される化合物、

(xxxi”−a)下記の式(xxxi”−a)で表される化合物、

(xxxii”−a)下記の式(xxxii”−a)で表される化合物、

(xxxiii”−a)下記の式(xxxiii”−a)で表される化合物、

(xxxiv”−a)下記の式(xxxiv”−a)で表される化合物、

(xxxv”−a)下記の式(xxxv”−a)で表される化合物、

(xxxvi”−a)下記の式(xxxvi”−a)で表される化合物、


(xxxvii”−a)下記の式(xxxvii”−a)で表される化合物、

(xxxviii”−a)下記の式(xxxviii”−a)で表される化合物、

(xxxix”−a)下記の式(xxxix”−a)で表される化合物、

(xl”−a)下記の式(xl”−a)で表される化合物、

(xli”−a)下記の式(xli”−a)で表される化合物、

(xlii”−a)下記の式(xlii”−a)で表される化合物、

(xliii”−a)下記の式(xliii”−a)で表される化合物、

(xliv”−a)下記の式(xliv”−a)で表される化合物、

(xlv”−a)下記の式(xlv”−a)で表される化合物、

(xlvi”−a)下記の式(xlvi”−a)で表される化合物、

(xlvii”−a)下記の式(xlvii”−a)で表される化合物、

(xlviii”−a)下記の式(xlviii”−a)で表される化合物、

(xlix”−a)下記の式(xlix”−a)で表される化合物

(l”−a)下記の式(l”−a)で表される化合物、および

(li”−a)下記の式(li”−a)で表される化合物、

(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、B’tは下記の式(T2)で表される基であり、B’uは下記の式(U1)で表される基であり、DはHO−またはPh−であり、但し、Ph−は

で表される基である。


(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、

Yは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数1〜6のアルコキシ基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)
【請求項49】
下記の式(I”1)〜(I”51)のいずれかで表される請求項26〜48のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。






(式中、Bg*は下記の式(G1)で表される基であり、Ba*は下記の式(A1)で表される基であり、Bc*は下記の式(C1)で表される基であり、Bu*は下記の式(U1)で表される基であり、Bg**は下記の式(G2)で表される基であり、Ba**は下記の式(A2)で表される基であり、Bc**は下記の式(C2)で表される基であり、Bt**は下記の式(T2)で表される基であり、Ph−は

で表される基である。)



(式中、Xは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、Rは、それぞれ、独立に、炭素数1〜6のアルキル基であり、Zは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数1〜5個のアルキレン基である。)

【請求項50】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のXが式(X2)で表される基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXが式(X1)で表される基である請求項49記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項51】
式(G1)、(A1)、(C1)、(U1)、(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のXがすべて式(X2)で表される基である請求項49記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項52】
下記の式(I”50−a)〜(I”51−b)のいずれかで表される請求項49記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。


(式中、Bg*は式(G1)で表される基であり、Ba*は式(A1)で表される基であり、Bc*は式(C1)で表される基であり、Bu*は式(U1)で表される基であり、Bg**は式(G2)で表される基であり、Ba**は式(A2)で表される基であり、Bc**は式(C2)で表される基であり、Bt**は式(T2)で表される基であり、
各式中、Bg*Ba*Bc*Bu*Bg**Ba**Bc**およびBt**のうちの少

る基を有する。)
【請求項53】
式(G1)、(A1)、(C1)および(U1)中のYがメトキシ基であり、式(G2)、(A2)、(C2)および(T2)中のZがエチレン基である請求項26〜52のいずれかに記載の化合物または薬理学上許容されるその塩。
【請求項54】
請求項1記載のオリゴヌクレオチド若しくは薬理学上許容されるその塩、または請求項6、13〜19、26〜46のいずれかに記載の化合物若しくは薬理学上許容されるその塩を含有する、筋ジストロフィー治療剤。
【請求項55】
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療するための請求項54記載の治療剤。
【請求項56】
ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50、55、51又は53をスキップした時に、ジストロフィン遺伝子の読み取り枠内のアミノ酸数の合計が3の倍数になる患者を治療対象とする請求項54記載の治療剤。

【国際公開番号】WO2004/048570
【国際公開日】平成16年6月10日(2004.6.10)
【発行日】平成18年3月23日(2006.3.23)
【国際特許分類】
【出願番号】特願2005−510284(P2005−510284)
【国際出願番号】PCT/JP2003/014915
【国際出願日】平成15年11月21日(2003.11.21)
【公序良俗違反の表示】
(特許庁注:以下のものは登録商標)
Macintosh
【出願人】(505190116)
【出願人】(505188700)
【出願人】(505188711)特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構 (3)
【Fターム(参考)】