カーネル・バイオファーマ・インコーポレイテッドにより出願された特許
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血液脳関門を介してPNAを送達するための2相PNA結合体
【課題】血液脳関門を横切って脳に核酸配列を送達する方法を提供する。
【解決手段】本発明は、溶解性(lysosomatic properties)を有する、核酸、特異受容体と結合するレセプターペプチドリガンド、及びプラスに帯電したペプチド部分を含んでおり、細胞膜を横切っての核酸の送達に有用である化合物を提供する。また、本発明は、診断又は治療用途で核酸を脳へ送達するための、前記化合物の使用を提供する。
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