【課題】遅発型ゴーシェ病の治療用薬剤及び治療法の提供。
【解決手段】β−グルコセレブロシダーゼの変異体の薬理学的シャペロンとしての活性を有するアンブロキソール、ブロムヘキシン、又はその誘導体。治療法は、治療を必要としている患者に上記組成物を治療効果に有効な量を提供する。 （もっと読む）