【課題】組換えアリールスルファターゼA(rASA)酵素の製造及び精製の方法、並びにこの方法により得られたrASAの、異染色性白質ジストロフィーに関連する症状の予防又は緩和のための使用。
【解決手段】組換えアリールスルファターゼAを産生する方法に関し、rASAを産生可能な哺乳動物細胞を液体培地中で培養し、クロマトグラフィの工程を含む精製方法によりrASAを濃縮し、精製する。また、rhASA医薬及び対象の末梢神経系及び中枢神経系の標的細胞内のガラクトシルスルファチドレベルを減少させる医薬の製造のためのrhASAの使用。 （もっと読む）

本発明は、興味のあるポリペプチドを含む組成物を濃縮する方法、及びそのような濃縮組成物の、哺乳動物における疾患の治療のための、特に皮下注射による使用に関する。 （もっと読む）