本発明は、全長ジストロフィン遺伝子の本質的な生物学的機能を保持する新規ジストロフィンミニ／ミクロ遺伝子を提供する。より詳細には、本発明は、筋鞘に神経の一酸化窒素合成酵素（ｎＮＯＳ）を回復させることができる、一組の合成ミニ／ミクロジストロフィン遺伝子を提供する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）、ベッカー型筋ジストロフィー（ＢＭＤ）およびＸ連鎖性拡張型心筋症（ＸＬＤＣ）の治療のための医薬組成物とともに方法も提供される。 （もっと読む）