ミトコンドリアの異常を治療するための組成物及び方法を提供する。組成物は、ミトコンドリアを標的とする部位（例えば親油性陽イオン）を有する化合物を含む。ある化合物は、対象（例えば哺乳動物）においてホスホクレアチン／クレアチンの比を増加させることに有効である。他の化合物は、対象においてホスホクレアチン／クレアチンの比を減少させる。例示化合物は、下記構造（式Ｉａ）：


ここで、Ｒ_１がＨ又はリン酸塩であり、二重結合がＮ^１とＣ^１との間又はＮ^２とＣ^１との間に存在し；Ｒ_２がミトコンドリアを標的とする部位であり；Ｒ_３がアルキル基、アルキルアリール基、アルキルヘテロアリールスペーサ基、開裂可能なリンカー基であるか、又は、存在せず；Ｒ_４がＨ、アルキル基、アリル基又はヘテロアリール基であり；Ｒ_５がアルキル基、アリル基又はヘテロアリール基であり；Ｎ^１とＣ^１とＮ^３とが少なくとも５つの原子を含む複素環を共に形成しているか、Ｎ^１とＮ^３とＲ_１−Ｒ_５とが上に定義された通りであるか、若しくは、Ｎ^３とＲ_５とが少なくとも４つの原子を含む複素環を共に形成する；で定義される化合物か、又は、この化合物の薬学的に許容可能な塩又は薬学的に許容可能なプロドラッグである。
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