本発明は、患者、好ましくは患者の単離細胞におけるＤＭＤ ｍＲＮＡ前駆体のエクソン４３、エクソン４６、エクソン５０〜５３のうちの少なくとも１個のスキッピングを誘導及び／又は促進するための分子が使用される方法であって、前記細胞及び／又は前記患者に分子を提供するステップを含む方法を提供する。本発明は、前記分子そのものにも関する。
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本発明は、Ｄｕｃｈｅｎｎｅ型筋ジストロフィー患者、好ましくは単離（筋）細胞におけるＤＭＤ ｍＲＮＡ前駆体のエクソン４５のスキッピングを誘導又は促進するための方法であって、前記エクソン内の一続きの少なくとも２１ヌクレオチドと結合するアンチセンス分子を前記細胞に提供するステップを含む方法に関する。本発明は、さらに、前記方法に用いられるこのようなアンチセンス分子に関する。 （もっと読む）

本発明は、配列５’−ＧＵＧＧＣＵＡＡＣＡＧＡＡＧＣＵ（配列番号１）を有するヌクレオチド分子に結合し、且つ／又は相補的である核酸分子、及びＤＭＤ患者においてＤＭＤ遺伝子のエクソン４４スキッピングを誘導するための方法におけるその使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー及び／又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状（単数又は複数）を軽減するための手段及び方法を提供する。患者に機能性筋肉タンパク質を与えるための化合物を使用する治療は、炎症を抑えるための、好ましくは、筋組織炎症を抑えるための少なくとも１つの補助化合物、並びに／又は筋線維機能、完全性及び／若しくは生存を改善するための少なくとも１つの補助化合物と組み合わされる。 （もっと読む）