本発明は、眼疾患の治療において有用なタンパク質を発現させるための組み換え媒体を用いて眼疾患を治療するための方法を提供し、網膜における細胞亜集団を標的とするためにニューロトロフィン-4（NT-4）を使用することが特に好ましい。ベクターの硝子体内投与を介して、インサイチューにて網膜神経節細胞（RGC）層の細胞を形質導入させるために、ニューロトロフィン-4（NT-4）のような成長因子をコードする配列を含む、遺伝子操作された遺伝子伝達ベクターが使用される。したがって、RGC層の網膜細胞亜集団を標的とすることによる光受容体のレスキューを含む、組み換え発現ベクターを介した治療用タンパク質の送達によって、それを必要とする対象を治療するための方法が開示される。 （もっと読む）