ジェンザイム コーポレイションにより出願された特許
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神経変性障害のための遺伝子治療
脳および/または脊髄に対する疾患または損傷によって影響を受ける運動機能などの運動機能に影響を与える障害を処置するための組成物および方法を開示する。また、脊髄性筋萎縮症、筋萎縮性側索硬化症、球脊髄性筋萎縮症、脊髄性小脳運動失調、原発性側索硬化症および外傷性脊髄損傷などの運動ニューロン障害を処置するための自己相補的なアデノ随伴ウイルスベクターも開示する。 (もっと読む)
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