ゲル形成剤としてヒドロキシポリアミド、ヒドロキシポリアミド生成物、およびポスト‐ヒドロキシポリアミドを開示する。ヒドロキシポリアミド、およびポスト‐ヒドロキシポリアミドは、公知の方法により調製される。ヒドロキシポリアミド生成物は、化学量論的に等量なポリ酸：ポリアミン塩のエステル化により、アンモニウム塩を脱プロトン化するための強塩基を利用する改変された重合手順により作製される。ヒドロキシポリアミド生成物は、ヒドロキシポリアミドやポスト‐ヒドロキシポリアミドよりも低濃度で、公知の調製方法からゲルを形成できるため、優れたゲル形成剤である。 （もっと読む）

本発明は、哺乳動物の蝸牛細胞に形質導入する方法、より好ましくは、蝸牛有毛細胞および支持細胞に形質導入する方法に関する。この方法は、アデノ-随伴ウイルス（AAV）を標的哺乳動物の蝸牛細胞に対して送達することを含む。AAVは、AAVに対して外来性であるDNA、そしてDNAに対して機能可能に連結したプロモータを含む。好ましくは、プロモータは、細胞特異的プロモータ、例えば、有毛細胞または支持細胞特異的プロモータ、であり、およびAAVは、血清型1、2、6、または2種またはそれ以上の血清型の混合物である。本発明はまた、特異的蝸牛細胞に形質導入する際に有用である修飾AAVを含む組成物にも関する。
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高分子量ランダムポリヒドロキシポリアミド(PHPA)を、さらに重合されたプレポリマーを生成することにより製造する。ランダムプレポリマーは、化学量論的にモルバランスがとられた(1:1)開始材料から形成される。開始材料は1:1の化学量論的にバランスがとられたエステル化アルダル酸:アルキレンまたは誘導アルキレンジアンモニウム塩である。または、開始材料は、エステル化された、化学量論的にバランスがとられた二酸:ジアミン塩およびN'-アンモニウムアルキル(または誘導アルキル)-D-アルダラミックアシッド(aldaramic acid)末端カルボキシレート両性イオン塩混合物である。開始材料を塩基性アルコール中で、第2のアミンを使用して重合する。重合材料、またはランダムプレポリマーを単離し、その後、溶媒、典型的にはアルコールおよび非アルコールの混合溶媒中でさらに重合すると、高分子量PHPAが得られる。 （もっと読む）