本発明は、特定のmiRNAのクラスによるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)のような筋変性疾患の診断および治療に関する。 （もっと読む）

本発明者は、siRNAの哺乳類細胞における正確で、安定で且つ効率的な発現のための発現システムであり、a) U1 RNA遺伝子に由来するポリメラーゼII RNA依存性プロモーター配列；この配列から下流に、b) pre-siRNAを転写する配列をクローニングするための適切な制限部位；これらの部位から下流に、c) pre-siRNAの3’の正確な形成に必要且つ十分な、U1 snRNA遺伝子の3’の配列に由来する配列を含む発現システムを記載する。 （もっと読む）