本発明は一般に、リソソーム蓄積症とは臨床的に診断されていない対象におけるシヌクレイノパチーを治療すること、ならびに関連した医薬の製造方法およびスクリーニング方法に関する。

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本発明は、MSのような神経変性障害を含む神経学的障害を治療する新規な方法を提供する。本発明はまた、多形性神経膠芽細胞腫のような神経膠の腫瘍を含む癌を治療する新規な方法も提供する。本発明は、ワクチンおよび関連した使用をさらに提供する。

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