合理的に設計されたＩ−ＣｒｅＩ由来メガヌクレアーゼによって認識および切断することができる二本鎖ＤＮＡを切断する方法が提供される。このような組換え核酸を含む組換え核酸、細胞、および生物体、ならびにこのようなメガヌクレアーゼを用いて作製される細胞および生物体もまた提供される。カスタム設計されたＩ−ＣｒｅＩ由来メガヌクレアーゼビジネスを行う方法もまた提供される。 （もっと読む）

メガヌクレアーゼ由来の標的化対象転写エフェクター（転写活性化因子および転写抑制因子）を記載する。また、該エフェクターをコードする核酸、および遺伝子発現を調節するための該エフェクターの使用方法を記載する。標的化対象転写エフェクターは、（ｉ）標的認識部位に結合するエンドヌクレアーゼ切断活性のないメガヌクレアーゼＤＮＡ結合ドメイン；および（ｉｉ）転写エフェクタードメイン
を含むものであり得る。 （もっと読む）

合理的に設計されたＬＡＧＬＩＤＡＤＧメガヌクレアーゼ及びそのようなメガヌクレアーゼを作製する方法を提供する。さらに、病原体感染の処置及び診断や研究におけるインビトロ適用のための遺伝子治療の方法に加え、ゲノム内の限定された数の遺伝子座に挿入された所望のＤＮＡ配列を有する組換え細胞及び生物を作製するためにメガヌクレアーゼを使用する方法を提供する。 （もっと読む）

異なる認識配列半部位に対して特異性を持つ一対の酵素サブユニットが単鎖ポリペプチドに結合され、非パリンドローム認識配列を持つ機能的へテロ二量体を形成した、合理的に設計された非天然由来のメガヌクレアーゼを開示する。また本発明は、該メガヌクレアーゼを製造する方法、および該メガヌクレアーゼを使用して組換え核酸および生物を製造する方法にも関する。 （もっと読む）

合理的に設計されたＬＡＧＬＩＤＡＤＧメガヌクレアーゼ及びそのようなメガヌクレアーゼの製造法が提供される。さらに、ゲノム内の少数座位に所望のＤＮＡ配列を挿入させた組み換え細胞および生物体の使用方法、および、病原体感染の治療のための、および、診断学および研究におけるインビトロ応用のための遺伝子治療法が提供される。
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