【課題】ファブリー病患者を治療する手段を提供する。
【解決手段】ファブリー病患者を治療するための医薬組成物であって、1-デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の１５０ｍｇの治療上有効な用量を含み、該医薬組成物が１日おきに該患者へ投与される、医薬組成物。 （もっと読む）

ファブリー病に罹患した患者が、特異的な薬理的シャペロンによる治療に対して応答するか否かを決定するための、インビトロおよびインビボ法を提供する。 （もっと読む）