本発明は、内皮ＰＡＳドメインタンパク質１（ＥＰＡＳ１）阻害剤、ならびに該ＥＰＡＳ１阻害剤に関連する方法および組成物に関する。特定の実施形態において、該ＥＰＡＳ１阻害剤には、例えば、ｓｉＲＮＡなどの核酸が含まれる。本開示は、ＥＰＡＳ１発現を調節するための組成物および方法を提供する。特に、ＥＰＡＳ１発現を調節するためのＲＮＡｉ組成物は、ＥＰＡＳ１と関連する異常な増殖状態を治療するのに有用であると考えられる。本発明はまた、ＥＰＡＳ１阻害剤、ならびに標的細胞内におけるＥＰＡＳ１の阻害を達成しうる、これらと関連する方法および組成物を提供する。
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本発明は、治療薬に共有結合で連結されたポリマー部分を含む新規組成物に関し、この場合、該治療薬は、ポリマー部分にテザーによって連結されている。様々なテザー基および標的化リガンドからポリマーを選択することにより、治療剤の制御送達のための方法を提供する。本発明は、本明細書に記載される治療組成物で被験体を治療する方法にも関する。テザーは、自己環化性部分、例えば、−Ｓ−ＣＨ２−ＣＨ２−ＣＯ−、−ＮＲ−ＣＨ２−ＣＨ２−ＮＲ−ＣＯ−および−Ｓ−ＣＨ２−ＣＨ２−ＮＲ−ＣＯ−を含む。本発明は、シクロデキストリン系ポリマーを含む薬物コンジュゲートにも関する。
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