本発明は、治療剤を細胞に送達するための組成物および方法を提供する。特に、これらは、核酸の効率的な被包および被包された核酸のインビボにおける細胞への効率的な送達を提供する、新規の脂質および核酸−脂質粒子を含む。本発明の組成物は、非常に強力であり、それにより、特異的な標的タンパク質の効果的なノックダウンが比較的低用量で可能になる。さらに、本発明の組成物および方法は、毒性が低く、以前から当該分野で公知の組成物および方法よりも高い治療指数をもたらす。 （もっと読む）