【課題】本発明は、動物細胞または該細胞を含む動物を含む動物細胞群の、表現型における変化を誘導し、促進し、またはそうでなければ容易にする方法を提供する。
【解決手段】表現型発現の調節は、タンパク質産物への転写物の翻訳を減少させるような手段による、遺伝子型操作によって都合よく行われる。発現可能な遺伝子配列のサイレンシングを誘導し、促進し、またはそうでなければ容易にする能力により、例えば、医学、獣医学、および養畜産業において表現型を調節する手段が提供される。特定の動物細胞に通常存在する遺伝子（すなわち、固有の遺伝子）のみならず、組換え手段によってまたはウイルスのような病原性物質による感染によって導入された遺伝子を含む、発現可能な遺伝子配列が本発明によって考慮される。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
脊椎動物細胞のゲノムにおける標的内因性ヌクレオチド配列と実質的に同一なヌクレオチド配列および前記標的内因性ヌクレオチド配列と相補的なヌクレオチド配列とを含む遺伝子構築物であって、標的内因性ヌクレオチド配列と実質的に同一なヌクレオチド配列および前記標的内因性ヌクレオチド配列と相補的なヌクレオチド配列がスペーサー配列によって隔てられており、前記遺伝子構築物を前記脊椎動物細胞に導入すると、前記標的内因性ヌクレオチド配列を含む遺伝子の転写に起因するRNA転写物が、タンパク質産物への翻訳能の低下を示す、前記遺伝子構築物。
【請求項２】
表現型が内因性遺伝子の発現によって付与されるまたは促進される、脊椎動物細胞の表現型を変化させるための、請求項1記載の遺伝子構築物を活性成分として含む組成物。
【請求項３】
脊椎動物細胞が哺乳動物由来である、請求項２記載の組成物。
【請求項４】
哺乳動物が、ヒト、霊長類、家畜動物、または実験動物である、請求項３記載の組成物。
【請求項５】
哺乳動物がヒトである、請求項４記載の組成物。
【請求項６】
構築物が標的内因性ヌクレオチド配列と相補的なヌクレオチド配列をさらに含む、請求項２〜５のいずれか１項記載の組成物。
【請求項７】
請求項１記載の遺伝子構築物を活性成分として含む、脊椎動物の遺伝子治療用組成物。
【請求項８】
脊椎動物が哺乳動物である、請求項７記載の組成物。
【請求項９】
哺乳動物がヒト、霊長類、家畜動物、または実験動物である、請求項８記載の組成物。
【請求項１０】
哺乳動物がヒトである、請求項９記載の組成物。
【請求項１１】
導入されるヌクレオチド配列が標的内因性ヌクレオチド配列と相補的なヌクレオチド配列をさらに含む、請求項７〜１０のいずれか１項記載の組成物。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４】

【図５】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【図１６】

【図１７】

【図１８】

【図１９】

【図２０】

【図２１Ａ】

【図２１Ｂ】

【図２１Ｃ】

【図２２】

【図２３】

【図２４】

【図２５Ａ】

【図２５Ｂ】

【図２５Ｃ】

【図２５Ｄ】

【公開番号】特開２０１１−２２９５４２（Ｐ２０１１−２２９５４２Ａ）
【公開日】平成２３年１１月１７日（２０１１．１１．１７）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１１−１７９３７５（Ｐ２０１１−１７９３７５）
【出願日】平成２３年８月１９日（２０１１．８．１９）
【分割の表示】特願２００１−５６９３３２（Ｐ２００１−５６９３３２）の分割
【原出願日】平成１３年３月１６日（２００１．３．１６）
【出願人】（５０２３３６４８３）ベニテック　オーストラリア　リミテッド (2)
【Ｆターム（参考）】