【課題】遺伝子送達のためのベクターとして使用され得る組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）の高力価の、実質的に精製された調製物を産生するための方法および組成物を提供する。
【解決手段】ベクター産生の開始において、該ＡＡＶプロデューサー細胞は、１つ以上のＡＡＶパッケージング遺伝子、目的の異種（すなわち、非ＡＡＶ）トランスジーンを含むＡＡＶベクター、およびアデノウイルスのようなヘルパーウイルスを含む。産生されたＡＡＶベクター調製物は、目的のトランスジーン（例えば、治療遺伝子）の任意の広範な組織および細胞への送達を媒介し得る。該ＡＡＶベクター調製物はまた、ヘルパーウイルス、ならびにヘルパーウイルスタンパク質および細胞タンパク質および他の夾雑物を実質的に含まない。ウイルス感染性および／もしくは複製に影響を及ぼす薬剤のスクリーニングの評価において有用である定量的な、高処理能アッセイ。 （もっと読む）

【課題】組換えウイルスベクターおよびこのようなベクターを含む組換えウイルスによる、異種配列の発現の改善のための組成物および方法を提供すること。
【解決手段】異種配列の亢進された発現を可能とする組換えウイルスベクター、特に、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターのようなパルボウイルス、ならびにそれらの構築および使用のための方法を提供する。ベクターは、異種配列における少なくとも１つの領域の鎖内塩基対形成に関する構造を有すか、または、急速にこのような構造をとることが可能である。また、本発明は、鎖内塩基対を形成する領域を含む一本鎖異種ヌクレオチド配列を含み、その結果、ベクター中での目的の配列の発現が、発現を増強するに十分な鎖内塩基対形成を欠くベクターと比較して増強される、組換えウイルスベクターを提供する。 （もっと読む）

本発明は、腫瘍壊死因子（ＴＮＦ）アンタゴニストをコードする組み換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターを、ＴＮＦ関連障害又は病態、例えば骨喪失、創傷治癒又は骨治癒の障害、及び口腔頬側疾患の処置に使用する方法を提供する。本発明は、哺乳動物における骨喪失、創傷治癒及び骨治癒の障害、及び歯周炎のようなＴＮＦ関連障害又は病態を処置又は予防する方法を対象とする。これらの方法は、一般的にｒＡＡＶベクターを使用して、ＴＮＦアンタゴニストをコードするポリヌクレオチドを哺乳動物に送達し、結果として患部におけるＴＮＦのレベルを低下させ、幾つかのＴＮＦ関連カスケード事象を緩和する。 （もっと読む）