本明細書は、一塩基多型（ＳＮＰ）を含むハンチンチン遺伝子の対立遺伝子多様体の発現を選択的に低減するためのアンチセンス化合物及び方法を開示する。該方法、化合物、及び組成物は、ハンチントン病（ＨＤ）の治療、予防又は改善にとって有益である。 （もっと読む）

【課題】遺伝的に改変されたヒトニューロン幹細胞、該幹細胞の生存する子孫細胞、及びクローンの提供。
【解決手段】ニューロン幹細胞（ＮＣＳ）の安定なクローンがヒト胎児終脳から単離されている。これらの自己再生するクローンは、インビトロで、全３種の基礎的ニューロン細胞型（ニューロン、稀突起膠細胞およびアストロサイト）を自発的に生じさせることができる。これらのＮＣＳは、発生中の新生マウス脳の胚領域への移植後に、それらのげっ歯類の対照物と同様に、正常な発生の局面に関与することができる。これらは、確立した移動経路に沿った散在したＣＮＳ領域への移動、微小環境の刺激に応答した発生的かつ領域的に適切な細胞型への分化、および宿主祖先を伴う非破壊的な非腫瘍形成性の点在を包含する。 （もっと読む）