シャイア ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッドにより出願された特許
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高マンノースタンパク質および高マンノースタンパク質の製造方法
【課題】高マンノースグルコセレブロシダーゼ(hmGCB)調製物を提供する。
【解決手段】高マンノースグルコセレブロシダーゼ(hmGCB)調製物であって、各hmGCBが4本の糖鎖を持ち、前記hmGCB調製物中の少なくとも約10%の糖鎖が前駆体オリゴ糖の6個またはそれ以上のマンノース残基を有する。
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高マンノースタンパク質および高マンノースタンパク質の製造方法
【課題】高マンノースタンパク質を精製する方法を提供する。
【解決手段】サンプルからhmGCBを精製する方法であって、
採取したhmGCB生成物を提供し、さらに
hmGCB生成物を疎水性電荷誘導クロマトグラフィー(HCIC)または疎水性相互作用クロマトグラフィー(HIC)に付し、それによって精製したhmGCBを得ることを含む。
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α−ガラクトシダーゼA欠乏症の治療
【課題】高度に精製されたα−Gal A、およびそれを精製する様々な方法;変更された電荷を有するα−Gal A調製品およびその調製品の製造方法;ほ乳類宿主中で延長された循環半減期を有するα−Gal A調製品、およびその製造方法;α−Gal A調製品を被験者に投与する方法および投与量を提供する。
【解決手段】SDS-PAGEまたは逆相HPLCにより測定された場合、少なくとも99.5%の均質性まで精製されたヒトα−Gal A調製物を含む組成物であって、該調製物は、多様なα−Gal Aグリコフォームを含み、少なくとも3.0×106ユニット/mgタンパク質の比活性を有し、かつ、実質的にレクチンを含まない
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ゴーシェ病を治療するための組成物および方法
ゴーシェ病を治療するための方法および組成物を説明する。 (もっと読む)
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