miRNAのごとき非コードRNAの作用を阻害するための組成物および方法が提供される。この組成物は、副溝結合剤(「MGB」)とコンジュゲートした一本鎖または二本鎖オリゴヌクレオチドを含有する。オリゴヌクレオチドは、長さが変動でき、1またはそれを超える修飾を有するヌクレオチドを含有でき、1またはそれを超える成熟miRNAまたはpiRNAに実質的に相補的である領域を有することができる。
（もっと読む）

【課題】ｓｉＲＮＡの有効性を増大するためのキット、ｓｉＲＮＡおよび方法を提供する。
【解決手段】少なくとも２つのｓｉＲＮＡ二重鎖のプールからなり、その各々が１つ以上の標的メッセンジャーＲＮＡの配列の一部に相補的である配列からなり、効率的な配列特異的遺伝子サイレンシングをおこなう。特に哺乳動物系において、ＲＮＡｉの有効性を増大する。 （もっと読む）

【課題】特異性を増加または減少させること、および／または安定性を増加させることができるｓｉＲＮＡに対する修飾を提供する。
【解決手段】血清含有培地での使用および生体内適用（例えば、治療上の適用）に適した多種多様な安定化ｓｉＲＮＡを含むＲＮＡ干渉を実施するための方法および組成物を提供。遺伝子サイレンシングで被った的はずれの効果を減少する他に類のない修飾が施されたｓｉＲＮＡが開発された。このような修飾として、最初の５’末端アンチセンス・ヌクレオチドのリン酸化、第１および第１または第１、第２、もしくは第３の５’末端アンチセンス・ヌクレオチドの２’炭素修飾、ならびに任意に第１および第１または第１、第２、もしくは第３の５’末端センス・ヌクレオチドの２’炭素修飾が挙げられる。制御およびエクサエクオ（ｅｘａｅｑｕｏ）分子も提供。 （もっと読む）

ｍｉＲ−１９６ａ−２またはｍｉＲ−２０４などの第１の内在性ｍｉＲＮＡから誘導されるスキャホールド、第２の内在性ｍｉＲＮＡから誘導される成熟鎖、および、前記熟成鎖の配列に少なくとも一部分が相補的であるスター鎖配列からなる、幹−ループ構造を有する非天然存在型ｍｉＲＮＡを提供する。また、ｍｉＲ−１９６ａ−２またはｍｉＲ−２０４などの内在性ｍｉＲＮＡから誘導されるスキャホールド、標的ＲＮＡに少なくとも一部分が相補的であるように設計した成熟鎖、および、前記熟成鎖配列に少なくとも一部分が相補的であるスター鎖配列からなる、幹−ループ構造を有する非天然存在型ｍｉＲＮＡを提供する。さらに、ＲＮＡｉ経路による遺伝子サイレンシングを媒体する方法および組成物を提供する。 （もっと読む）

Ｃが発色団であり、Ｑが置換基を有していてもよい脂肪族、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクロアルキルからなる群より選ばれ、Ｒ_１とＲ_２が、置換基を有していてもよいＣ_１−８アルキル、シクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリールヘテロアリール、Ｃ_１−８アルキルオキシ、シクロアルキルオキシ、ヘテロシクロアルキルオキシ、アルキルシリルオキシ、およびアリールシリルオキシからなる群より互いに独立して選ばれ、Ｎがグリコシルアミンまたはアベイシック部分である、式（Ｉ）Ｃ−Ｑ−Ｏ−Ｓｉ（Ｒ_１）（Ｒ_２）−Ｎで表される化合物を提供する。 （もっと読む）

形質移入剤を用いることなく細胞、組織または臓器に吸収され、標的遺伝子をサイレンシングすることができる二本鎖オリゴヌクレオチド複合体を提供する。前記二本鎖オリゴヌクレオチド複合体は、細胞、組織または臓器への前記二本鎖オリゴヌクレオチド複合体の輸送および吸収を促進するコンジュゲート部を有する。 （もっと読む）

遺伝子サイレンシングを達成するため、リバーストランスフェクション装置を細胞内へｓｉＲＮＡを導入するために使用することができる。こうした装置は、細胞をトランスフェクトするために構成されたウェルを有するウェルプレートを含むことができる。ウェルは第一の標的遺伝子を沈黙させる少なくとも第一のｓｉＲＮＡを有する実質的乾燥遺伝子サイレンシング組成物を含むことができる。遺伝子サイレンシング組成物は、少なくとも第一のｓｉＲＮＡがウェル中で細胞をトランスフェクトするために十分な量で水性媒質中に可溶化され、又は懸濁化できるように構成することができる。加えて、少なくとも第一のｓｉＲＮＡは修飾又はコンジュゲートを含むことができる。リバーストランスフェクション装置は、キット又はシステムとして提供することができ、それは加えて、細胞、ポリヌクレオチド担体、リバーストランスフェクション試薬などを含む。 （もっと読む）

効率的な配列特異的遺伝子サイレンシングは、ｓｉＲＮＡ技術の使用を通じて可能である。合理的なデザインによる特定のｓｉＲＮＡを選択することによって、有効な遺伝子サイレンシング試薬の生成ならびに遺伝子をサイレンジングするための方法を最大限に生かすことができる。本発明は、特に哺乳動物系において、ＲＮＡｉの有効性を増大することに関連する。従って、本発明は、ｓｉＲＮＡの有効性を増大するためのキット、ｓｉＲＮＡおよび方法を提供する。
（もっと読む）

低下させたオフターゲット効果によりＲＮＡ干渉を実施するための方法及び組成物が提供される。当該方法及び組成物は、ｓｉＲＮＡへの修飾の使用により診断及び治療のような応用へのＲＮＡ干渉の有効且つ効率良い応用を可能にする。遺伝子サイレンシングにおいて受けるオフターゲット効果を減じる、独特に修飾されたｓｉＲＮＡｓが開発された。上記修飾は、センス鎖及びアンチセンス鎖上の特定の位置の２’−Ｏ−アルキル又はミスマッチ修飾を含む。 （もっと読む）

血清含有培地での使用および生体内（ｉｎ ｖｉｖｏ）適用（例えば、治療上の適用）に適した多種多様な安定化ｓｉＲＮＡを含むＲＮＡ干渉を実施するための方法および組成物を提供。遺伝子サイレンシングで被った的はずれの効果を減少する他に類のない修飾が施されたｓｉＲＮＡが開発された。このような修飾として、最初の５’末端アンチセンス・ヌクレオチドのリン酸化、第１および第１または第１、第２、もしくは第３の５’末端アンチセンス・ヌクレオチドの２’炭素修飾、ならびに任意に第１および第１または第１、第２、もしくは第３の５’末端センス・ヌクレオチドの２’炭素修飾が挙げられる。制御およびエクサエクオ（ｅｘａｅｑｕｏ）分子も提供。特異的安定性修飾を持つ関連の制御、トラックアビリティ、およびエクサエクオ剤を開発した。 （もっと読む）