本発明は、糖尿病に関連する血管合併症、高脂血症、ならびにそれに限定されるものではないが、難治性高血圧、冠動脈疾患、肺動脈高血圧、うっ血性心不全、および溶血性貧血を含む様々な心血管障害の治療的介入のための新規な方法および組成物に関する。より具体的には、本明細書は、ＢＨ４およびその誘導体を含む組成物を使用してこのような血管障害を治療するための方法および組成物を記載する。ＢＨ４および他の治療レジメンの併用療法が意図される。 （もっと読む）

水性媒質中に溶解または分散した薬学的に有効な量の薬物を含む液状薬学的組成物が意図される。水性媒質は、本質的に、水、約３％ ｗ／ｖ〜約１０％ ｗ／ｖのポリビニルピロリドン、約６０％ ｗ／ｖ〜約７５％ ｗ／ｖのＣ_３−Ｃ_６ポリオール（これは、５５％ ｗ／ｖよりも高い非還元二糖、非還元三糖または非還元四糖（例えば、スクロース）を含む）、必要に応じて、０．０１％ ｗ／ｖ〜約０．５％ ｗ／ｖのグリシルレチン酸、グリシルリチネート誘導体またはその塩、および一つ以上の着香料を含み、そして好ましくは一つ以上の保存剤を含む。この液状組成物は、室温で安定であって、おいしい味を有し得る。 （もっと読む）

本発明は、新生児持続性肺高血圧症（ＰＰＨＮ）への治療的介入のための新規な方法及び組成物を指向する。さらに具体的には、本明細書は、ＢＨ４を含む組成物を用いた、種々の種類のＰＰＨＮを治療するための方法及び組成物を記載する。ＢＨ４とそのほかの治療計画の併用療法が企図される。本発明により、正常より低い動脈血酸素分圧（ＰａＯ_２）を有する乳児を治療する方法が提供され、この方法は、テトラヒドロビオプテリン（ＢＨ４）又はその前駆体又はその誘導体を含む組成物を前記対象に投与することを含み、ＢＨ４の投与が、ＢＨ４の投与の非存在下でのＰａＯ_２に比べて乳児のＰａＯ_２を高めるのに有効な量で投与される。
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本発明は、テトラヒドロビオプテリンの安定な固体処方物、それらを生産するためのプロセスおよびそのような処方物を使用する処置方法に関連する。本発明はまた、テトラヒドロビオプテリン、あるいはその前駆体、誘導体またはアナログの安定な固体処方物を提供し、これは延長した期間のための安定性を維持する。本発明の組成物は、室温で８時間より長く安定なＢＨ４の安定な結晶形態および薬学的に受容可能なキャリア、希釈剤または賦形剤を含有し得る。本発明の例示的な安定な錠剤は、乾燥錠剤化プロセスを使用して調製され、室温で少なくとも６〜９ヶ月の貯蔵寿命を有することが示されている。 （もっと読む）

本発明は、ヒトまたは動物の身体においてフェニルアラニンのアンバランスに関連する疾患を予防または治療するための蛋白質フェニルアラニンアンモニアーリアーゼ、ならびに該蛋白質の生物学的に活性な誘導体の使用に関する。さらに詳しくは、本発明は、イン・ビボでフェニルアラニンのアンバランスを予防または治療するための前記分子の治療的使用に関する。また、本発明は、前記治療分子の医薬上活性な量を含む治療組成物、ならびに該治療組成物を用いる治療方法に関する。最後に、本発明は、該蛋白質のより治療上有効な改変体を選択する方法、ならびに選択された改変体それ自体に関する。 （もっと読む）

本発明は、高リン酸化リソソーム酵素の組成物、それらの医薬組成物、そのような化合物及び組成物の製造、及び精製方法、並びに特にリソソーム蓄積症を含む、疾患、及び症状の診断、予防又は治療におけるそれらの使用を提供する。 （もっと読む）

向上した収率及び高い立体選択性を有する、ネオプテリン及び／又は６−置換プテリンからテトラヒドロビオプテリンを製造する方法。また、本明細書の開示は、テトラヒドロビオプテリンの製造に有用な、選択的に保護されたネオプテリン等の、テトラヒドロビオプテリンの製造における新規な個々の中間体である。 （もっと読む）

本発明は、高フェニルアラニン血症への治療介入のための新しい方法及び組成物に向けられる。具体的には、本明細書は、種々のタイプのフェニルケトン尿症をＢＨ４を含む組成物を用いて処置する方法及び組成物を記述する。ＢＨ４と他の治療方式との併用療法が考慮される。 （もっと読む）