ＨＳＰ４７発現の調節
ここで提供されるのは、標的遺伝子、特に熱ショックタンパク質４７（ｈｓｐ４７）の発現を調節するための組成物、方法およびキットである。組成物、方法およびキットは、ｈｓｐ４７をコードする遺伝子、例えばヒトｈｓｐ４７をコードする遺伝子を調節する核酸分子（例えば短鎖干渉核酸（ｓｉＮＡ）、短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）または短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ））を含んでもよい。ここで開示される組成物および方法はまた、ｈｓｐ４７に関連する状態および障害、例えば肝線維症、肺線維症、腹膜線維症および腎線維症などの処置に使用することができる。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
センス鎖とアンチセンス鎖とを含む二本鎖核酸分子であって、センス鎖およびアンチセンス鎖が、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２（配列番号６０および１２７）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６（配列番号６３および１３０）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ（配列番号９８および１６５）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１（配列番号１０１および１６８）およびＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１ａ（配列番号１０５および１７２）として記載されるオリゴヌクレオチドから選択される、前記二本鎖核酸分子。
【請求項２】
第１の鎖が配列番号１２７を含み、第２の鎖が配列番号６０を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項３】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、センス鎖が配列番号６０である、二本鎖核酸分子。
【請求項４】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、１、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着した３’末端非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、少なくとも１個の２’５’リボヌクレオチドまたは２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項５】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着した３’末端非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項６】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含み、アンチセンス鎖の１位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドをさらに含む、核酸分子（化合物＿１）。
【請求項７】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含み、アンチセンス鎖の１位における２’５’リボヌクレオチドをさらに含む、核酸分子（化合物＿６）。
【請求項８】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、１、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の７、１３、１６および１８位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、９位における２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含む、核酸分子（化合物＿５）。
【請求項９】
第１の鎖が配列番号６３を含み、第２の鎖が配列番号１３０を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１０】
センス鎖が配列番号６３であり、アンチセンス鎖が配列番号１３０である、二本鎖核酸分子。
【請求項１１】
センス鎖が配列番号６３であり、２’ＯＭｅ糖修飾ピリミジンリボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１２】
センス鎖が配列番号６３であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１３】
センス鎖が配列番号６３であり、（５’＞３’）２、１４および１８位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、（５’＞３’）１、３、５、９、１２、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖分子（化合物＿２）。
【請求項１４】
センス鎖が配列番号６３であり、（５’＞３’）２、１４および１８位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、（５’＞３’）１、３、５、９、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖分子（化合物＿７）。
【請求項１５】
第１の鎖が配列番号９８を含み、第２の鎖が配列番号１６５を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１６】
センス鎖が配列番号９８であり、アンチセンス鎖が配列番号１６５である、二本鎖核酸分子。
【請求項１７】
センス鎖が配列番号９８であり、３’末端における複数の位置における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分、５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６５であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１８】
センス鎖が配列番号９８であり、（５’＞３’）１５、１６、１７、１８および１９位における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３−ＯＨ ３’部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６５であり、（５’＞３’）２、４、６、８、１１、１３、１５、１７および１９位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿３）。
【請求項１９】
第１の鎖が配列番号１０１を含み、第２の鎖が配列番号１６８を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項２０】
センス鎖が配列番号１０１であり、アンチセンス鎖が配列番号１６８である、二本鎖核酸分子。
【請求項２１】
センス鎖が配列番号１０１であり、２’ＯＭｅ糖修飾ピリミジンリボヌクレオチド、任意に９または１０位のうちの１つにおける２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項２２】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、９位における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１１および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿４）。
【請求項２３】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１３および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿８）。
【請求項２４】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）２、４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１１および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿９）。
【請求項２５】
細胞におけるｈｓｐ４７の発現を低減するための、請求項１〜２４のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２６】
ｈｓｐ４７に関連する疾患を処置するための、請求項１〜２５のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２７】
線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷および原線維形成からなる群から選択される疾患を処置するための、請求項１〜２６のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２８】
肝線維症を処置するための、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２９】
肺線維症を処置するための、請求項１〜２８のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３０】
腎線維症を処置するための、請求項１〜２９のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３１】
腹膜線維症を処置するための、請求項１〜３０のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３２】
慢性肝損傷を処置するための、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３３】
原線維形成を処置するための、請求項１〜３２のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３４】
肝移植後Ｃ型肝炎または非アルコール性脂肪肝炎（ＮＡＳＨ）による肝硬変、特発性肺線維症、肺線維症につながる放射線肺炎、糖尿病性腎症、持続携帯式腹膜透析（ＣＡＰＤ）に関連する腹膜硬化症および眼瘢痕性類天疱瘡からなる群から選択される疾患を処置するための、請求項１〜３３のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３５】
肝移植後Ｃ型肝炎または非アルコール性脂肪肝炎（ＮＡＳＨ）による肝硬変を処置するための、請求項１〜３４のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３６】
特発性肺線維症を処置するための、請求項１〜３５のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３７】
肺線維症につながる放射線肺炎を処置するための、請求項１〜３６のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３８】
糖尿病性腎症を処置するための、請求項１〜３７のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３９】
持続携帯式腹膜透析（ＣＡＰＤ）に関連する腹膜硬化症を処置するための、請求項１〜３８のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項４０】
眼瘢痕性類天疱瘡を処置するための、請求項１〜３９のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項４１】
核酸分子であって、
（ａ）該核酸分子はセンス鎖とアンチセンス鎖とを含み、
（ｂ）該核酸分子のそれぞれの鎖は、独立して１５〜４９ヌクレオチドの長さであり、
（ｃ）アンチセンス鎖の１５〜４９のヌクレオチド配列は、ｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的であり、かつ
（ｄ）センス鎖の１５〜４９のヌクレオチド配列はアンチセンス鎖の配列に相補的であり、ｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの１５〜４９のヌクレオチド配列を含む、
前記核酸分子。
【請求項４２】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６００〜８００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４３】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド８０１〜８９９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４４】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９００〜１０００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４５】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド１００１〜１３００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４６】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６７４〜６９３の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４７】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６９８〜７１６の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４８】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６９８〜７２２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４９】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド７０１〜７２０の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５０】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９２０〜９３９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５１】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９６３〜９８２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５２】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４７〜９７２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５３】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４８〜９６６の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５４】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４５〜９６９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５５】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４５〜９６３の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５６】
アンチセンス鎖が、配列番号４もしくはその部分、または配列番号６もしくはその部分、または配列番号８もしくはその部分、または配列番号１０もしくはその部分、または配列番号１２もしくはその部分、または配列番号１４もしくはその部分、または配列番号１６もしくはその部分、または配列番号１８もしくはその部分、または配列番号２０もしくはその部分、または配列番号２２もしくはその部分、または配列番号２４もしくはその部分、または配列番号２６もしくはその部分、または配列番号２８もしくはその部分、または配列番号３０もしくはその部分、または配列番号３２もしくはその部分、または配列番号３４もしくはその部分、または配列番号３６もしくはその部分、または配列番号３８もしくはその部分、または配列番号４０もしくはその部分、または配列番号４２もしくはその部分、または配列番号４４もしくはその部分、または配列番号４６もしくはその部分、または配列番号４８もしくはその部分、または配列番号５０もしくはその部分、または配列番号５２もしくはその部分、または配列番号５４もしくはその部分、または配列番号５６もしくはその部分、または配列番号５８もしくはその部分からなる群から選択される配列を含む、請求項１〜５５のいずれか一項に記載の核酸分子
【請求項５７】
センス鎖が、配列番号３もしくはその部分、または配列番号５もしくはその部分、または配列番号７もしくはその部分、または配列番号９もしくはその部分、または配列番号１１もしくはその部分、または配列番号１３もしくはその部分、または配列番号１５もしくはその部分、または配列番号１７もしくはその部分、または配列番号１９もしくはその部分、または配列番号２１もしくはその部分、または配列番号２３もしくはその部分、または配列番号２５もしくはその部分、または配列番号２７もしくはその部分、または配列番号２９もしくはその部分、または配列番号３１もしくはその部分、または配列番号３３もしくはその部分、または配列番号３５もしくはその部分、または配列番号３７もしくはその部分、または配列番号３９もしくはその部分、または配列番号４１もしくはその部分、または配列番号４３もしくはその部分、または配列番号４５もしくはその部分、または配列番号４７もしくはその部分、または配列番号４９もしくはその部分、または配列番号５１もしくはその部分、または配列番号５３もしくはその部分、または配列番号５５もしくはその部分、または配列番号５７もしくはその部分からなる群から選択される配列を含む、請求項１〜５６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項５８】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜３５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項５９】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６０】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６１】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１８〜２３ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６２】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１９〜２１ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６３】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６４】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２６〜２８ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６５】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜４９ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６６】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜３５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６７】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６８】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜２３ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６９】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜２１ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７０】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７１】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７２】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜２８ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７３】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖である、請求項１〜７２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７４】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖であり、該アンチセンス鎖と該センス鎖とが、水素結合によって二本鎖構造を形成する、請求項１〜７３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７５】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖であり、該アンチセンス鎖と該センス鎖とが、共有結合によって連結されている、請求項１〜７４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７６】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが、センス領域とアンチセンス領域とを有する単一のポリヌクレオチド鎖の一部である、請求項１〜７２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７７】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが、センス領域とアンチセンス領域とを有する単一のポリヌクレオチド鎖の一部であり、核酸分子がヘアピン構造を有する、請求項１〜７２および７６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７８】
核酸分子が二本鎖分子であり、両方の末端に平滑末端を有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７９】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８０】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有し、オーバーハングが１〜８ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７および７９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８１】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有し、オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９および８０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８２】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に３’オーバーハングを有する、請求項１〜７７、７９〜８１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８３】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に３’オーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９〜８２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８４】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に５’オーバーハングを有する、請求項１〜７７、７９〜８１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８５】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に５’オーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９〜８１および８４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８６】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８７】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、１〜８ヌクレオチドオーバーハングである、請求項１〜７７および８６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８８】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、３’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６および８７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８９】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、２ヌクレオチドの３’オーバーハングである、請求項１〜７７および８６〜８８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９０】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングがセンス鎖にある、請求項１〜７７および８６〜８９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９１】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングがアンチセンス鎖にある、請求項１〜７７および８６〜８９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９２】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６および８７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９３】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの５’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６、８７および９２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９４】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングであり、該オーバーハングがセンス鎖にある、請求項１〜７７、８６、８７、９２および９３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９５】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングであり、該オーバーハングがアンチセンス鎖にある、請求項１〜７７、８６、８７、９２および９３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９６】
オーバーハングヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９７】
オーバーハングヌクレオチドが２’−デオキシヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９８】
１個または２個以上のオーバーハングヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９９】
１個または２個以上のオーバーハングヌクレオチドが２’−デオキシヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１００】
核酸分子が表Ｉに示す核酸分子から選択される、請求項１〜９９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０１】
核酸分子が１または２以上の修飾または修飾ヌクレオチドを含む、請求項１〜１００のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０２】
核酸分子が修飾糖部分を含む１個または２個以上ヌクレオチドを含む、請求項１〜１０１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０３】
核酸分子が修飾糖部分を含む１個または２個以上ヌクレオチドを含み、該修飾糖部分が、２’−Ｏ−メチル、２’−メトキシエトキシ、２’−デオキシ、２’−フルオロ、２’−アリル、２’−Ｏ−［２（メチルアミノ）−２−オキソエチル］、４’チオ、４’−（ＣＨ２）２−Ｏ−２’−架橋、２’−ロックド核酸または２’−Ｏ−（Ｎ−メチルカルバメート）からなる群から独立して選択される、請求項１〜１０２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０４】
核酸分子が１個または２個以上の修飾核酸塩基を含む、請求項１〜１０３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０５】
核酸分子が１個または２個以上の修飾核酸塩基を含み、該１個または２個以上の修飾核酸塩基が、キサンチン、ヒポキサンチン、２−アミノアデニン、アデニンおよびグアニンの６−メチルおよび他のアルキル誘導体、アデニンおよびグアニンの２−プロピルおよび他のアルキル誘導体、５−ハロウラシルおよび５−ハロシトシン、５−プロピニルウラシルおよび５−プロピニルシトシン、６−アゾウラシル、６−アゾシトシンおよび６−アゾチミン、５−ウラシル（シュードウラシル）、４−チオウラシル、８−ハロ、アミノ、チオール、チオアルキル、ヒドロキシおよび他の８−置換アデニンおよびグアニン、５−トリフルオロメチルおよび他の５−置換ウラシルおよびシトシン、７−メチルグアニンおよびアシクロヌクレオチドからなる群から選択される、請求項１〜１０４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０６】
核酸分子がホスホジエステル骨格に１または２以上の修飾を含む、請求項１〜１０５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０７】
核酸分子がホスホジエステル骨格への１または２以上の修飾を含み、該ホスホジエステル骨格への１または２以上の修飾が、ホスホロチオエート、３’−（または−５’）デオキシ−３’−（または−５’）チオ−ホスホロチオエート、ホスホロジチオエート、ホスホロセレネート、３’−（または−５’）デオキシホスフィネート、ボラノホスフェート、３’−（または−５’）デオキシ−３’−（または５’−）アミノホスホルアミデート、水素ホスホネート、ボラノリン酸エステル、ホスホルアミデート、アルキルまたはアリールホスホネートおよびホスホトリエステルまたはリン結合からなる群から独立して選択される、請求項１〜１０６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０８】
核酸分子が、１または２以上の修飾をセンス鎖に含むが、アンチセンス鎖には含まない、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０９】
核酸分子が、１または２以上の修飾をアンチセンス鎖に含むが、センス鎖には含まない、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１０】
核酸分子が、１または２以上の修飾をセンス鎖およびアンチセンス鎖の両方に含む、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１１】
センス鎖が、交互する修飾のパターンを含む、請求項１〜１０７、１０８および１１０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１２】
アンチセンス鎖が、交互する修飾のパターンを含む、請求項１〜１０７、１０９および１１０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１３】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分である、請求項１〜１０７、１０８、１１０および１１１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１４】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分である、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２および１１３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１５】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがセンス鎖の５’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０８、１１０、１１１、１１３および１１４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１６】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがアンチセンス鎖の５’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２〜１１５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１７】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがセンス鎖の３’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０８、１１０、１１１、１１３〜１１６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１８】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがアンチセンス鎖の３’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２〜１１７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１９】
センス鎖およびアンチセンス鎖の両方が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンが、センス鎖の修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の非修飾ヌクレオチドに対向するか、センス鎖の非修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の修飾ヌクレオチドに対向するように構成される、請求項１〜１１８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２０】
センス鎖およびアンチセンス鎖の両方が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンが、センス鎖の各の修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の修飾ヌクレオチドに対向するように構成される、請求項１〜１１８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２１】
アンチセンス鎖および／またはセンス鎖が核酸分子を含む、請求項１〜１２０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２２】
センス鎖および／またはアンチセンス鎖の一方または両方が、３’末端における１〜３個のデオキシリボヌクレオチドを含む、請求項１〜１２１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２３】
センス鎖および／またはアンチセンス鎖の一方または両方が、５’末端におけるリン酸基を含む、請求項１〜１２２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２４】
センス鎖が少なくとも１個のニックまたはギャップを含む、請求項１〜１２３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２５】
請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を、ｈｓｐ４７の発現を低減するのに十分な量で細胞内に導入することを含む、細胞においてｈｓｐ４７の発現を低減する方法。
【請求項１２６】
細胞が肝星細胞である、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２７】
細胞が、腎臓または肺組織における、または腎臓または肺組織からの星細胞である、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２８】
方法がin vitroで行われる、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２９】
方法がin vivoで行われる、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１３０】
ｈｓｐ４７に関連する疾患を患う個体を処置する方法であって、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を、ｈｓｐ４７の発現を低減するのに十分な量で前記個体に投与することを含む、前記方法。
【請求項１３１】
ｈｓｐ４７に関連する疾患が、線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷と原線維形成からなる群から選択される疾患である、請求項１３０に記載の方法。
【請求項１３２】
請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子と、薬学的に許容し得る担体とを含む組成物。
【請求項１３３】
患者による使用のために包装された、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を含む組成物。
【請求項１３４】
組成物が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子をどのように用いることができるのかに関するが用いられるある種の情報を提供するラベルまたは添付文書を含む、請求項１３２または１３３に記載の組成物。
【請求項１３５】
請求項１３４、ラベルまたは添付文書が投薬情報を含む、請求項１３４に記載の組成物。
【請求項１３６】
ラベルまたは添付文書が使用適応を含む、請求項１３４または１３５に記載の組成物。
【請求項１３７】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が治療への使用に適することを示す、請求項１３４〜１３６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３８】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が、ｈｓｐ４７に関連する疾患を患う患者を処置するために適することを示す、請求項１３４〜１３７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３９】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が、線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷および原線維形成からなる群から選択される疾患を処置するために適することを示す、請求項１３４〜１３６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１４０】
構造（Ａ１）：
（Ａ１） ５’ （Ｎ）ｘ−Ｚ ３’ （アンチセンス鎖）
３’ Ｚ’−（Ｎ’）ｙ−ｚ’’ ５’（センス鎖）
ここで、各々のＮおよびＮ’は非修飾であっても、修飾されていてもよいヌクレオチドであるか、非定型部分であり、
各々の（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙは、各々の連続するＮまたはＮ’が次のＮまたはＮ’に共有結合的に連結されたオリゴヌクレオチドであり、
各々のＺおよびＺ’は、独立して、存在するか、不在であるが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の３’末端に共有結合的に付着した１〜５個の連続したヌクレオチドまたは非ヌクレオチド部分またはその組合せを含み、
ｚ’’は存在しても、または不在であってもよいが、存在する場合は、（Ｎ’）ｙの５’末端に共有結合的に付着したキャッピング部分であり、
ｘおよびｙの各々は、独立して１８〜４０の間の整数であり、
（Ｎ’）ｙの配列は、（Ｎ）ｘの配列に相補的であり、（Ｎ）ｘは、配列番号１に対するアンチセンス配列を含む
を有する二本鎖オリゴヌクレオチド化合物。
【請求項１４１】
（Ｎ）ｘが、表Ａ−１９に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４０に記載の化合物。
【請求項１４２】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１８、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿３０、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５８またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４１に記載の化合物。
【請求項１４３】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿３０またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿５８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４２に記載の化合物。
【請求項１４４】
（Ｎ）ｘが、表ＢまたはＣのいずれか１つに存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４０に記載の化合物。
【請求項１４５】
ｘ＝ｙ＝１９である、請求項１４０〜１４４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４６】
ＺおよびＺ’の両方が不在である、請求項１４０〜１４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４７】
ＺおよびＺ’のうちの１つが存在する、請求項１４０〜１４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４８】
ＺまたはＺが、独立して、無塩基デオキシリボース部分、無塩基リボース部分、逆位無塩基デオキシリボース部分、逆位無塩基リボース部分、Ｃ３部分、Ｃ４部分、Ｃ５部分、アミノ−６部分から選択される非定型部分である、請求項１４７に記載の化合物。
【請求項１４９】
ＺまたはＺ’が、独立して、Ｃ３部分およびアミノ−Ｃ６部分から選択される、請求項１４８に記載の化合物。
【請求項１５０】
ＮまたはＮ’の少なくとも１つが２’糖修飾リボヌクレオチドを含む、請求項１４０〜１４９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５１】
２’糖修飾リボヌクレオチドが、アミノ、フルオロ、アルコキシまたはアルキル部分の存在を含む、請求項１５０に記載の化合物。
【請求項１５２】
２’糖修飾リボヌクレオチドが、２’−ＯＣＨ３を含む、請求項１５１に記載の化合物。
【請求項１５３】
（Ｎ）ｘが、交互する２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドと非修飾リボヌクレオチドとを含む、請求項１４０〜１５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５４】
（Ｎ）ｘが、少なくとも５個の交互する２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドと非修飾リボヌクレオチドとを含む、請求項１５３に記載の化合物。
【請求項１５５】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチドを、２、４、６、８、１１、１３、１５、１７および１９位に含む、請求項１５４に記載の化合物。
【請求項１５６】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチドを、１、３、５、７、９、１１、１３、１５、１７および１９位に含む、請求項１５４に記載の化合物。
【請求項１５７】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾ピリミジンリボヌクレオチドを含む、請求項１４０〜１５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５８】
（Ｎ）ｘにおける全てのピリミジンリボヌクレオチドが、２’ＯＭｅ修飾ピリミジンリボヌクレオチドを含む、請求項１５７に記載の化合物。
【請求項１５９】
（Ｎ）ｘが、位置６または７位（５’＞３’）に、Ｌ−ＤＮＡ部分を含む、請求項１４０〜１５８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６０】
（Ｎ’）ｙが、ミラーヌクレオチドおよび２’−５’リボヌクレオチドから選択される少なくとも１個の非定型部分を含む、請求項１４０〜１５９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６１】
非定型部分がミラーヌクレオチドである、請求項１６０に記載の化合物。
【請求項１６２】
ミラーヌクレオチドが、Ｌ−デオキシリボヌクレオチド（Ｌ−ＤＮＡ）である、請求項１６１に記載の化合物。
【請求項１６３】
そこで請求項１６３に記載の化合物（Ｎ’）ｙが、３’末端に１〜１７および１９位における非修飾リボヌクレオチドおよび３’の最後から２番目の位置（１８位）におけるＬ−ＤＮＡからなる、請求項１５０〜１６２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６４】
（Ｎ’）ｙが、１〜１６および１９位における非修飾リボヌクレオチドおよび３’の最後から２番目の位置（１７および１８位）における２個の連続するＬ−ＤＮＡを含む、請求項１６３に記載の化合物。
【請求項１６５】
非定型部分が、隣接するヌクレオチドに２’−５’ヌクレオチド間リン酸結合で連結しているヌクレオチドである、請求項１６０に記載の化合物。
【請求項１６６】
隣接するヌクレオチドに２’−５’ヌクレオチド間リン酸結合で連結しているヌクレオチドが、３’−Ｏ−メチル（３’ＯＭｅ）糖修飾をさらに含む、請求項１６５に記載の化合物。
【請求項１６７】
下記の構造（Ａ２）：
（Ａ２） ５’ Ｎ１−（Ｎ）ｘ−Ｚ ３’（アンチセンス鎖）
３’ Ｚ−Ｎ２−（Ｎ’）ｙ−ｚ’’ ５’（センス鎖）
ここで、Ｎ２、ＮおよびＮ’の各々は、非修飾リボヌクレオチドまたは修飾リボヌクレオチドまたは非定型部分であり、
（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙの各々は、各々の連続するＮまたはＮ’が隣接するＮまたはＮ’に共有結合によって連結したオリゴヌクレオチドであり、
ｘとｙの各々は、独立して１７〜３９の間の整数であり、
（Ｎ’）ｙの配列は（Ｎ）ｘの配列に相補性を有し、（Ｎ）ｘは、標的ＲＮＡの連続する配列に相補性を有し、
Ｎ１は（Ｎ）ｘに共有結合的に結合しており、標的ＲＮＡに対してミスマッチであるか、または、標的ＲＮＡに対する相補的ＤＮＡ部分であり、
Ｎ１は、天然または修飾ウリジン、デオキシリボウリジン、リボチミジン、デオキシリボチミジン、アデノシンまたはデオキシアデノシンからなる群から選択される部分であり、
ｚ’’は存在しても、または不在であってもよいが、存在する場合はＮ２−（Ｎ’）ｙの５’末端に共有結合的に付着したキャッピング部分であり、
ＺおよびＺ’の各々は、独立して、存在するか、または不在であるが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の３’末端に共有結合的に付着した、１〜５個の連続するヌクレオチド、連続する非ヌクレオチド部分またはその組合せである
を有する、二本鎖オリゴヌクレオチド化合物。
【請求項１６８】
ｘ＝ｙ＝１８である、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１６９】
（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙのオリゴヌクレオチドが、表ＤおよびＥに記載のオリゴヌクレオチドのペアから選択される、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１７０】
（Ｎ）ｘが、表Ａ−１８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１７１】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１３、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５２またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８６に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１７０に記載の化合物。
【請求項１７２】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１３、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５２またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８６に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１７１に記載の化合物。
【請求項１７３】
請求項１４０〜１７２のいずれか一項に記載の化合物と、薬学的に許容し得る担体とを含む、医薬組成物。
【請求項１７４】
肝線維症、あらゆる原因の腎線維症（ＥＳＲＤを含むＣＫＤ）、肺線維症（ＩＬＦを含む）、骨髄線維症、偶発的および医原性（手術）の全ての可能な種類の皮膚損傷に関連する異常な瘢痕化（ケロイド）、強皮症、心線維症、緑内障濾過手術の失敗、腸管癒着症などの、線維性状態から選択される疾患または状態を患う対象を処置する方法であって、該対象に、ＨＳＰ４７の発現を阻害するｓｉＲＮＡ化合物を、前記疾患または状態を処置するために有効な量で投与することを含む、前記方法。
【請求項１】
センス鎖とアンチセンス鎖とを含む二本鎖核酸分子であって、センス鎖およびアンチセンス鎖が、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２（配列番号６０および１２７）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６（配列番号６３および１３０）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ（配列番号９８および１６５）、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１（配列番号１０１および１６８）およびＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１ａ（配列番号１０５および１７２）として記載されるオリゴヌクレオチドから選択される、前記二本鎖核酸分子。
【請求項２】
第１の鎖が配列番号１２７を含み、第２の鎖が配列番号６０を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項３】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、センス鎖が配列番号６０である、二本鎖核酸分子。
【請求項４】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、１、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着した３’末端非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、少なくとも１個の２’５’リボヌクレオチドまたは２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項５】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着した３’末端非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項６】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含み、アンチセンス鎖の１位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドをさらに含む、核酸分子（化合物＿１）。
【請求項７】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の１５、１６、１７、１８および１９位（５’＞３’）における５個の連続する２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含み、アンチセンス鎖の１位における２’５’リボヌクレオチドをさらに含む、核酸分子（化合物＿６）。
【請求項８】
アンチセンス鎖が配列番号１２７であり、１、３、５、９、１１、１３、１５、１７および１９位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’-５’リボヌクレオチド、および３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド非ヌクレオチド部分を含み、センス鎖が配列番号６０であり、３’末端の７、１３、１６および１８位（５’＞３’）における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、９位における２’５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基部分を含む、核酸分子（化合物＿５）。
【請求項９】
第１の鎖が配列番号６３を含み、第２の鎖が配列番号１３０を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１０】
センス鎖が配列番号６３であり、アンチセンス鎖が配列番号１３０である、二本鎖核酸分子。
【請求項１１】
センス鎖が配列番号６３であり、２’ＯＭｅ糖修飾ピリミジンリボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１２】
センス鎖が配列番号６３であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１３】
センス鎖が配列番号６３であり、（５’＞３’）２、１４および１８位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、（５’＞３’）１、３、５、９、１２、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖分子（化合物＿２）。
【請求項１４】
センス鎖が配列番号６３であり、（５’＞３’）２、１４および１８位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１３０であり、（５’＞３’）１、３、５、９、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖分子（化合物＿７）。
【請求項１５】
第１の鎖が配列番号９８を含み、第２の鎖が配列番号１６５を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１６】
センス鎖が配列番号９８であり、アンチセンス鎖が配列番号１６５である、二本鎖核酸分子。
【請求項１７】
センス鎖が配列番号９８であり、３’末端における複数の位置における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分、５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６５であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項１８】
センス鎖が配列番号９８であり、（５’＞３’）１５、１６、１７、１８および１９位における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３−ＯＨ ３’部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６５であり、（５’＞３’）２、４、６、８、１１、１３、１５、１７および１９位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、７位における２’−５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿３）。
【請求項１９】
第１の鎖が配列番号１０１を含み、第２の鎖が配列番号１６８を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項２０】
センス鎖が配列番号１０１であり、アンチセンス鎖が配列番号１６８である、二本鎖核酸分子。
【請求項２１】
センス鎖が配列番号１０１であり、２’ＯＭｅ糖修飾ピリミジンリボヌクレオチド、任意に９または１０位のうちの１つにおける２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着したキャップ部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、５、６または７位の少なくとも１つにおける２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着した非ヌクレオチド部分を含む、二本鎖核酸分子。
【請求項２２】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、９位における２’−５’リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１１および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿４）。
【請求項２３】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１３および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿８）。
【請求項２４】
センス鎖が配列番号１０１であり、（５’＞３’）２、４、１１、１３および１７位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、３’末端に共有結合的に付着したＣ３ＯＨ非ヌクレオチド部分および５’末端に共有結合的に付着した逆位無塩基デオキシリボヌクレオチド部分を含み、アンチセンス鎖が配列番号１６８であり、（５’＞３’）１、４、８、１１および１５位における２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチド、６位における２’５’リボヌクレオチドおよび３’末端に共有結合的に付着したＣ３Ｐｉ−Ｃ３ＯＨ部分を含む、二本鎖核酸分子（化合物＿９）。
【請求項２５】
細胞におけるｈｓｐ４７の発現を低減するための、請求項１〜２４のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２６】
ｈｓｐ４７に関連する疾患を処置するための、請求項１〜２５のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２７】
線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷および原線維形成からなる群から選択される疾患を処置するための、請求項１〜２６のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２８】
肝線維症を処置するための、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項２９】
肺線維症を処置するための、請求項１〜２８のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３０】
腎線維症を処置するための、請求項１〜２９のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３１】
腹膜線維症を処置するための、請求項１〜３０のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３２】
慢性肝損傷を処置するための、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３３】
原線維形成を処置するための、請求項１〜３２のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３４】
肝移植後Ｃ型肝炎または非アルコール性脂肪肝炎（ＮＡＳＨ）による肝硬変、特発性肺線維症、肺線維症につながる放射線肺炎、糖尿病性腎症、持続携帯式腹膜透析（ＣＡＰＤ）に関連する腹膜硬化症および眼瘢痕性類天疱瘡からなる群から選択される疾患を処置するための、請求項１〜３３のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３５】
肝移植後Ｃ型肝炎または非アルコール性脂肪肝炎（ＮＡＳＨ）による肝硬変を処置するための、請求項１〜３４のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３６】
特発性肺線維症を処置するための、請求項１〜３５のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３７】
肺線維症につながる放射線肺炎を処置するための、請求項１〜３６のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３８】
糖尿病性腎症を処置するための、請求項１〜３７のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項３９】
持続携帯式腹膜透析（ＣＡＰＤ）に関連する腹膜硬化症を処置するための、請求項１〜３８のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項４０】
眼瘢痕性類天疱瘡を処置するための、請求項１〜３９のいずれか一項に記載の核酸分子、組成物、オリゴヌクレオチドまたは化合物。
【請求項４１】
核酸分子であって、
（ａ）該核酸分子はセンス鎖とアンチセンス鎖とを含み、
（ｂ）該核酸分子のそれぞれの鎖は、独立して１５〜４９ヌクレオチドの長さであり、
（ｃ）アンチセンス鎖の１５〜４９のヌクレオチド配列は、ｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的であり、かつ
（ｄ）センス鎖の１５〜４９のヌクレオチド配列はアンチセンス鎖の配列に相補的であり、ｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの１５〜４９のヌクレオチド配列を含む、
前記核酸分子。
【請求項４２】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６００〜８００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４３】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド８０１〜８９９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４４】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９００〜１０００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４５】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド１００１〜１３００の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４６】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６７４〜６９３の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４７】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６９８〜７１６の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４８】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド６９８〜７２２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項４９】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド７０１〜７２０の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５０】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９２０〜９３９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５１】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９６３〜９８２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５２】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４７〜９７２の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５３】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４８〜９６６の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５４】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４５〜９６９の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５５】
ヒトｈｓｐ４７をコードするｍＲＮＡの配列に相補的なアンチセンス鎖の配列が、配列番号１のヌクレオチド９４５〜９６３の間の配列に相補的な配列を含む、請求項４１に記載の核酸分子。
【請求項５６】
アンチセンス鎖が、配列番号４もしくはその部分、または配列番号６もしくはその部分、または配列番号８もしくはその部分、または配列番号１０もしくはその部分、または配列番号１２もしくはその部分、または配列番号１４もしくはその部分、または配列番号１６もしくはその部分、または配列番号１８もしくはその部分、または配列番号２０もしくはその部分、または配列番号２２もしくはその部分、または配列番号２４もしくはその部分、または配列番号２６もしくはその部分、または配列番号２８もしくはその部分、または配列番号３０もしくはその部分、または配列番号３２もしくはその部分、または配列番号３４もしくはその部分、または配列番号３６もしくはその部分、または配列番号３８もしくはその部分、または配列番号４０もしくはその部分、または配列番号４２もしくはその部分、または配列番号４４もしくはその部分、または配列番号４６もしくはその部分、または配列番号４８もしくはその部分、または配列番号５０もしくはその部分、または配列番号５２もしくはその部分、または配列番号５４もしくはその部分、または配列番号５６もしくはその部分、または配列番号５８もしくはその部分からなる群から選択される配列を含む、請求項１〜５５のいずれか一項に記載の核酸分子
【請求項５７】
センス鎖が、配列番号３もしくはその部分、または配列番号５もしくはその部分、または配列番号７もしくはその部分、または配列番号９もしくはその部分、または配列番号１１もしくはその部分、または配列番号１３もしくはその部分、または配列番号１５もしくはその部分、または配列番号１７もしくはその部分、または配列番号１９もしくはその部分、または配列番号２１もしくはその部分、または配列番号２３もしくはその部分、または配列番号２５もしくはその部分、または配列番号２７もしくはその部分、または配列番号２９もしくはその部分、または配列番号３１もしくはその部分、または配列番号３３もしくはその部分、または配列番号３５もしくはその部分、または配列番号３７もしくはその部分、または配列番号３９もしくはその部分、または配列番号４１もしくはその部分、または配列番号４３もしくはその部分、または配列番号４５もしくはその部分、または配列番号４７もしくはその部分、または配列番号４９もしくはその部分、または配列番号５１もしくはその部分、または配列番号５３もしくはその部分、または配列番号５５もしくはその部分、または配列番号５７もしくはその部分からなる群から選択される配列を含む、請求項１〜５６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項５８】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜３５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項５９】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６０】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６１】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１８〜２３ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６２】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１９〜２１ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６３】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６４】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２６〜２８ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６５】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜４９ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６６】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜３５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６７】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６８】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜２３ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項６９】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１７〜２１ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７０】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜３０ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７１】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、１５〜２５ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７２】
アンチセンス鎖およびセンス鎖が、独立して、２５〜２８ヌクレオチドの長さである請求項１〜５７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７３】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖である、請求項１〜７２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７４】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖であり、該アンチセンス鎖と該センス鎖とが、水素結合によって二本鎖構造を形成する、請求項１〜７３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７５】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが別々のポリヌクレオチド鎖であり、該アンチセンス鎖と該センス鎖とが、共有結合によって連結されている、請求項１〜７４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７６】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが、センス領域とアンチセンス領域とを有する単一のポリヌクレオチド鎖の一部である、請求項１〜７２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７７】
アンチセンス鎖とセンス鎖とが、センス領域とアンチセンス領域とを有する単一のポリヌクレオチド鎖の一部であり、核酸分子がヘアピン構造を有する、請求項１〜７２および７６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７８】
核酸分子が二本鎖分子であり、両方の末端に平滑末端を有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項７９】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８０】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有し、オーバーハングが１〜８ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７および７９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８１】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端にオーバーハングを有し、オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９および８０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８２】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に３’オーバーハングを有する、請求項１〜７７、７９〜８１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８３】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に３’オーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９〜８２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８４】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に５’オーバーハングを有する、請求項１〜７７、７９〜８１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８５】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の両方の末端に５’オーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの長さである、請求項１〜７７、７９〜８１および８４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８６】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有する、請求項１〜７７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８７】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、１〜８ヌクレオチドオーバーハングである、請求項１〜７７および８６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８８】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、３’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６および８７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項８９】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが、２ヌクレオチドの３’オーバーハングである、請求項１〜７７および８６〜８８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９０】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングがセンス鎖にある、請求項１〜７７および８６〜８９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９１】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングがアンチセンス鎖にある、請求項１〜７７および８６〜８９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９２】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６および８７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９３】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが２ヌクレオチドの５’オーバーハングである、請求項１〜７７、８６、８７および９２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９４】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングであり、該オーバーハングがセンス鎖にある、請求項１〜７７、８６、８７、９２および９３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９５】
核酸分子が二本鎖分子であり、分子の一端に平滑末端を有し、分子の他端にオーバーハングを有し、該オーバーハングが５’オーバーハングであり、該オーバーハングがアンチセンス鎖にある、請求項１〜７７、８６、８７、９２および９３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９６】
オーバーハングヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９７】
オーバーハングヌクレオチドが２’−デオキシヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９８】
１個または２個以上のオーバーハングヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項９９】
１個または２個以上のオーバーハングヌクレオチドが２’−デオキシヌクレオチドである、請求項１〜７７および７９〜９８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１００】
核酸分子が表Ｉに示す核酸分子から選択される、請求項１〜９９のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０１】
核酸分子が１または２以上の修飾または修飾ヌクレオチドを含む、請求項１〜１００のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０２】
核酸分子が修飾糖部分を含む１個または２個以上ヌクレオチドを含む、請求項１〜１０１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０３】
核酸分子が修飾糖部分を含む１個または２個以上ヌクレオチドを含み、該修飾糖部分が、２’−Ｏ−メチル、２’−メトキシエトキシ、２’−デオキシ、２’−フルオロ、２’−アリル、２’−Ｏ−［２（メチルアミノ）−２−オキソエチル］、４’チオ、４’−（ＣＨ２）２−Ｏ−２’−架橋、２’−ロックド核酸または２’−Ｏ−（Ｎ−メチルカルバメート）からなる群から独立して選択される、請求項１〜１０２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０４】
核酸分子が１個または２個以上の修飾核酸塩基を含む、請求項１〜１０３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０５】
核酸分子が１個または２個以上の修飾核酸塩基を含み、該１個または２個以上の修飾核酸塩基が、キサンチン、ヒポキサンチン、２−アミノアデニン、アデニンおよびグアニンの６−メチルおよび他のアルキル誘導体、アデニンおよびグアニンの２−プロピルおよび他のアルキル誘導体、５−ハロウラシルおよび５−ハロシトシン、５−プロピニルウラシルおよび５−プロピニルシトシン、６−アゾウラシル、６−アゾシトシンおよび６−アゾチミン、５−ウラシル（シュードウラシル）、４−チオウラシル、８−ハロ、アミノ、チオール、チオアルキル、ヒドロキシおよび他の８−置換アデニンおよびグアニン、５−トリフルオロメチルおよび他の５−置換ウラシルおよびシトシン、７−メチルグアニンおよびアシクロヌクレオチドからなる群から選択される、請求項１〜１０４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０６】
核酸分子がホスホジエステル骨格に１または２以上の修飾を含む、請求項１〜１０５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０７】
核酸分子がホスホジエステル骨格への１または２以上の修飾を含み、該ホスホジエステル骨格への１または２以上の修飾が、ホスホロチオエート、３’−（または−５’）デオキシ−３’−（または−５’）チオ−ホスホロチオエート、ホスホロジチオエート、ホスホロセレネート、３’−（または−５’）デオキシホスフィネート、ボラノホスフェート、３’−（または−５’）デオキシ−３’−（または５’−）アミノホスホルアミデート、水素ホスホネート、ボラノリン酸エステル、ホスホルアミデート、アルキルまたはアリールホスホネートおよびホスホトリエステルまたはリン結合からなる群から独立して選択される、請求項１〜１０６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０８】
核酸分子が、１または２以上の修飾をセンス鎖に含むが、アンチセンス鎖には含まない、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１０９】
核酸分子が、１または２以上の修飾をアンチセンス鎖に含むが、センス鎖には含まない、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１０】
核酸分子が、１または２以上の修飾をセンス鎖およびアンチセンス鎖の両方に含む、請求項１〜１０７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１１】
センス鎖が、交互する修飾のパターンを含む、請求項１〜１０７、１０８および１１０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１２】
アンチセンス鎖が、交互する修飾のパターンを含む、請求項１〜１０７、１０９および１１０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１３】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分である、請求項１〜１０７、１０８、１１０および１１１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１４】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分である、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２および１１３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１５】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがセンス鎖の５’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０８、１１０、１１１、１１３および１１４のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１６】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがアンチセンス鎖の５’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２〜１１５のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１７】
センス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがセンス鎖の３’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０８、１１０、１１１、１１３〜１１６のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１８】
アンチセンス鎖が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンがアンチセンス鎖の３’末端における修飾ヌクレオチドから始まる、請求項１〜１０７、１０９、１１０、１１２〜１１７のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１１９】
センス鎖およびアンチセンス鎖の両方が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンが、センス鎖の修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の非修飾ヌクレオチドに対向するか、センス鎖の非修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の修飾ヌクレオチドに対向するように構成される、請求項１〜１１８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２０】
センス鎖およびアンチセンス鎖の両方が修飾ヌクレオチドと非修飾ヌクレオチドとが交互するパターンを含み、修飾が２’−Ｏ−メチル糖部分であり、パターンが、センス鎖の各の修飾ヌクレオチドがアンチセンス鎖の修飾ヌクレオチドに対向するように構成される、請求項１〜１１８のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２１】
アンチセンス鎖および／またはセンス鎖が核酸分子を含む、請求項１〜１２０のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２２】
センス鎖および／またはアンチセンス鎖の一方または両方が、３’末端における１〜３個のデオキシリボヌクレオチドを含む、請求項１〜１２１のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２３】
センス鎖および／またはアンチセンス鎖の一方または両方が、５’末端におけるリン酸基を含む、請求項１〜１２２のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２４】
センス鎖が少なくとも１個のニックまたはギャップを含む、請求項１〜１２３のいずれか一項に記載の核酸分子。
【請求項１２５】
請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を、ｈｓｐ４７の発現を低減するのに十分な量で細胞内に導入することを含む、細胞においてｈｓｐ４７の発現を低減する方法。
【請求項１２６】
細胞が肝星細胞である、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２７】
細胞が、腎臓または肺組織における、または腎臓または肺組織からの星細胞である、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２８】
方法がin vitroで行われる、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１２９】
方法がin vivoで行われる、請求項１２５に記載の方法。
【請求項１３０】
ｈｓｐ４７に関連する疾患を患う個体を処置する方法であって、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を、ｈｓｐ４７の発現を低減するのに十分な量で前記個体に投与することを含む、前記方法。
【請求項１３１】
ｈｓｐ４７に関連する疾患が、線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷と原線維形成からなる群から選択される疾患である、請求項１３０に記載の方法。
【請求項１３２】
請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子と、薬学的に許容し得る担体とを含む組成物。
【請求項１３３】
患者による使用のために包装された、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子を含む組成物。
【請求項１３４】
組成物が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子をどのように用いることができるのかに関するが用いられるある種の情報を提供するラベルまたは添付文書を含む、請求項１３２または１３３に記載の組成物。
【請求項１３５】
請求項１３４、ラベルまたは添付文書が投薬情報を含む、請求項１３４に記載の組成物。
【請求項１３６】
ラベルまたは添付文書が使用適応を含む、請求項１３４または１３５に記載の組成物。
【請求項１３７】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が治療への使用に適することを示す、請求項１３４〜１３６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３８】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が、ｈｓｐ４７に関連する疾患を患う患者を処置するために適することを示す、請求項１３４〜１３７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３９】
ラベルまたは添付文書が、請求項１〜１２４のいずれか一項に記載の核酸分子が、線維症、肝線維症、肝硬変、肺線維症、腎線維症、腹膜線維症、慢性肝損傷および原線維形成からなる群から選択される疾患を処置するために適することを示す、請求項１３４〜１３６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１４０】
構造（Ａ１）：
（Ａ１） ５’ （Ｎ）ｘ−Ｚ ３’ （アンチセンス鎖）
３’ Ｚ’−（Ｎ’）ｙ−ｚ’’ ５’（センス鎖）
ここで、各々のＮおよびＮ’は非修飾であっても、修飾されていてもよいヌクレオチドであるか、非定型部分であり、
各々の（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙは、各々の連続するＮまたはＮ’が次のＮまたはＮ’に共有結合的に連結されたオリゴヌクレオチドであり、
各々のＺおよびＺ’は、独立して、存在するか、不在であるが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の３’末端に共有結合的に付着した１〜５個の連続したヌクレオチドまたは非ヌクレオチド部分またはその組合せを含み、
ｚ’’は存在しても、または不在であってもよいが、存在する場合は、（Ｎ’）ｙの５’末端に共有結合的に付着したキャッピング部分であり、
ｘおよびｙの各々は、独立して１８〜４０の間の整数であり、
（Ｎ’）ｙの配列は、（Ｎ）ｘの配列に相補的であり、（Ｎ）ｘは、配列番号１に対するアンチセンス配列を含む
を有する二本鎖オリゴヌクレオチド化合物。
【請求項１４１】
（Ｎ）ｘが、表Ａ−１９に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４０に記載の化合物。
【請求項１４２】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１８、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿３０、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５８またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４１に記載の化合物。
【請求項１４３】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿３０またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿５８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４２に記載の化合物。
【請求項１４４】
（Ｎ）ｘが、表ＢまたはＣのいずれか１つに存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１４０に記載の化合物。
【請求項１４５】
ｘ＝ｙ＝１９である、請求項１４０〜１４４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４６】
ＺおよびＺ’の両方が不在である、請求項１４０〜１４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４７】
ＺおよびＺ’のうちの１つが存在する、請求項１４０〜１４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４８】
ＺまたはＺが、独立して、無塩基デオキシリボース部分、無塩基リボース部分、逆位無塩基デオキシリボース部分、逆位無塩基リボース部分、Ｃ３部分、Ｃ４部分、Ｃ５部分、アミノ−６部分から選択される非定型部分である、請求項１４７に記載の化合物。
【請求項１４９】
ＺまたはＺ’が、独立して、Ｃ３部分およびアミノ−Ｃ６部分から選択される、請求項１４８に記載の化合物。
【請求項１５０】
ＮまたはＮ’の少なくとも１つが２’糖修飾リボヌクレオチドを含む、請求項１４０〜１４９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５１】
２’糖修飾リボヌクレオチドが、アミノ、フルオロ、アルコキシまたはアルキル部分の存在を含む、請求項１５０に記載の化合物。
【請求項１５２】
２’糖修飾リボヌクレオチドが、２’−ＯＣＨ３を含む、請求項１５１に記載の化合物。
【請求項１５３】
（Ｎ）ｘが、交互する２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドと非修飾リボヌクレオチドとを含む、請求項１４０〜１５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５４】
（Ｎ）ｘが、少なくとも５個の交互する２’ＯＭｅ糖修飾リボヌクレオチドと非修飾リボヌクレオチドとを含む、請求項１５３に記載の化合物。
【請求項１５５】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチドを、２、４、６、８、１１、１３、１５、１７および１９位に含む、請求項１５４に記載の化合物。
【請求項１５６】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾リボヌクレオチドを、１、３、５、７、９、１１、１３、１５、１７および１９位に含む、請求項１５４に記載の化合物。
【請求項１５７】
（Ｎ）ｘが、２’ＯＭｅ修飾ピリミジンリボヌクレオチドを含む、請求項１４０〜１５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５８】
（Ｎ）ｘにおける全てのピリミジンリボヌクレオチドが、２’ＯＭｅ修飾ピリミジンリボヌクレオチドを含む、請求項１５７に記載の化合物。
【請求項１５９】
（Ｎ）ｘが、位置６または７位（５’＞３’）に、Ｌ−ＤＮＡ部分を含む、請求項１４０〜１５８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６０】
（Ｎ’）ｙが、ミラーヌクレオチドおよび２’−５’リボヌクレオチドから選択される少なくとも１個の非定型部分を含む、請求項１４０〜１５９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６１】
非定型部分がミラーヌクレオチドである、請求項１６０に記載の化合物。
【請求項１６２】
ミラーヌクレオチドが、Ｌ−デオキシリボヌクレオチド（Ｌ−ＤＮＡ）である、請求項１６１に記載の化合物。
【請求項１６３】
そこで請求項１６３に記載の化合物（Ｎ’）ｙが、３’末端に１〜１７および１９位における非修飾リボヌクレオチドおよび３’の最後から２番目の位置（１８位）におけるＬ−ＤＮＡからなる、請求項１５０〜１６２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６４】
（Ｎ’）ｙが、１〜１６および１９位における非修飾リボヌクレオチドおよび３’の最後から２番目の位置（１７および１８位）における２個の連続するＬ−ＤＮＡを含む、請求項１６３に記載の化合物。
【請求項１６５】
非定型部分が、隣接するヌクレオチドに２’−５’ヌクレオチド間リン酸結合で連結しているヌクレオチドである、請求項１６０に記載の化合物。
【請求項１６６】
隣接するヌクレオチドに２’−５’ヌクレオチド間リン酸結合で連結しているヌクレオチドが、３’−Ｏ−メチル（３’ＯＭｅ）糖修飾をさらに含む、請求項１６５に記載の化合物。
【請求項１６７】
下記の構造（Ａ２）：
（Ａ２） ５’ Ｎ１−（Ｎ）ｘ−Ｚ ３’（アンチセンス鎖）
３’ Ｚ−Ｎ２−（Ｎ’）ｙ−ｚ’’ ５’（センス鎖）
ここで、Ｎ２、ＮおよびＮ’の各々は、非修飾リボヌクレオチドまたは修飾リボヌクレオチドまたは非定型部分であり、
（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙの各々は、各々の連続するＮまたはＮ’が隣接するＮまたはＮ’に共有結合によって連結したオリゴヌクレオチドであり、
ｘとｙの各々は、独立して１７〜３９の間の整数であり、
（Ｎ’）ｙの配列は（Ｎ）ｘの配列に相補性を有し、（Ｎ）ｘは、標的ＲＮＡの連続する配列に相補性を有し、
Ｎ１は（Ｎ）ｘに共有結合的に結合しており、標的ＲＮＡに対してミスマッチであるか、または、標的ＲＮＡに対する相補的ＤＮＡ部分であり、
Ｎ１は、天然または修飾ウリジン、デオキシリボウリジン、リボチミジン、デオキシリボチミジン、アデノシンまたはデオキシアデノシンからなる群から選択される部分であり、
ｚ’’は存在しても、または不在であってもよいが、存在する場合はＮ２−（Ｎ’）ｙの５’末端に共有結合的に付着したキャッピング部分であり、
ＺおよびＺ’の各々は、独立して、存在するか、または不在であるが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の３’末端に共有結合的に付着した、１〜５個の連続するヌクレオチド、連続する非ヌクレオチド部分またはその組合せである
を有する、二本鎖オリゴヌクレオチド化合物。
【請求項１６８】
ｘ＝ｙ＝１８である、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１６９】
（Ｎ）ｘおよび（Ｎ’）ｙのオリゴヌクレオチドが、表ＤおよびＥに記載のオリゴヌクレオチドのペアから選択される、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１７０】
（Ｎ）ｘが、表Ａ−１８に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１６７に記載の化合物。
【請求項１７１】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１３、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５２またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８６に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１７０に記載の化合物。
【請求項１７２】
（Ｎ）ｘが、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿２、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿６、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿１３、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿４５ａ、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５１、ＳＥＲＰＩＮＨ１＿５２またはＳＥＲＰＩＮＨ１＿８６に存在するアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む、請求項１７１に記載の化合物。
【請求項１７３】
請求項１４０〜１７２のいずれか一項に記載の化合物と、薬学的に許容し得る担体とを含む、医薬組成物。
【請求項１７４】
肝線維症、あらゆる原因の腎線維症（ＥＳＲＤを含むＣＫＤ）、肺線維症（ＩＬＦを含む）、骨髄線維症、偶発的および医原性（手術）の全ての可能な種類の皮膚損傷に関連する異常な瘢痕化（ケロイド）、強皮症、心線維症、緑内障濾過手術の失敗、腸管癒着症などの、線維性状態から選択される疾患または状態を患う対象を処置する方法であって、該対象に、ＨＳＰ４７の発現を阻害するｓｉＲＮＡ化合物を、前記疾患または状態を処置するために有効な量で投与することを含む、前記方法。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９Ａ】
【図９Ｂ】
【図９Ｃ】
【図９Ｄ】
【図９Ｅ】
【図９Ｆ】
【図９Ｇ】
【図９Ｈ】
【図９Ｉ】
【図１０Ａ】
【図１０Ｂ】
【図１０Ｃ】
【図１０Ｄ】
【図１０Ｅ】
【図１０Ｆ】
【図１０Ｇ】
【図１０Ｈ】
【図１０Ｉ】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９Ａ】
【図９Ｂ】
【図９Ｃ】
【図９Ｄ】
【図９Ｅ】
【図９Ｆ】
【図９Ｇ】
【図９Ｈ】
【図９Ｉ】
【図１０Ａ】
【図１０Ｂ】
【図１０Ｃ】
【図１０Ｄ】
【図１０Ｅ】
【図１０Ｆ】
【図１０Ｇ】
【図１０Ｈ】
【図１０Ｉ】
【公表番号】特表２０１３−５１４７６１（Ｐ２０１３−５１４７６１Ａ）
【公表日】平成２５年５月２日（２０１３．５．２）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１２−５４３２６８（Ｐ２０１２−５４３２６８）
【出願日】平成２２年１２月８日（２０１０．１２．８）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２０１０／０５９５７８
【国際公開番号】ＷＯ２０１１／０７２０８２
【国際公開日】平成２３年６月１６日（２０１１．６．１６）
【公序良俗違反の表示】
（特許庁注：以下のものは登録商標）
１．テフロン
【出願人】（０００００３９６４）日東電工株式会社 (5,557)
【出願人】（５０８２１８６６０）クォーク・ファーマシューティカルズ・インク (3)
【Ｆターム（参考）】
【公表日】平成２５年５月２日（２０１３．５．２）
【国際特許分類】
【出願日】平成２２年１２月８日（２０１０．１２．８）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２０１０／０５９５７８
【国際公開番号】ＷＯ２０１１／０７２０８２
【国際公開日】平成２３年６月１６日（２０１１．６．１６）
【公序良俗違反の表示】
（特許庁注：以下のものは登録商標）
１．テフロン
【出願人】（０００００３９６４）日東電工株式会社 (5,557)
【出願人】（５０８２１８６６０）クォーク・ファーマシューティカルズ・インク (3)
【Ｆターム（参考）】
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