本発明は、インフルエンザウイルス遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、かかる形質、疾患及び症状の持続又は発生を媒介するインフルエンザウイルス遺伝子発現経路又は他の細胞プロセスに関与する遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状に関係した化合物、組成物及び方法も対象とする。具体的には、本発明は、小核酸分子のカクテル、及び小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物を含めて、インフルエンザウイルス遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの小核酸分子を含めた、二本鎖核酸分子に関する。本発明は、ｓｉＮＡ、ｓｉＲＮＡなどの小核酸分子にも関し、内因性ＲＮＡ又は内因性ＲＮＡと結合したタンパク質（例えば、ＲＩＳＣ）の調節機能を妨害することによってインフルエンザウイルス及び／又は宿主の遺伝子発現を調節するために、内因性ウイルス及び／又は宿主ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｍｉＲＮＡ阻害剤）、内因性低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｓｉＲＮＡ阻害剤）などの内因性ウイルス及び／又は宿主ＲＮＡ分子の機能を阻害し得る小核酸分子、ＲＩＳＣの機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ＲＩＳＣ阻害剤）にも関し、かかる小核酸分子のカクテル及びかかる小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物にも関する。かかる小核酸分子は、例えば、対象又は生物体における、インフルエンザウイルス感染、急性喉頭気管気管支炎、肺炎、二次的細菌感染、筋炎、脳症、ライ症侯群、ギラン バレー症候群及び／又は心不全、及び／又はインフルエンザウイルス感染に付随する他の病態、症状又は合併症を予防、阻害又は抑制する組成物を提供するのに有用である。 （もっと読む）

本発明は，新規なカチオン性脂質，トランスフェクション剤，マイクロ粒子，ナノ粒子，および短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子に関する。本発明はまた，被験者または生物において遺伝子発現および／または活性の調節に応答する形質，疾病および状態の研究，診断，および治療のために用いられる組成物，および方法を特徴とする。詳細には，本発明は，生物学的に活性な分子，例えば，抗体（例えば，モノクローナル抗体，キメラ抗体，ヒト化抗体など），コレステロール，ホルモン，抗ウイルス剤，ペプチド，蛋白質，化学療法剤，小分子，ビタミン，補因子，ヌクレオシド，ヌクレオチド，オリゴヌクレオチド，酵素的核酸，アンチセンス核酸，トリプレックス形成オリゴヌクレオチド，２，５−Ａキメラ，ｄｓＲＮＡ，アロザイム，アプタマー，デコイおよびこれらの類似体，および小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロ−ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子を，例えば被験者または生物の関連する細胞および／または組織に有効にトランスフェクションまたはデリバリーするための新規なカチオン性脂質，マイクロ粒子，ナノ粒子およびトランスフェクション剤に関する。そのような新規なカチオン性脂質，マイクロ粒子，ナノ粒子およびトランスフェクション剤は，例えば，細胞，被験者または生物において疾病，状態，または形質を予防，阻害，または治療するために組成物を提供するのに有用である。本明細書に記載される組成物は，一般に処方分子組成物（ＦＭＣ）または脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）と称される。 （もっと読む）

本発明は、遺伝子発現及び／又は活性の調節に応答した形質、疾患及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、かかる形質、疾患及び症状の持続又は発生を媒介する遺伝子発現経路又は他の細胞プロセスに関与する遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状に関係した化合物、組成物及び方法も対象とする。具体的には、本発明は、小核酸分子のカクテル、及び小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物を含めて、遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの小核酸分子を含めた、二本鎖核酸分子に関する。本発明は、ｓｉＮＡ、ｓｉＲＮＡなどの小核酸分子にも関し、内因性ＲＮＡ又は内因性ＲＮＡと結合したタンパク質（例えば、ＲＩＳＣ）の調節機能を妨害することによって遺伝子発現を調節するために、内因性ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｍｉＲＮＡ阻害剤）、内因性低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｓｉＲＮＡ阻害剤）などの内因性ＲＮＡ分子の機能を阻害し得る小核酸分子、ＲＩＳＣの機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ＲＩＳＣ阻害剤）にも関し、かかる小核酸分子のカクテル及びかかる小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物にも関する。かかる小核酸分子は、例えば、対象又は生物体における遺伝子発現又は活性に関連した疾患、形質及び症状を予防、阻害又は抑制する組成物を提供するのに有用である。 （もっと読む）

本発明は、遺伝子発現及び／又は活性の調節に応答した形質、疾患及び症状の研究、診断及び治療のための化合物、組成物及び方法に関する。本発明は、かかる形質、疾患及び症状の持続又は発生を媒介する遺伝子発現経路又は他の細胞プロセスに関与する遺伝子の発現及び／又は活性の調節に応答する形質、疾患及び症状に関係した化合物、組成物及び方法も対象とする。具体的には、本発明は、小核酸分子のカクテル、及び小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物を含めて、遺伝子発現に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介し得る、低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子などの小核酸分子を含めた、二本鎖核酸分子に関する。本発明は、ｓｉＮＡ、ｓｉＲＮＡなどの小核酸分子にも関し、内因性ＲＮＡ又は内因性ＲＮＡと結合したタンパク質（例えば、ＲＩＳＣ）の調節機能を妨害することによって遺伝子発現を調節するために、内因性ミクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｍｉＲＮＡ阻害剤）、内因性低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ｓｉＲＮＡ阻害剤）などの内因性ＲＮＡ分子の機能を阻害し得る小核酸分子、ＲＩＳＣの機能を阻害し得る小核酸分子（例えば、ＲＩＳＣ阻害剤）にも関し、かかる小核酸分子のカクテル及びかかる小核酸分子の脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）調合物にも関する。かかる小核酸分子は、例えば、対象又は生物体における遺伝子発現又は活性に関連した疾患、形質及び症状を予防、阻害又は抑制する組成物を提供するのに有用である。 （もっと読む）

【課題】種々の用途，例えば，治療，診断，標的評価およびゲノム発見用途における使用において遺伝子発現を調節するのに有用な試薬を提供する。
【解決手段】標的核酸配列に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介しうる小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子。該小核酸分子は細胞，組織または生物における遺伝子発現の調節に応答する任意の疾病または状態の治療において有用である。 （もっと読む）

核酸分子，例えば，１またはそれ以上のリボヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチドを合成，脱保護，および／または精製する方法。そのような核酸分子には，ｓｉＲＮＡ，ｄｓＲＮＡ，リボザイム，アンチセンス，およびアプタマーが含まれる。 （もっと読む）

本発明は，種々の用途，例えば，治療，診断，標的評価およびゲノム発見用途における使用において，ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）の遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬に関する。詳細には，本発明は，ＨＩＶ遺伝子の発現および／または活性に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介しうる小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子に関する。小核酸分子は，ＨＩＶ感染，ＡＩＤＳ，およびＨＩＶの発現または活性の調節に応答する他の任意の疾病または病気の治療において有用である。
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【課題】 遺伝子発現の調節に有用な新規な核酸分子を提供すること。
【解決手段】 （ａ）標的ＲＮＡまたはその一部のヌクレオチド配列に相補的な１４−２４ヌクレオチドを有するヌクレオチド配列；
（ｂ）二本鎖核酸分子の一方の鎖上の５’−キャップ，３’−キャップ，または５’−キャップと３’−キャップとの両方；および
（ｃ）修飾されたヌクレオチドおよび修飾されていないヌクレオチドの混合物，ここで，修飾されたヌクレオチドは２’−フルオロ，２’−Ｏ−メチル，２’Ｈまたはこれらの組み合わせであり，修飾されていないヌクレオチドはリボヌクレオチドである，
を含む化学的に合成された二本鎖核酸分子が開示される。 （もっと読む）

本発明は、薬理学、獣医学、農業、診断、標的評価、及び遺伝的発見での使用を含む様々な用途において、遺伝子発現を調節するのに有用な方法及び核酸系試薬に関する。特に、細胞、組織又は器官のような生物学的システムにおける一以上の遺伝子の発現を、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を介して、調節する多機能短鎖干渉核酸（多機能ｓｉＮＡ）分子に関する。本発明の二機能性短鎖干渉核酸（多機能ｓｉＮＡ）分子は、単一の標的核酸分子における核酸配列の１つ以上の領域をターゲットでき、又は、異なる標的核酸分子における領域をターゲットできる。自己多機能ｓｉＮＡ分子は、細胞、組織、又は器官における遺伝子発現又は活性に応答する任意の疾患又は症状の治療に有用である。 （もっと読む）

本発明は、ぜんそく感受性Ｇタンパク質共役受容体（ＧＰＲＡ）及びぜんそく関連選択的スプライス遺伝子１（ＡＡＡ１）遺伝子の発現を、短鎖干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を用いて調節するのに有用な化合物、組成物、及び方法に関する。また、本発明は、ＧＰＲＡ及び／又はＡＡＡ１遺伝子の発現経路及び／又は低分子核酸分子を用いたＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）に関与する他の遺伝子の発現及び活性を調節するのに有用な化合物、組成物、及び方法に関する。特に本発明は、ＧＰＲＡ及び／又はＡＡＡ１遺伝子の発現の調節に用いられる、短鎖干渉核酸（ｓｉＮＡ）、短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、短鎖ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）等の低分子核酸分子及び方法を特徴とする。 （もっと読む）