本発明は，新規なカチオン性脂質，トランスフェクション剤，マイクロ粒子，ナノ粒子，および短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子に関する。本発明はまた，被験者または生物において遺伝子発現および／または活性の調節に応答する形質，疾病および状態の研究，診断，および治療のために用いられる組成物，および方法を特徴とする。詳細には，本発明は，生物学的に活性な分子，例えば，抗体（例えば，モノクローナル抗体，キメラ抗体，ヒト化抗体など），コレステロール，ホルモン，抗ウイルス剤，ペプチド，蛋白質，化学療法剤，小分子，ビタミン，補因子，ヌクレオシド，ヌクレオチド，オリゴヌクレオチド，酵素的核酸，アンチセンス核酸，トリプレックス形成オリゴヌクレオチド，２，５−Ａキメラ，ｄｓＲＮＡ，アロザイム，アプタマー，デコイおよびこれらの類似体，および小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロ−ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子を，例えば被験者または生物の関連する細胞および／または組織に有効にトランスフェクションまたはデリバリーするための新規なカチオン性脂質，マイクロ粒子，ナノ粒子およびトランスフェクション剤に関する。そのような新規なカチオン性脂質，マイクロ粒子，ナノ粒子およびトランスフェクション剤は，例えば，細胞，被験者または生物において疾病，状態，または形質を予防，阻害，または治療するために組成物を提供するのに有用である。本明細書に記載される組成物は，一般に処方分子組成物（ＦＭＣ）または脂質ナノ粒子（ＬＮＰ）と称される。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
式ＣＬＩ：
【化１】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３はＣ９−Ｃ２４の脂肪族飽和または不飽和炭化水素であり，Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールを含む］
を有する化合物。
【請求項２】
式ＣＬＩＩ：
【化２】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３はＣ９−Ｃ２４の脂肪族飽和または不飽和炭化水素であり，Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールを含む］
を有する化合物。
【請求項３】
式ＣＬＩＩＩ：
【化３】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３はＣ９−Ｃ２４の脂肪族飽和または不飽和炭化水素であり，Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールを含む］
を有する化合物。
【請求項４】
式ＣＬＩＶ：
【化４】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３はＣ９−Ｃ２４の脂肪族飽和または不飽和炭化水素であり，Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールを含む］
を有する化合物。
【請求項５】
式ＣＬＶ：
【化５】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；および各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルである］
を有する化合物。
【請求項６】
式ＣＬＶＩ：
【化６】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３は，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルであり；Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項７】
式ＣＬＶＩＩ：
【化７】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３は，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルであり；Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項８】
式ＣＬＶＩＩＩ：
【化８】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；および各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルである］
を有する化合物。
【請求項９】
式ＣＬＩＸ：
【化９】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３は，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルであり；Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１０】
式ＣＬＸ：
【化１０】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；Ｒ３は，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，またはラウロイルであり；Ｌは，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーを含み，およびＲ４はコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１１】
式ＣＬＸＩＸ：
【化１１】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；および各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１２】
式ＣＬＸＸ：
【化１２】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；および各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１３】
式ＣＬＸＸＩＩＩ：
【化１３】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールであり，および各Ｌは，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーである］
を有する化合物。
【請求項１４】
式ＣＬＸＸＩＶ：
【化１４】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールであり，および各Ｌは，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーである］
を有する化合物。
【請求項１５】
式ＣＬＸＸＶ：
【化１５】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールであり，および各Ｌは，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーである］
を有する化合物。
【請求項１６】
式ＣＬＸＸＶＩ：
【化１６】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１７】
式ＣＬＸＸＶＩＩ：
【化１７】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールであり，および各Ｌは，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキルエーテル，ポリエーテル，ポリエチレングリコール，アセタール，アミド，カルボニル，カルバミド，カルバメート，カーボネート，エステル，またはスクシニルリンカーである］
を有する化合物。
【請求項１８】
式ＣＬＸＸＶＩＩＩ：
【化１８】

［式中，各Ｒ１およびＲ２は，独立して，Ｃ１−Ｃ１０のアルキル，アルキニル，またはアリール炭化水素であり；各Ｒ３およびＲ４は，独立して，リノイル，イソステアリル，オレイル，エライジル，ペトロセリニル，リノレニル，エレオステアリル，アラキジル，ミリストイル，パルミトイル，ラウロイル，またはコレステロールである］
を有する化合物。
【請求項１９】
短干渉核酸（ｓｉＮＡ），請求項１−１８のいずれかに記載の構造を有するカチオン性脂質，中性脂質，およびＰＥＧ−コレステロールを含む組成物。
【請求項２０】
さらにコレステロールを含む請求項１９記載の組成物。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４】

【図５】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【図１６】

【図１７】

【図１８】

【図１９】

【図２０】

【図２１】

【図２２】

【図２３ａ】

【図２３ｂ】

【図２４】

【図２５】

【図２６】

【図２７】

【図２８】

【図２９】

【図３０】

【図３１】

【図３２】

【図３３】

【図３４】

【図３５】

【図３６】

【図３７】

【図３８】

【図３９】

【図４０】

【図４１】

【図４２】

【図４３】

【図４４】

【公表番号】特表２００８−５３０２１５（Ｐ２００８−５３０２１５Ａ）
【公表日】平成２０年８月７日（２００８．８．７）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００７−５５６２３７（Ｐ２００７−５５６２３７）
【出願日】平成１８年２月１４日（２００６．２．１４）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００６／００５１２７
【国際公開番号】ＷＯ２００７／０８６８８１
【国際公開日】平成１９年８月２日（２００７．８．２）
【出願人】（５００２０３６８４）サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド (28)
【氏名又は名称原語表記】Ｓｉｒｎａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ．
【Ｆターム（参考）】