【課題】siRNA分子を含む核酸-脂質粒子を細胞に送達することによって遺伝子発現をサイレンシングするための組成物および方法の提供。
【解決手段】siRNA、カチオン性脂質、非カチオン性脂質および粒子の凝集を阻害する複合脂質を用いた、一つまたは複数のsiRNA分子の封入に有用な安定核酸-脂質粒子（SNALP）、siRNAを含むSNALPの作成方法、siRNAを含むSNALP、ならびに対象にSNALPを送達および／または投与して標的遺伝子配列の発現をサイレンシングさせる方法。 （もっと読む）

本発明は、化学修飾siRNA分子、およびそのようなsiRNA分子を用いて標的遺伝子発現を抑制する方法を提供する。好都合なことに、本発明の修飾siRNAは、それと対応する未修飾siRNA配列と比べ免疫刺激性が小さく、かつ標的配列に対するRNAi活性を保持する。本発明はまた、修飾siRNA、カチオン性脂質、および非カチオン性脂質を含む核酸-脂質粒子を提供し、これは粒子の凝集を阻害するコンジュゲートされた脂質をさらに含むことができる。本発明はさらに、修飾siRNAを哺乳動物対象に投与することによって遺伝子発現を抑制する方法を提供する。免疫刺激特性を有するsiRNAを同定および／または修飾するための方法もまた提供される。

（もっと読む）

本発明は、リポソームの製造装置および製造プロセスを提供する。第一レザバーに緩衝溶液を、第二レザバーに脂質溶液を供給することによって、混合チャンバ内での緩衝溶液による脂質溶液の連続的な希釈によりリポソームを製造する。治療剤、例えば核酸は、緩衝溶液または脂質溶液の一方に含まれる。混合の際、治療用製品を被包するリポソームは実質的に即時に形成される。その後、形成されたリポソーム溶液は均一性の向上および小さい粒子サイズの維持のために緩衝溶液で即時に希釈される。

（もっと読む）

本発明は、siRNA分子、ならびに免疫応答を調節するためおよび標的遺伝子の発現をサイレンシングするためにそのようなsiRNA分子を使用する方法を提供する。

（もっと読む）

本発明は、核酸脂質粒子を細胞に送達する、例えば導入するための脂質をベースとした調合物、およびこのような脂質ベースの調合物の送達効率を最適化するためのアッセイを目的とする。核酸脂質粒子は、干渉RNA分子、1カ所以上の不飽和部位を有する、約10〜約20個の炭素原子のアルキル側鎖を持つカチオン性脂質、非カチオン性脂質、およびポリエチレングリコール(PEG)脂質複合体またはポリアミド(ATTA)複合体などの、粒子の凝集を阻止する複合体脂質を含む。

（もっと読む）

本発明は、カチオン性脂質を含む組成物、カチオン性脂質を含むリポソームおよび核酸脂質粒子を提供し、かつそのような組成物、リポソームおよび核酸脂質粒子の使用方法を提供する。

（もっと読む）

一般に用いられているPEG-脂質複合体よりも安定性が高い、ポリエチレングリコール（PEG）ジアルキルオキシプロピル（DAA）脂質複合体を開示する。細胞または患者に生物活性作用物質を送達するための、PEG-DAA複合体を含む、リポソーム組成物、安定化プラスミド-脂質粒子（SPLP）および安定化核酸-脂質粒子（SNALP）を記載する。

（もっと読む）

本発明は、siRNA分子を含む核酸-脂質粒子を細胞に送達することによって遺伝子発現をサイレンシングするための組成物および方法を提供する。

（もっと読む）