構造Ｒ^３−（Ｃ＝Ｏ）−Ｘａａ−ＮＨ−Ｒ^４［式中、Ｘａａは、水素ではない置換側鎖または非置換側鎖を持つ任意のＤ−またはＬ−アミノ酸残基であり、Ｒ^３−（Ｃ＝Ｏ）−および−ＮＨ−Ｒ^４は、独立に、長鎖基であり、各長鎖基は、１個または複数の炭素−炭素二重結合を含有する］を含む活性産生送達分子、ならびにその塩、組成物および使用方法。該活性産生送達化合物および組成物は、細胞、組織または被験体における活性剤の活性を産生するために有用である。
（もっと読む）

本発明は、アニオン性部分とカチオン性部分の混合物を含む外側表面であって、該カチオン性部分の少なくとも一部分が生理学的条件下で本質的に電荷イミノ部分である外側表面を有する脂質集合体、リポソーム、ならびに細胞の血清抵抗性トランスフェクションのためのその使用に関する。一部の実施形態では、脂質集合体に、ペグ化脂質も含まれ、かかる実施形態の好ましい態様では、工程（ｉ）活性成分の存在下でのリポソームの形成および密封、ならびに工程（ｉｉ）前記工程（ｉ）後のＰＥＧ−脂質の別個の添加を含む方法によってリポソームが作製される。 （もっと読む）

本発明は、ＲＮＡ複合体のパッセンジャー鎖（またはセンス鎖）において、１個以上のヒドロキシメチル置換ヌクレオモノマーを有する２本鎖ＲＮＡ複合体を提供する。本発明のＲＮＡ複合体は、治療用途、診断用途、または研究用途に有用であり得る。ＲＮＡ複合体は、アンチセンス鎖および連続のまたは不連続のパッセンジャー鎖（「センス鎖」）を含む遺伝子発現を調節することができる、短干渉ＲＮＡ複合体（ｓｉＲＮＡ）を含む。さらに、本発明の１個以上のヒドロキシメチル置換ヌクレオモノマーは、３’末端に、５’末端に、３’末端および５’末端の両方に位置してもよい。
（もっと読む）

細菌またはＢＴＰを用いて、真核細胞に１つ以上の低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）を送達するための方法が記載されている。また、この細菌を使用して、ＲＮＡ干渉を用いて真核細胞内での遺伝子発現を制御するための方法ならびにウイルス疾患および障害の治療のための方法も記載されている。細菌またはＢＴＰは、１つ以上のｓｉＲＮＡまたは１つ以上のｓｉＲＮＡをコードする１つ以上のＤＮＡ分子を含む。また、本発明の細菌を用いて真核細胞においてＲＮＡ干渉を引き起こすためのベクターも記載されている。 （もっと読む）

活性薬剤の水溶液と、有機溶媒中に１つ以上のＤＩＬＡ２アミノ酸化合物または脂質を含有するリポソーム形成成分の溶液とを接触させて、衝突流を形成することによって調製される、治療薬のリポソーム送達のためのプロセスおよび組成物。治療用途のためのリポソーム成分の形成を制御するために流量、ｐＨ、および培養時間を含むプロトコルが使用される。衝突流は、活性薬剤をカプセル化するリポソーム製剤を調製するために、収集および培養され得る。該組成物は、緩衝液で反応を停止し、接線流および透析濾過、ならび薬学的組成物として仕上げるための他の手段によって濾過することができる。薬物搭載物を送達するための効率が提供される。組成物は、１個以上の担体粒子を含有するリポソームを含みことができ、各担体粒子は、活性薬剤およびペプチドを有し、ペプチドの質量＋リポソームの質量／活性薬剤の質量の比は、約１５未満である。
（もっと読む）

本開示は、ＢＩＲＣ５遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ、例えば部分二重鎖リボ核酸分子（ｍｄＲＮＡ）等の、ＲＮＡ分子を提供する。本開示のｍｄＲＮＡは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも２つの非重複二本鎖領域を形成する少なくとも３本の鎖を含み、１本の鎖はＢＩＲＣ５のｍＲＮＡに相補的である。また、細胞または対象において、ＢＩＲＣ５遺伝子の発現を低下させ、ＢＩＲＣ５関連疾患を治療する方法も、提供する。 （もっと読む）

本開示は、例えば、ＰＬＫ１遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ部分二重鎖リボ核酸分子（ｍｄＲＮＡ）等の、ＲＮＡ分子を提供する。本開示のｍｄＲＮＡは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離間離される少なくとも２つの非重複二本鎖領域を形成する、少なくとも３本の鎖を含み、１本の鎖はＰＬＫ１のｍＲＮＡに相補的である。また、細胞または対象において、ＰＬＫ１遺伝子の発現を低下させ、ＰＬＫファミリーメンバーに関連する疾患を治療する方法も提供する。 （もっと読む）

２〜１００アミノ酸残基を有するペプチドを含み、該ペプチドの少なくとも一方の末端または該ペプチドの少なくとも１つのアミノ酸残基に結合された親油性基を有するリポペプチド化合物、ならびにその塩および使用。親油性基は、該ペプチドのＮ末端、Ｃ末端または両末端に結合され得る。親油性基は、少なくとも１つの内部アミノ酸残基（すなわち、該ペプチドのＮ末端またはＣ末端アミノ酸残基でないアミノ酸残基）に結合され得る。親油性基は、いずれかの末端または両末端と、少なくとも１つの内部アミノ酸残基に結合され得る。 （もっと読む）

本開示は、ＭＹＣ遺伝子の発現を低下または停止させる能力を持つ、部分二重鎖リボ核酸分子（ｍｄＲＮＡ）を提供する。本開示のｍｄＲＮＡは、組み合わさって、ニックまたはギャップによって離された少なくとも２つの非重複二本鎖領域を形成する少なくとも３本の鎖を含み、１本の鎖はＭＹＣのｍＲＮＡに相補的である。さらに、部分二重鎖は、５−メチルウリジンで置換される少なくとも１つのウリジン、ロックされた核酸で置き換えられるヌクレオシド、または任意選択的に他の修飾、およびこれらの任意の組み合わせを有し得る。また、細胞において、または対象において、ＭＹＣ遺伝子の発現を低下させ、ＭＹＣ関連疾患を治療する方法も、提供される。 （もっと読む）

本発明は、少なくとも１つであるが、任意で２個つ以上のヒドロキシメチル置換ヌクレオチドモノマーを含む、ＲＮＡオリゴヌクレオチド、または本明細書においてまとめてＲＮＡ複合体として示されるＲＮＡオリゴヌクレオチドの複合体を対象にする。ヒドロキシメチル置換ヌクレオチドモノマーとは、ヒドロキシメチル基（非置換、例えば、共役基でのＯ−置換、または任意に置換または結合されたアミノメチル基に変換されたものであり得る）を含むヌクレオチドモノマーであると理解される。このヒドロキシメチル基は、ヌクレオチド間結合の形成に関与せず、天然ＲＮＡモノマーのヒドロキシメチル基（５′−ヒドロキシ基を含む）ではない。本発明のＲＮＡ複合体は、治療的用途、診断的用途、または研究用途に有用であり得る。
（もっと読む）