線維芽細胞増殖因子受容体４（ＦＧＦＲ４）の発現をモジュレートするためのアンチセンス化合物、組成物および方法を提供する。該組成物は、線維芽細胞増殖因子受容体４をコードする核酸に標的化されるアンチセンス化合物、特にアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。線維芽細胞増殖因子受容体４発現のモジュレーションのため、および線維芽細胞増殖因子受容体４の発現と関連している疾患の処置のための該化合物の使用方法を提供する。 （もっと読む）

【課題】アポリポタンパク質Ｂの発現を調節するための、アンチセンス化合物、組成物および方法を提供すること。
【解決手段】本発明の組成物は、アポリポタンパク質Ｂをコードする核酸に対して標的化されたアンチセンス化合物（特にアンチセンスオリゴヌクレオチド）を含む。アポリポタンパク質Ｂ発現の調節のためにこれらの化合物を使用する方法が、提供される。アポリポタンパク質Ｂ発現に関連する疾患の処置のためにこれらの化合物を使用する方法が、提供される。 （もっと読む）

本開示では、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体、それから調製されるオリゴマー化合物およびオリゴマー化合物を用いる方法を述べる。より詳細には、ヌクレアーゼ抵抗性および結合親和力を含むオリゴマー化合物の特性を向上させるのに有用である、１つまたは複数のキラル置換基を有するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を提供する。いくつかの実施形態において、ここに提供するオリゴマー化合物が標的ＲＮＡの一部とハイブリッド形成して、標的ＲＮＡの通常の機能の喪失をもたらす。 （もっと読む）

本明細書では、ＬＤＬ−Ｃが上昇した個体のＬＤＬ−Ｃを減少させるためのアンチセンス化合物および方法が開示される。加えて、高コレステロール血症を治療するための、あるいはアテローム性動脈硬化症を治療または予防するためのアンチセンス化合物および方法が開示される。さらに、冠状動脈性心疾患の危険性を減少させるためのアンチセンス化合物および方法が開示される。このような方法は、治療を必要とする個体に、ＰＣＳＫ９核酸を標的とするアンチセンス化合物を投与するステップを含む。投与されるアンチセンス化合物はギャップマーアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。 （もっと読む）

一方又は両方のウイング領域内に異なるヌクレオチド修飾を含むin vivoの標的ＲＮＡを減少させるためのギャップマー・アンチセンス化合物を本明細書に提供する。動物における使用を含めた、このようなオリゴマー化合物の使用方法も提供する。ある一定の実施態様では、このような化合物は好ましい効力と毒性特徴を有する。 （もっと読む）

本発明は、Ｊｕｎ Ｎ末端キナーゼ１（ＪＮＫ１タンパク質をコードする遺伝子の発現の調節を介する処置に敏感な疾患または障害を処置および診断するための組成物および方法を提供する。本発明はまた、被験体において肥満症、糖尿病および代謝症候群を処置する方法も提供する。本発明の方法は、ＪＮＫ１核酸に対して標的化された治療有効量のアンチセンス化合物の必要のある被験体へのそのような投与を包含する。このアンチセンス化合物は、配列番号：８７、８９、９０および９１に対して相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。 （もっと読む）

本開示は、長さ８〜１６モノマーの化学的に修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的核酸および／またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的ＲＮＡを減少させるために有用な、高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置のコストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬により高い効力を有する。 （もっと読む）

本開示は、長さ８〜１６モノマーの化学修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的の核酸および／またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的ＲＮＡを減少させるために有用な高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置コストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬のために高い効力を有する。 （もっと読む）

本開示は、長さ８〜１６モノマーの化学的に修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的核酸および／またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的ＲＮＡを減少させるために有用な、高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置のコストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬により高い効力を有する。 （もっと読む）

本発明は、5'修飾二環式ヌクレオシド類似体及びこれらのヌクレオシド類似体の少なくとも1つを含むオリゴマー化合物を提供する。好ましい実施態様では、ヌクレオシド類似体は、5'炭素に(R)又は(S)キラリティーを有する。これらの二環式ヌクレオシド類似体は、例えば強化されたヌクレアーゼ抵抗性を含む、オリゴマー化合物の特性の強化に役立つ。 （もっと読む）