説明

アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッドにより出願された特許

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【課題】標的RNA鎖の鎖切断に有用な、オリゴリボヌクレオチドおよびオリゴリボヌクレオシドを含めたオリゴマー化合物の合成および使用方法の提供。
【解決手段】dsRNaseを活性化する、2’−ペントリボフラノシルヌクレオシドのサブ配列を有するオリゴリボヌクレオチドおよびオリゴリボヌクレオシドを含むオリゴマー性化合物。さらに、哺乳動物リボヌクレアーゼ、すなわちRNAを分解する酵素(dsRNase)、およびそのようなリボヌクレアーゼのための基質。上記化合物は、相補的核酸鎖に対する結合親和性、ならびにヌクレアーゼ耐性を増加させるための置換基を含むことができ、蛋白質の発現を調節するオリゴヌクレオチド療法や、その適合疾患の診断等のために有用である。 (もっと読む)


本発明は、動物でのANGPTL3mRNAおよびタンパク質の発現を低減させる方法、化合物、および組成物を提供する。また、動物での血漿脂質、血漿グルコース、およびアテローム斑を低減させる方法、化合物、および組成物を提供する。この方法、化合物、および組成物は、心臓血管疾患もしくは代謝疾患、またはこれらの症状のいずれか1つ以上を処置、予防、遅延、または改善するのに有用である。 (もっと読む)


動物におけるハンチントンの発現mRNAおよびタンパク質を減少させるための方法、化合物、および組成物が、本明細書中で提供される。そのような方法、化合物、および組成物は、ハンチントン病、またはその症状を治療し、予防し、遅らせ、軽減するために有用である。 (もっと読む)


被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を開示する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。 (もっと読む)


本明細書中に開示するのは、第XI因子をモジュレーションするための、および炎症性疾患、障害または状態をモジュレーションすることを必要としている個体の炎症性疾患、障害または状態をモジュレーションするためのアンチセンス化合物および方法である。関節炎および結腸炎などの個体の炎症性疾患は、第XI因子を標的とするアンチセンス化合物の投与で改善するまたは予防することができる。 (もっと読む)


本発明は、修飾eIF-4Eアンチセンスオリゴヌクレオチドおよびシスプラチンを、併用して使用することにより、肺がん細胞をシスプラチンに感作させること、および肺がん腫瘍の成長を阻害することの方法を提供する。 (もっと読む)


本発明は、修飾eIF-4Eアンチセンスオリゴヌクレオチドおよびドセタキセルを、併用して使用することにより、がん細胞をドセタキセルに感作させること、および様々な腫瘍の成長を阻害することの方法を提供する。 (もっと読む)


本発明は、修飾ヌクレオシドと、それより製造されるオリゴマー化合物を提供する。より特別には、本発明は、少なくとも1つの5’−置換基と2’−O−置換基を有する修飾ヌクレオシド、これら修飾ヌクレオシドの少なくとも1つを含んでなるオリゴマー化合物、及びこのオリゴマー化合物を使用する方法を提供する。いくつかの態様において、本発明で提供するオリゴマー化合物は、標的RNAの一部へハイブリダイズして、標的RNAの通常の機能を損失させると考えられる。 (もっと読む)


本明細書に開示するのは、第11因子を減少させて血栓塞栓合併症を治療又は予防することを必要とする個体においてそれをするためのアンチセンス化合物と方法である。第11因子へ標的指向されるアンチセンス化合物の投与で改善し得る疾患状態の例には、深在性静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、及び卒中のような、血栓症、塞栓症、及び血栓塞栓症が含まれる。第11因子に標的指向するアンチセンス化合物は、血栓症及び塞栓症のリスク状態にある個体を予防するための予防治療薬としても使用することができる。 (もっと読む)


【課題】ラスタリンの発現をモジュレートするためのアンチセンス化合物、組成物および方法を提供する。
【解決手段】組成物は、クラスタリンをコードする核酸を標的とするアンチセンス化合物、特にアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。クラスタリン発現のモジュレーションおよびクラスタリンの発現と関連した疾病の治療のためにこれらの化合物を使用する方法。 (もっと読む)


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