本発明は、例えば血清中の中和抗体への結合の低下および／またはヘパリン結合の変更および／または特定の細胞型の感染性の変更などの、変更されたキャプシド特性を示す、変異体アデノ随伴ウイルス(AAV)を提供する。本発明は、キャプシド遺伝子内に1個または複数の変異を含む変異体AAVのライブラリーを更に提供する。本発明は、変異体AAVおよび変異体AAVライブラリー、ならびに変異体AAVを含む組成物を作成する方法を更に提供する。本発明は、変異体キャプシドタンパク質を含む組換えAAV(rAAV)ビリオンを更に提供する。本発明は、変異体キャプシドタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む核酸、およびこの核酸を含む宿主細胞を更に提供する。本発明は、遺伝子産物を個体に送達する方法を更に提供し、この方法は概して、有効量の対象rAAVビリオンをそれを必要とする個体に投与する工程を含む。

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本発明者等は、天然のサイトカインアミノ酸配列の改変体である改変アミノ酸配列を含む改変サイトカインリガンドポリペプチドであって、天然のポリペプチドの天然のアミノ末端アミノ酸残基及びカルボキシル末端アミノ酸残基が、共に直接的又は間接的に結合し、上記改変サイトカインリガンドは代替のアミノ末端アミノ酸残基及びカルボキシル末端アミノ酸残基が備わっていることを特徴とし、更に上記改変サイトカインリガンドの同族結合パートナー又はレセプター複合体に対する少なくとも１つの結合ドメインが破壊している、改変アミノ酸配列を含む改変サイトカインリガンドポリペプチドを含む。 （もっと読む）