【課題】既知の受容体を利用して遺伝子発現を制御するため、ステロイド系でもジアシルヒドラジンでもない新規のクラスのリガンドを開発するアプローチを提供する。
【解決手段】エクジソン受容体複合体がＤＮＡ結合ドメイン、リガンド結合ドメイン、およびトランス活性化ドメインを含んでおり、そして１つのリガンドが外来遺伝子および応答エレメントを含むＤＮＡ構築物と接触させられる外来遺伝子発現を調節する方法であって、ここで外来遺伝子が応答エレメントの制御下にあり、該リガンドの存在下での応答エレメントへのＤＮＡ結合ドメインの結合が該遺伝子の活性化または抑制を生じさせる方法よりなる。リガンドは、あるクラスのケトンを含む。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
宿主細胞中での標的遺伝子の発現を調節する方法であって、宿主細胞は、
（ｉｖ）トランス活性化ドメイン；
（ｖ）ＤＮＡ結合ドメイン、および
（ｖｉ）グループＨ核受容体リガンド結合ドメイン；
を含む第１ポリペプチドをコードする第１ポリヌクレオチドを含む第１遺伝子発現カセット、
（ｉｖ）前記ＤＮＡ結合ドメインに結合できる応答エレメント；
（ｖ）前記トランス活性化ドメインにより活性化されるプロモーター；および
（ｖｉ）前記標的遺伝子；
を含む第２遺伝子発現カセット
を含み、
前記宿主細胞と下記の化合物からなる群から選択される化合物を接触させることを含む方法：
【化１】

【図１】

【公開番号】特開２０１０−１８７６９０（Ｐ２０１０−１８７６９０Ａ）
【公開日】平成２２年９月２日（２０１０．９．２）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１０−９７２２０（Ｐ２０１０−９７２２０）
【出願日】平成２２年４月２０日（２０１０．４．２０）
【分割の表示】特願２００４−５１９９３１（Ｐ２００４−５１９９３１）の分割
【原出願日】平成１５年７月５日（２００３．７．５）
【出願人】（５０６１１９０６２）イントレクソン・コーポレイション (8)
【氏名又は名称原語表記】Ｉｎｔｒｅｘｏｎ　Ｃｏｒｐｏｒａｔｉｏｎ
【Ｆターム（参考）】