本発明は、3-[5-(2-フルオロフェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸の結晶形、それらの結晶形を含む医薬組成物及び剤形、それらの結晶形の製造方法、並びに早期翻訳終止又はナンセンス介在性mRNA崩壊の調節により改善される疾患の治療、予防又は管理のためのそれらの使用方法に関する。 （もっと読む）

本明細書において、ナンセンス変異に関連する疾患の治療、予防又は管理に有用な化合物の製造方法を提供する。より具体的には、本明細書において、1,2,4-オキサジアゾールの合成方法を提供する。特に、本明細書において、3-[5-(2-フルオロフェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸の製造に有用な方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、ナンセンス突然変異を含む核酸配列によってコードされる機能的タンパク質に関する。また、本発明は、ナンセンス突然変異を含む核酸配列によってコードされる機能的タンパク質の産生のための方法、並びに遺伝子のナンセンス突然変異（群）に関連した疾患の予防、管理及び／又は治療のためのこのようなタンパク質の使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、ウイルスによる感染症を治療するための、またはウイルス由来IRES活性に影響を及ぼすための化合物、医薬組成物、およびそのような化合物または医薬組成物の使用方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、ウイルスによる感染を治療するための、またはウイルスIRES活性に影響を及ぼすための、化合物、医薬組成物、およびそのような化合物または医薬組成物の使用方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、真菌のｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼの活性をモジュレートする化合物のスクリーニングおよび同定方法に関する。特に本発明は、真菌のｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼの活性を阻害または低減する化合物を同定するためのアッセイを提供する。本発明の方法は、化合物ライブラリをハイスループットでスクリーニングして真菌感染症もしくは真菌の発生またはその１以上の症状の予防、治療、管理および／または寛解に有用な医薬品のリードを同定するための簡便な高感度アッセイを提供する。 （もっと読む）

本発明は、ｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼの活性をモジュレートする化合物のスクリーニングおよび同定方法に関する。特に本発明は、動物界のｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼを阻害する化合物を同定するためのアッセイを提供する。本発明の方法は、化合物ライブラリーをハイスループットでスクリーニングして癌を治療および／または予防するために有用な医薬品のリードを同定するための簡便な高感度アッセイを提供する。 （もっと読む）

本発明によれば、VEGF発現を転写後抑制するカルボリン化合物ならびにその使用が明らかにされた。本発明の１つの態様で、VEGF産生の抑制で有用な化合物、固形腫瘍癌の治療に有用な化合物、および血漿および／または腫瘍内VEGFレベルを低下させるうえで有用な化合物が提供される。本発明のもう１つの態様で、VEGF産生を抑制するための、癌を治療するための、および血漿および／または腫瘍内VEGFレベルを低下させるための本発明化合物の使用が提供される。 （もっと読む）

本発明は、ナンセンス突然変異関連疾患を治療又は予防する1,2,4-オキサジアゾール安息香酸化合物を使用することに関する特定投与量及び投与計画に関する。特に、本発明は、ナンセンス突然変異関連疾患を有する哺乳動物における、3-[5-(2-フルオロ-フェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸の使用に関する特定投与量及び投与計画に関する。 （もっと読む）

新規な1,2,4-オキサジアゾール安息香酸化合物、1,2,4-オキサジアゾール安息香酸誘導体を使用する方法及び、1,2,4-オキサジアゾール安息香酸誘導体を含む医薬組成物が開示される。この方法は、中途翻訳終止又はナンセンス変異依存mRNA分解の調節によって改善される疾患を治療若しくは予防する方法又は、それと関連する1つ以上の症状を改善する方法を包含する。 （もっと読む）