【課題】シヌクレイノパチー(synucleinopathy)を処置または予防する方法の提供。
【解決手段】ERからゴルジへの輸送の段階に機能する遺伝子の発現を調節するための組成物および方法であり、これらの遺伝子の発現またはコードされたタンパク質の活性を調節する化合物は、α-シヌクレイン媒介性毒性を阻害するために用いられ、かつパーキンソン病のようなシヌクレイノパチーを処置または予防するために用いることができるα-シヌクレイン媒介性毒性の阻害剤を同定する方法。 （もっと読む）

系譜特異的あるいは細胞運命リポーターコンストラクト、または幹細胞へのタンパク質コード配列などの、目的の配列の標的組込みについての方法および組成物を本明細書に開示する。
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ERからゴルジへの輸送の段階に機能する遺伝子の発現を調節するための組成物および方法が開示される。これらの遺伝子の発現またはコードされたタンパク質の活性を調節する化合物は、α-シヌクレイン媒介性毒性を阻害するために用いられ、かつパーキンソン病のようなシヌクレイノパチーを処置または予防するために用いることができる。α-シヌクレイン媒介性毒性の阻害剤を同定する方法もまた開示される。 （もっと読む）

α-シヌクレイン毒性、α-シヌクレイン媒介疾患またはα-シヌクレイン原線維が疾患の症状または原因である疾患の1つまたは複数の症状を治療または寛解するための化合物または組成物を提供する。1つの態様では、組成物および方法において使用するための化合物はヘテロアリールアシルグアニジン、ヘテロアリールヒドラゾン、ジヒドロピロリドン、ヘテロアリールおよびアリールスチリルケトン、ならびにヘテロアリールピラゾールである。 （もっと読む）

本発明は、T-カドヘリンポリペプチドのそのモジュレーターをスクリーニングするための使用、及び代謝性疾患、婦人科疾患、慢性炎症性疾患及び肝臓また腎臓疾患からなる群から選択された疾患を治療するための前記モジュレーターの使用に関連する。本発明のモジュレーターを使用することで良い代謝性疾患としては、肥満症、II型の糖尿病、インスリン耐性、高コレステロール血症、高脂血症、異常脂質血症、X症候群、悪液質及び拒食症が挙げられる。 （もっと読む）