亜鉛フィンガータンパク質および開裂ドメインまたは開裂半分ドメインを含む亜鉛フィンガーヌクレアーゼ（ＺＦＮ）、ならびにインテグラーゼ欠損レンチウイルスドナーコンストラクトを使用する、対象の配列の１つ以上のコピーの標的組込みのための方法および組成物を本明細書において開示する。
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ジンクフィンガータンパク質および切断ドメインもしくは切断半ドメインを含む融合タンパク質を使用する、ゼブラフィッシュにおける１つもしくは複数の遺伝子のゲノム編集のための方法および組成物を、本明細書において開示する。また、該融合タンパク質をコードするポリヌクレオチド、ならびに該ポリヌクレオチドおよび融合タンパク質を含む細胞も提供する。
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本明細書に開示されるのは、標的配列の特異的切断のためのヌクレアーゼを迅速に同定し、それを順位付けるための方法および組成物である。 （もっと読む）

本発明の開示は、植物中の５−エノールピルビルシキミ酸−３−リン酸シンターゼ（ＥＰＳＰＳ）遺伝子をターゲッティングする改変ジンクフィンガータンパク質に、ならびに遺伝子発現、遺伝子不活性化および標的化遺伝子修飾を変調するに際してのこのようなジンクフィンガータンパク質の使用方法に関する。特に本開示は、ＥＰＳＰＳ遺伝子の標的化切断および変更のためのジンクフィンガーヌクレアーゼに関する。
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亜鉛フィンガータンパク質および切断ドメインまたは切断半ドメインを含む融合タンパク質を用いてＦＵＴ８遺伝子を不活性化するための方法および組成物が、本明細書中で開示される。前記融合タンパク質をコードするポリヌクレオチドも、前記ポリヌクレオチドおよび融合タンパク質を含む細胞と同様に、提供される。
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【課題】予め共刺激シグナルを与えたＴ細胞にアデノウイルスベクターを用いて形質導入を行いＴ細胞内で核酸を発現させる方法を提供すること。
【解決手段】いくつかの実施形態では、抗ＣＤ３抗体および抗ＣＤ２８抗体によって共刺激を与え、かつアデノウイルスベクターを偽型化してＴ細胞に導入する。本発明はこれらの方法を実施するための組成物にも関し、該組成物は免疫学的疾患や血液学的悪性疾患などの疾患の治療に利用可能なキットまたは医薬組成物として提供される。 （もっと読む）

例えば、関心対象のポリペプチドの発現のための、外因性配列のヒトPPP1R12C 座への標的化組込みのための方法および組成物を本明細書で開示する。
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末梢動脈疾患を処置するために、ジンクフィンガータンパク質（ZFP）またはそのようなZFPをコードする核酸を投与する方法、とりわけ、そのようなZFPまたはそのようなZFPをコードする核酸の、規則的間隔での頻回投与による方法が開示される。
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