本発明は、ヒト遺伝子の発現を下方制御するための少なくとも１つのセンスまたはアンチセンス鎖に共有結合した１つの非ヌクレオチド部分を含むｓｉＲＮＡ化合物に関する。本発明は、また、このような化合物および薬学的に許容可能なキャリアを含む医薬組成物、および標的遺伝子に関連する種々の疾患または状態および／またはこのような疾患または状態に関連する症状の発生または重症度を治療および／または防止する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、標的遺伝子発現を下方制御する修飾ｓｉＲＮＡ化合物、かかる化合物を含む薬学的組成物、ならびに前記遺伝子と関連する様々な疾患もしくは状態、および／またはかかる疾患もしくは状態と関連する症状の発生または重症度を治療および／または防止する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、慢性腎臓疾患（ＣＫＤ）の発病を防止または遅延させるための方法、ならびにＣＫＤの増悪および進行を防止するための方法を含む、ＣＫＤを治療するための方法に関する。特定の実施形態において、本発明は、ＣＫＤを発症する危険性のある対象を治療するための方法を提供し、本方法は、ａ）腎臓疾患に関連するヒト標的遺伝子の発現を阻害する、治療有効量の少なくとも１つのオリゴヌクレオチド化合物と、ｂ）薬学的に許容される賦形剤もしくは担体と、を含む組成物、またはそれらの混合物を、その対象に投与し、それにより対象におけるＣＫＤの危険性を減少させることを含む。 （もっと読む）

本発明は、ＥＮＤＯ１８０ポリペプチドに特異的に結合し、それによって内部移行される抗体またはその抗原結合断片と、該分子を含むコンジュゲートと、該抗体およびコンジュゲートを含む組成物と、細胞増殖性の疾病または疾患、および線維症を治療するため、ならびに腫瘍の進行を制御（調節）するために、細胞の表面上でＥＮＤＯ１８０ポリペプチドを発現する細胞に治療薬を送達するためにそれらを使用する方法と、を提供する。
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本発明は、対象の網膜神経節細胞の損失を阻害するための組成物および方法であって、網膜神経節細胞の損失と関連する標的遺伝子の発現を下方調節する治療有効量の少なくとも１つのｓｉＲＮＡを含む眼科用組成物を対象の眼の表面に非侵襲的に適用し、それにより対象の網膜神経節細胞の損失を阻害することを含む、方法に関する。本発明の方法はまた、哺乳動物の眼の網膜組織で発現されるヒト遺伝子の発現を下方調節する構造モチーフを有する化学修飾ｓｉＲＮＡ化合物の使用に関する。 （もっと読む）

本発明は、化学物質誘発性耳毒性、音響外傷および老人性難聴に起因した聴力損失；ならびに微生物感染などの耳障害の治療のためのオリゴヌクレオチドを耳に局所的、非侵襲的送達するのに有用な医薬組成物および方法に関する。方法は、阻害性オリゴヌクレオチド、浸透エンハンサーおよび薬学的に許容可能な担体を含む医薬組成物を、それが必要な対象の耳へ局所投与することを含み、ここでオリゴヌクレオチドは対象の耳障害に関連した遺伝子の発現を軽減または阻害する。 （もっと読む）

本発明は、特定のヒト遺伝子の発現をダウンレギュレーションする新規配列および構造モチーフを保有するｓｉＲＮＡ化合物に関する。また、本発明は、そのような化合物および製薬上許容される担体を含む薬剤組成物にも関する。また、本発明は、そのような疾患もしくは状態および／または症状の治療を必要としている対象に、化合物または薬剤組成物を、それによって対象を治療するために治療上有効な用量で投与することを含む、遺伝子に関連する様々な疾患もしくは状態および／またはそのような疾患もしくは状態に関連する症状の発生率または重篤度を治療および／または予防する方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、呼吸器系に直接的に抑制性核酸分子を送達することによる全ての型の呼吸器障害、例えば肺障害の治療方法に関する。ｓｉＲＮＡ又はその他の核酸が、疾患の治療のために肺／呼吸器系に送達される。 （もっと読む）