Ｆｌｔ−１のＩｇ様ドメインを有する多量体融合蛋白質は、リンカー部分を包含することにより機能を提供される。融合蛋白質をコードするベクターと融合蛋白質を発現する宿主細胞は、新血管新生に関する病理条件に対して、治験的に新血管新生を防ぐことに使用され得る。そのような条件は、加齢黄斑変性症、がん、乾癬、増殖性の糖尿病網膜症、喘息、骨関節症、および慢性関節リウマチについて効果を包含する。Ｆｌｔ−１のＩｇ様ドメイン、すなわちリンカーおよび多量体化ドメインに利用した多量体化と同じ手法は、細胞外受容体、抗体可変領域、ポリペプチド、サイトカイン、ケモカイン、および成長因子を含む他のポリペプチドでも利用され得る。
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本発明は骨変性疾患を治療または予防するための方法を提供する。治療または予防される疾患は、例えば、骨減少症、骨軟化症、骨粗鬆症、オステオミエローマ（osteomyeloma）、骨異栄養症、骨ページェット病、骨形成不全症、ならびに慢性腎疾患、副甲状腺機能亢進症、内因性チロトロピンの高値、およびコルチコステロイドの長期使用に関連する骨変性疾患を含む。開示される治療方法は、哺乳動物に対してTSHRアゴニストを（1）骨変性疾患を治療または予防する；（2）骨劣化を遅延する；（3）喪失した骨を回復する；（4）新生骨形成を刺激する；ならびに／または（5）骨量および／もしくは骨質を維持するための有効量で投与する段階を含む。チロトロピンおよびその修飾型のようなTSHRアゴニストは、抗吸収剤および骨代謝剤などのその他の化合物と共に提供される。

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本発明の様々な実施形態は、骨成長誘導物質を（例えば、生骨及び(又は)他の骨格組織に向けて、欠陥などを修復するために）送達するための組成物に関する。より詳細には、本発明の様々な実施形態は、（限定はされないが）脱鉱骨基質（ＤＢＭ：脱鉱骨マトリックス）や、皮質−海綿様骨チップ（ＣＣＣ：ｃｏｒｔｉｃａｌ−ｃａｎｃｅｌｌｏｕｓ ｂｏｎｅ ｃｈｉｐｓ）を含む骨治療物質（例えば、骨誘導及び(又は)骨伝導物質）の送達メカニズムに関する。本発明の様々な実施形態によるある組成物は、生理学的に受容可能な生分解性担体、骨誘導物質及び(又は)骨伝導物質（例えば、ＤＢＭおよびＣＣＣ）の混合物を含んでいてもよい。このように、組成物は（例えば、欠陥のある骨組織及び(又は)他の生組織に適用して）、新しい骨の形成を促進することができる。本発明の他の実施形態は、組成物の調製とそのような組成物の使用方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、哺乳類対象における標的臓器の脈管構造に、遺伝子治療薬のような様々な治療薬を圧力増強送達するための方法を提供する。哺乳類の肝臓全体、または単肝葉における標的化遺伝子治療のための方法が開示される。開示される方法は侵襲性を最小限に抑えたカテーテルに基づく手順に依存し、標的臓器は隔絶され、遺伝子治療薬で局所的に処理される。本方法は、組織のより効率的で局所的なトランスフェクションを提供し、ヒト対象における遺伝子治療に十分適する。 （もっと読む）

本発明は、本疾患の出現に現在関連付けられている遺伝子の生物活性を阻害することにより、多嚢胞性疾患を診断および処置するための組成物および方法を提供する。単なる説明として、結合組織成長因子（ＴＧＦ−α）はかかる遺伝子の一例である。本発明により、組織中の嚢胞の形成に関連する異常な嚢腫性病変および疾患を処置または改善するための組成物および方法も提供される。該方法および組成物は、遺伝子発現またはその遺伝子発現産物またはその受容体の生物活性を阻害または増強することにより、組織中の病理学的な嚢胞形成を処置および改善する。
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本発明は、本疾患の出現に現在関連付けられている遺伝子の生物活性を阻害することにより、疾患を診断および処置するための組成物および方法を提供する。単なる説明として、結合組織成長因子（ＣＴＧＦ）はかかる遺伝子の一例である。本発明により、組織中の嚢胞の形成に関連する異常な嚢腫性病変および疾患を処置または改善するための組成物および方法も提供される。該方法および組成物は、遺伝子発現またはその遺伝子発現産物またはその受容体の生物活性を阻害または増強することにより、組織中の病理学的な嚢胞形成を処置および改善する。
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凝集なく、ＡＡＶビリオンの高濃度ストック溶液を調製するための組成物および方法が提供される。ＡＡＶ調製物および保存のための製剤は、意図される標的組織と等張であるとはいえ、高いイオン強度の溶液（例えば、μ〜５００ｍＭ）である。高いイオン強度および適度な浸透圧のこの組合せは、クエン酸ナトリウムのような高い価数の塩を用いて達成される。６．４×１０^１３ｖｇ／ｍＬまでのＡＡＶストック溶液は本発明の製剤を用いて実現でき、１０回の凍結融解サイクル後でさえ凝集が全く観察されない。界面活性剤Ｐｌｕｒｏｎｉｃ［登録商標］Ｆ６８を０．００１％で添加し、扱っている間のビリオンの表面への結合による損失を防ぐ。ビリオン調製物をヌクレアーゼで処理すると、凝集を悪化させるビリオン表面上の小核酸鎖が除去され得る。 （もっと読む）