ｉＲＮＡ複合体
【課題】肝臓において発現する遺伝子をサイレンシングするための組成物および方法の提供。
【解決手段】第１鎖および第２鎖を含むｉＲＮＡ剤であって、以下の式（Ｉ）を有する少なくとも１つのサブユニットが前記第１鎖および第２鎖のうち少なくとも１つの中に取り込まれているｉＲＮＡ剤。
【解決手段】第１鎖および第２鎖を含むｉＲＮＡ剤であって、以下の式（Ｉ）を有する少なくとも１つのサブユニットが前記第１鎖および第２鎖のうち少なくとも１つの中に取り込まれているｉＲＮＡ剤。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
第１鎖および第２鎖を含むｉＲＮＡ剤であって、以下の式（Ｉ）を有する少なくとも１つのサブユニットが前記第１鎖および第２鎖のうち少なくとも１つの中に取り込まれているｉＲＮＡ剤。
【化１】
（式中、
ＸはＮ（ＣＯ）Ｒ7、ＮＲ7またはＣＨ2であり、
ＹはＮＲ8、Ｏ、Ｓ、ＣＲ9Ｒ10であるかまたは存在せず、
ＺはＣＲ11Ｒ1２であるかまたは存在せず、
Ｒ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10のそれぞれは独立にＨ、ＯＲa、ＯＲb、（ＣＨ2）nＯＲa、または（ＣＨ2）nＯＲbである、ただし、Ｒ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10の少なくとも１つはＯＲaまたはＯＲbであり、かつＲ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10の少なくとも１つは（ＣＨ2）nＯＲa、または（ＣＨ2）nＯＲbであり、
Ｒ５、Ｒ６、Ｒ11、およびＲ12のそれぞれは独立にＨ、任意選択で１〜３個のＲ13で置換されたＣ１〜Ｃ6アルキル、またはＣ（Ｏ）ＮＨＲ7であり；あるいは、Ｒ５およびＲ11が一体となって、任意選択でＲ14により置換されたＣ３〜Ｃ８シクロアルキルをなし、
Ｒ7はＮＲcＲdで置換されたＣ１〜Ｃ20アルキルであり、
Ｒ8はＣ１〜Ｃ6アルキルであり、
Ｒ13はヒドロキシ、Ｃ１〜Ｃ4アルコキシ、またはハロであり、
Ｒ14はＮＲcＲ7であり、
ＲaはＨまたは
【化２】
であり、
ＲbはＨまたは
【化３】
であり、
ＡとＣのそれぞれは独立にＯまたはＳであり、
ＢはＯＨ、Ｏ−、または
【化４】
であり、
ＲcはＨまたはＣ１〜Ｃ6アルキルであり、
Ｒdは炭水化物またはステロイドであり、
ｎは１〜４である。）
【請求項２】
ＸはＮ（ＣＯ）Ｒ7またはＮＲ7であり、ＹはＣＲ9Ｒ10であり、Ｚは存在しない請求項１
に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項３】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ3はＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項４】
Ｒ1とＲ3はシスである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項５】
Ｒ1とＲ3はトランスである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項６】
ｎは１である請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項７】
ＡはＯまたはＳである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項８】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ3はＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項９】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲaであり、Ｒ3はＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１０】
Ｒ7は（ＣＨ2）5ＮＨＲdまたは（ＣＨ2）5ＮＨＣ（Ｏ）Ｒdである請求項３に記載のｉＲ
ＮＡ剤。
【請求項１１】
前記Ｒdはコレステロール、コール酸、ジヒドロテストステロン、Ｏ３−（オレオイル）
リトコール酸、またはＯ３−（オレオイル）コール酸である請求項３に記載のｉＲＮＡ剤
。
【請求項１２】
前記Ｒdは多価ガラクトース、Ｎ−アセチル−ガラクトサミン、Ｎ−アセチル−グルコサ
ミン、または多価マンノースである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１３】
Ｒ1はＯＲbであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１４】
Ｒ1はＯＲbであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１５】
Ｒ1はＯＲaであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１６】
Ｒ1とＲ3はシスである請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１７】
Ｒ1とＲ3はトランスである請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１８】
ｎは１である請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１９】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ9はＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項２０】
ａｐｏＢ−１００を標的とする請求項１に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項２１】
グルコース−６−ホスファターゼを標的とする請求項１に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１】
第１鎖および第２鎖を含むｉＲＮＡ剤であって、以下の式（Ｉ）を有する少なくとも１つのサブユニットが前記第１鎖および第２鎖のうち少なくとも１つの中に取り込まれているｉＲＮＡ剤。
【化１】
（式中、
ＸはＮ（ＣＯ）Ｒ7、ＮＲ7またはＣＨ2であり、
ＹはＮＲ8、Ｏ、Ｓ、ＣＲ9Ｒ10であるかまたは存在せず、
ＺはＣＲ11Ｒ1２であるかまたは存在せず、
Ｒ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10のそれぞれは独立にＨ、ＯＲa、ＯＲb、（ＣＨ2）nＯＲa、または（ＣＨ2）nＯＲbである、ただし、Ｒ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10の少なくとも１つはＯＲaまたはＯＲbであり、かつＲ1、Ｒ２、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ9、およびＲ10の少なくとも１つは（ＣＨ2）nＯＲa、または（ＣＨ2）nＯＲbであり、
Ｒ５、Ｒ６、Ｒ11、およびＲ12のそれぞれは独立にＨ、任意選択で１〜３個のＲ13で置換されたＣ１〜Ｃ6アルキル、またはＣ（Ｏ）ＮＨＲ7であり；あるいは、Ｒ５およびＲ11が一体となって、任意選択でＲ14により置換されたＣ３〜Ｃ８シクロアルキルをなし、
Ｒ7はＮＲcＲdで置換されたＣ１〜Ｃ20アルキルであり、
Ｒ8はＣ１〜Ｃ6アルキルであり、
Ｒ13はヒドロキシ、Ｃ１〜Ｃ4アルコキシ、またはハロであり、
Ｒ14はＮＲcＲ7であり、
ＲaはＨまたは
【化２】
であり、
ＲbはＨまたは
【化３】
であり、
ＡとＣのそれぞれは独立にＯまたはＳであり、
ＢはＯＨ、Ｏ−、または
【化４】
であり、
ＲcはＨまたはＣ１〜Ｃ6アルキルであり、
Ｒdは炭水化物またはステロイドであり、
ｎは１〜４である。）
【請求項２】
ＸはＮ（ＣＯ）Ｒ7またはＮＲ7であり、ＹはＣＲ9Ｒ10であり、Ｚは存在しない請求項１
に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項３】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ3はＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項４】
Ｒ1とＲ3はシスである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項５】
Ｒ1とＲ3はトランスである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項６】
ｎは１である請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項７】
ＡはＯまたはＳである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項８】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ3はＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項９】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲaであり、Ｒ3はＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１０】
Ｒ7は（ＣＨ2）5ＮＨＲdまたは（ＣＨ2）5ＮＨＣ（Ｏ）Ｒdである請求項３に記載のｉＲ
ＮＡ剤。
【請求項１１】
前記Ｒdはコレステロール、コール酸、ジヒドロテストステロン、Ｏ３−（オレオイル）
リトコール酸、またはＯ３−（オレオイル）コール酸である請求項３に記載のｉＲＮＡ剤
。
【請求項１２】
前記Ｒdは多価ガラクトース、Ｎ−アセチル−ガラクトサミン、Ｎ−アセチル−グルコサ
ミン、または多価マンノースである請求項３に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１３】
Ｒ1はＯＲbであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１４】
Ｒ1はＯＲbであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１５】
Ｒ1はＯＲaであり、Ｒ3は（ＣＨ2）nＯＲbである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１６】
Ｒ1とＲ3はシスである請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１７】
Ｒ1とＲ3はトランスである請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１８】
ｎは１である請求項１５に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項１９】
Ｒ1は（ＣＨ2）nＯＲbであり、Ｒ9はＯＲaである請求項２に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項２０】
ａｐｏＢ−１００を標的とする請求項１に記載のｉＲＮＡ剤。
【請求項２１】
グルコース−６−ホスファターゼを標的とする請求項１に記載のｉＲＮＡ剤。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５Ａ】
【図５Ｂ】
【図５Ｃ】
【図５Ｄ】
【図６】
【図７】
【図８Ａ】
【図８Ｂ】
【図９】
【図１０】
【図１１】
【図１２】
【図１３】
【図１４】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５Ａ】
【図５Ｂ】
【図５Ｃ】
【図５Ｄ】
【図６】
【図７】
【図８Ａ】
【図８Ｂ】
【図９】
【図１０】
【図１１】
【図１２】
【図１３】
【図１４】
【公開番号】特開２０１１−２０１８８７（Ｐ２０１１−２０１８８７Ａ）
【公開日】平成２３年１０月１３日（２０１１．１０．１３）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１１−９５５１７（Ｐ２０１１−９５５１７）
【出願日】平成２３年４月２１日（２０１１．４．２１）
【分割の表示】特願２００６−５０９９４２（Ｐ２００６−５０９９４２）の分割
【原出願日】平成１６年４月９日（２００４．４．９）
【出願人】（５０５３６９１５８）アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (51)
【氏名又は名称原語表記】ＡＬＮＹＬＡＭ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ．
【Ｆターム（参考）】
【公開日】平成２３年１０月１３日（２０１１．１０．１３）
【国際特許分類】
【出願日】平成２３年４月２１日（２０１１．４．２１）
【分割の表示】特願２００６−５０９９４２（Ｐ２００６−５０９９４２）の分割
【原出願日】平成１６年４月９日（２００４．４．９）
【出願人】（５０５３６９１５８）アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド (51)
【氏名又は名称原語表記】ＡＬＮＹＬＡＭ ＰＨＡＲＭＡＣＥＵＴＩＣＡＬＳ， ＩＮＣ．
【Ｆターム（参考）】
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