アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドにより出願された特許

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【課題】本発明は、アポリポタンパク質Bの発現を調節するための組成物および方法、ならびにより詳細には化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによるアポリポタンパク質Bの下方制御に関する。
【解決手段】薬剤番号1〜74のiRNA剤のセンス鎖配列のうち少なくとも15個連続したヌクレオチドを有するセンス鎖と、薬剤番号1〜74のiRNA剤のアンチセンス配列のうち少なくとも15個連続したヌクレオチドを有するアンチセンス鎖とを含んでなるiRNA剤。 (もっと読む)


【課題】神経障害を治療するための組成物を提供する。
【解決手段】iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、(i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ(iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含む。 (もっと読む)


【課題】dsRNA介在性遺伝子サイレンシングは、少なくとも部分的な二本鎖dsRNAを提供する組成物を利用し、極めて困難な問題である慢性HBVおよび/またはHCV感染症を含め、HBVおよび/またはHCVを含むウイルス感染症に対し極めて有益な治療薬および/または予防薬を提供することが期待される。
【解決手段】哺乳動物細胞中でのウイルスの発現を阻害するのに有用である、既知のB型肝炎ウイルス株および既知のC型肝炎ウイルス株由来の保存コンセンサス配列が提供される。これらの配列はHBVおよびHCVの遺伝子をサイレンシングするのに有用であり、それによりヒトにおけるHBVおよびHCVウイルス感染症に対する治療上の有用性を提供する。 (もっと読む)


【課題】高い生物活性およびインビボ安定性の両方を有する細胞のそれ自身のRNAi機構を用いてエボラウイルス中の遺伝子を選択的にかつ効率的に沈静化させ得、エボラ感染により媒介される病理学的過程の治療に用いるためにエボラウイルスの複製を効果的に抑制し得る薬剤を提供する。
【解決手段】本発明は、二重鎖リボ核酸(dsRNA)、ならびに当該dsRNAを用いて細胞または哺乳動物におけるエボラウイルスの発現を阻害するための組成物および方法を提供する。 (もっと読む)


【課題】HIF−1αのmRNAレベル及びHIF−1αのタンパク質レベルを下げるのに有用な特定の組成物を提供する。
【解決手段】本発明の特徴は、たとえば、RNA干渉(RNAi)のメカニズムによるような、HIF−1αの発現を調節するのに有用な化合物に関する。化合物は、修飾されえない又は化学的に修飾されうるiRNA剤を含む。 (もっと読む)


【課題】新規な核酸発現系、発現構築物、それらを生成するための方法、およびそれらを利用し、生物学的に活性の核酸、および、必要に応じて、ポリペプチドを製造する方法を提供する。
【解決手段】多コンパートメント発現系を使用する真核細胞における目的とする異種配列を発現させるための方法および構築物。単一の構築物または複数の構築物から成りうるこれらの系では、同じ真核細胞の異なる細胞内コンパートメント内で各々活性である少なくとも2つの異なるプロモーターが利用される。該構築物は、標的遺伝子の発現を調節できるRNA分子のインビボ発現の増強を達成するために特に有用である。 (もっと読む)


【課題】RhoA mRNAレベル、RhoA蛋白質レベルを低下させ、少なくとも部分
的にRhoAに媒介される病理過程を処置する、例えば、対象、例えば、ヒトのような哺
乳動物においてRhoAの軸索伸長・再生の阻害を阻止するのに有用な組成物及び方法を
提供すること。
【解決手段】本発明は、RhoA遺伝子の発現を調節するための組成物及び方法に関し、
さらに詳細には、化学修飾されたオリゴヌクレオチドによるRhoAの抑制に関する。 (もっと読む)


【課題】哺乳類における免疫応答を刺激する方法を提供する。
【解決手段】 本発明は、IFN産生を刺激することにより免疫応答を調節するオリゴヌクレオチド剤、および該剤を哺乳類の治療的処置に用いる方法を提供する。 (もっと読む)


【課題】呼吸器合胞体ウイルス(RSV)療法並びにウイルス複製を調節する組成物及び
方法を提供すること。
【解決手段】本発明は、RSVがiRNA剤の鼻腔内投与及び同iRNA剤の非経口投与
により阻害されるインビボの検証に基づいている。更に、1つ以上のウイルスを同時に治
療して効果的なウイルスの低減が達成できることも示されている。そのような知見に基づ
いて、本発明は、対象、例えばヒトのような哺乳動物におけるRSVmRNAレベル、R
SVタンパク質レベル及びウイルス価を低減するのに有用な一般的かつ特殊な組成物及び
方法を提供する。これらの知見はその他の呼吸器系ウイルスにも適用され得る。 (もっと読む)


【課題】本研究において出願人は、t(4;11)細胞内におけるMLL−AF4遺伝子発現を特異的に阻害するためにRNAiを用いた。出願人は、融合転写MLL−AF4の枯渇がクローン形成能力および増殖を抑制し、t(4;11)陽性白血病細胞内においてアポトーシスを誘導し、SCIDマウス異種移植モデル内においてかかる細胞の生着を危うくすることを明らかにする。
【解決手段】本発明は、MLL−AF4融合遺伝子の発現を調節するための組成物及び方法に関し、より詳細には、化学的に修飾されたオリゴヌクレオチドによりMLL−AF4の下方制御を調節する方法に関する。 (もっと読む)


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