本発明は分子生物、分子遺伝学およびバイオプロセシングに関する。実施形態では、発育卵に標的遺伝子の発現を調節できるＲＮＡエフェクター分子を導入し、調節によって卵の中の生物由来物質の産生を増強する、免疫原性物質等の生物由来物質を発育卵で産生するための組成物および方法を提供する。この方法では、生物由来物質、例えば季節性およびパンデミックインフルエンザワクチンを含むウイルスワクチンの発育卵での産生を最適化するために、ＲＮＡｉベースのアプローチが提供される。本発明は、さらにこの方法の実行に有用な分子、試薬、細胞およびキット、ならびにこの方法によって産生される生物由来物質に関する。 （もっと読む）

本発明は、ＰＣＳＫ９遺伝子を標的とする、脂質で製剤化されたｓｉＲＮＡを使用する、組成物および方法に関する。
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【課題】生物活性のある核酸を、核酸が所望の生物学的機能を遂行することが可能となる様式および形態で、細胞および生物体にインビトロおよびインビボで送達することを可能にする方法および組成物の提供
【解決手段】核酸、エンドモリティックスペルミン（コレステロールまたは脂肪酸を含む）および標的指向性スペルミン（細胞表面分子に対するリガンドを含む）を含み、該組成物中の正電荷と負電荷との比が0.5から1.5までの範囲にある組成物。 （もっと読む）

本発明は、脂質製剤中において二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を含有する組成物と、該組成物を用いて、ヒトキネシンファミリーメンバー１１（Ｅｇ５）および血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）の発現を阻害する方法と、該組成物を用いて、癌など、Ｅｇ５およびＶＥＧＦの発現によって媒介される病理学的過程を治療する方法とに関する。さらに別の実施形態では、本発明が、癌の治療を必要とする哺乳動物において腫瘍の増殖を低減する方法を提供する。該方法は、本発明の組成物を該哺乳動物に投与する工程を包含し、腫瘍の増殖を少なくとも２０％低減する。別の実施形態では、該方法により、ＫＳＰの発現が少なくとも６０％低下する。
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本発明は、ヘテロ三量体Ｇ遺伝子のＧアルファｑサブユニット（ＧＮＡＱ）を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、およびＧＮＡＱの発現を阻害するためのｄｓＲＮＡの使用方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、トランスチレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、およびＴＴＲの発現を阻害するために該ｄｓＲＮＡを使用する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、ＰＣＳＫ９遺伝子発現によって引き起こされる疾患を治療するための最適化された方法に関する。本発明の一つの実施形態では、対象におけるＰＣＳＫ９遺伝子の発現を阻害するための方法であって、ＰＣＳＫ９を標的とする第１の用量のｄｓＲＮＡを投与する工程と、時間間隔を置いた後に、任意で第２の用量のｄｓＲＮＡを投与する工程であって、前記時間間隔が７日以上である工程とを含む方法が提供される。別の実施形態では、表６に記載の単離されたｄｓＲＮＡのいずれかまたはＡＤ-３５１１を含む組成物もまた提供される。 （もっと読む）

本発明は、１本鎖または２本鎖オリゴヌクレオチドのうちの少なくとも１つであって、脂溶性物質に抱合されているオリゴヌクレオチドと、該抱合オリゴヌクレオチドが凝集、混合、または会合されているエマルションまたはリポソームのうちの少なくとも１つとを含む新しい製剤脂質粒子（ＦＬｉＰ）に関する。これらの粒子は、驚くことに、心臓、肺、および筋肉にオリゴヌクレオチドを有効に送達し、そこで遺伝子サイレンシングをもたらすことが示されている。
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本発明は、ＳＮＡＬＰ製剤中に二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を含有する組成物、該組成物を使用して、Ｅｇ５および血管内皮成長因子（ＶＥＧＦ）の発現を阻害する方法、ならびに該組成物を使用して、癌等の、Ｅｇ５およびＶＥＧＦの発現によって媒介される病理過程を処置する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、エボラウイルス由来の遺伝子の発現を阻害するための二重鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）に関する。具体的には、本発明は、二重鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、ならびに当該ｄｓＲＮＡを用いて細胞または哺乳動物におけるエボラウイルスの発現を阻害するための組成物および方法を提供する。本発明はまた、全身性出血および多臓器不全などのエボラウイルス感染により引き起こされる病理学的症状および疾患を治療するための組成物および方法を提供する。本発明で特徴付けられるｄｓＲＮＡは、ヌクレオチド長が３０未満の、一般にヌクレオチド長が１９〜２４の領域を有するＲＮＡ鎖（アンチセンス鎖）を含み、エボラウイルス由来の遺伝子のｍＲＮＡ転写物の少なくとも一部に実質的に相補的である。
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