Ｍｃｌ−１タンパク質の発現を調節するために、Ｍｃｌ−１遺伝子に対するオリゴヌクレオチドが開発される。本組成物は、オリゴヌクレオチド、特に、Ｍｃｌ−１をコードする核酸を標的にするアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。Ｍｃｌ−１発現の調節、およびＭｃｌ−１の過剰発現と関連している疾患の治療のためにこれらの化合物を使用する方法が提供される。このような疾患の例として、癌および全身性肥満細胞症が挙げられる。 （もっと読む）

本発明は、インビボでマイクロRNAをターゲットとし、それを阻害する、極めて短い、高度に修飾されたオリゴヌクレオチド、ならびに医薬および医薬組成物におけるそれらの使用に関する。 （もっと読む）

ＦＡＢＰ４遺伝子のオリゴヌクレオチドはＦＡＢＰ４タンパク質発現の調節のために開発された。オリゴヌクレオチドの組成物は、特に、ＦＡＢＰ４をコードしている標的核酸のアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む。ＦＡＢＰ４発現調節の化合物の使用方法、及びＦＡＢＰ４の過剰発現に関連する疾患の治療方法を提供する。そのような疾患の例としては、メタボリックシンドローム、糖尿病、アテローム性動脈硬化症、及び関節炎といった炎症状態がある。オリゴマーは、デオキシリボヌクレオシド又は核酸類似体、例えばロックド核酸（ＬＮＡ）、又はそれらの組み合わせを含んでいてもよい。 （もっと読む）

本発明は、細胞中のHER3 mRNAを標的とし、HER3および／またはHER2および／またはEGFRの発現の低下につながるオリゴマー化合物（オリゴマー）に関する。HER3および／またはHER2および／またはEGFR発現の低下は、広範囲の医学的障害、例えば癌を含む過剰増殖性疾患のために有益である。本発明は、オリゴマーを含有する治療的組成物、および、治療方法を含む、該オリゴマーを使用してHER3および／またはHER2および／またはEGFRの発現をモジュレートするための方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、スプライススイッチオリゴヌクレオチドまたはスプライススイッチオリゴマー（ＳＳＯ）に関する。本発明による好ましいＳＳＯは、ＴＮＦＲ１（ＴＮＦＲＳＦ１Ａ）またはＴＮＦＲ２（ＴＮＦＲＳＦ１Ａ）プレｍＲＮＡのエキソン７を標的とし、典型的には、それぞれエキソン７の部分的なまたは全体の欠失を含むＴＮＦＲ変異体の生成をもたらす。エキソン７を標的とするＳＳＯは、炎症性疾患の治療のために治療上の利益を有する、可溶性形態のＴＮＦＲを生じさせることが認められている。ＳＳＯは、ＲＮアーゼＨを動員できないまたは実質的に動員できないことを特徴とする。 （もっと読む）

本発明は、細胞におけるβ−カテニンｍＲＮＡを標的とし、β−カテニンの発現を低減させる、オリゴマー化合物（オリゴマー）に関する。β−カテニンの発現の低減は、癌を含めた過剰増殖性疾病など、さまざまな内科的疾患にとって有益である。本発明は、オリゴマーを含む治療用組成物、および、治療方法を含めた、前記オリゴマーを用いてβ−カテニンの発現を調節する方法を提供する。 （もっと読む）

Apo-B100 の発現を調節するための、Apo-B100 遺伝子に向けられた短いオリゴヌクレオチドが提供される。Apo-B100 発現の調節のため、および Apo-B100 発現に関連する疾患の処置のためにこれらの化合物を使用する方法が提供される。該オリゴヌクレオチドは、デオキシリボヌクレオシドおよびロックされた核酸を含む。 （もっと読む）

本発明は、PCSK9の発現を調節する化合物、組成物および方法を提供する。特に、本発明は、PCSK9をコードする標的核酸とハイブリダイズ可能なオリゴマー化合物、例えばオリゴヌクレオチド化合物、および、かかるオリゴマー化合物を調製する方法に関する。本オリゴヌクレオチド化合物がPCSK9の発現を調節することを示し、またそれらの医薬、ならびに高コレステロール血症および関連障害の処置におけるそれらの使用を開示する。
（もっと読む）

本発明は、miR19b、miR21、miR122a、miR155、およびmiR375からなる群から選ばれるヒトミクロRNAと相補的な長さ8〜26核酸塩基の短い一本鎖オリゴヌクレオチドを含む医薬組成物を提供する。該短いオリゴヌクレオチドは、in vivoでmiRNAの抑制を緩和するのに特に有効である。高親和性ヌクレオチド類似体の該オリゴヌクレオチドへの組み込みは、RNA開裂に基づく機序、例えばRNアーゼHまたはRISCに関連する機序ではなくmiRNA標的とのほぼ不可逆的な二本鎖の形成を介して機能すると思われる有効性の高い抗ミクロRNA分子をもたらすことがわかる。
（もっと読む）

本発明は、ヒトミクロRNAと相補的な長さ8〜17核酸塩基の短い一本鎖オリゴヌクレオチドを含む医薬組成物を提供する。該短いオリゴヌクレオチドは、in vivoでmiRNAの抑制を緩和するのに特に有効である。高親和性ヌクレオチド類似体の該オリゴヌクレオチドへの組み込みは、RNA開裂に基づく機序、例えばRNアーゼHまたはRISCに関連する機序ではなくmiRNA標的とのほぼ不可逆的な二本鎖の形成を介して機能すると思われる有効性の高い抗ミクロRNA分子をもたらすことがわかる。
（もっと読む）