一般に、原発性嚢胞性線維症欠陥を標的化する薬剤の効力を性質決定するための方法は、この薬剤を投与された被験体のサンプル集団における肺感染の状態における変化を、被験体のコントロールサンプル集団と比較して測定する工程を包含する。この方法において、サンプル集団中の被験体およびコントロールサンプル集団中の被験体は、原発性嚢胞性線維症欠陥を有しかつこの薬剤が投与される前には未感染であり；この方法において、コントロールサンプル集団と比較してサンプル集団における肺感染の存在における有益な変化は、処置効果を示し；そしてこの方法において、この薬剤は、内因性の抗生物活性を有さない。
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本明細書中に記載されているのは、１つ以上の呼吸器系病原体に由来する１つ以上のタンパク質に対する免疫反応を刺激するための、組成物および方法である。具体的には、本発明は、１つ以上の呼吸器系病原体に由来する１つ以上の抗原を発現する、アルファウイルスレプリコン、アルファウイルスベクター構築物、およびアルファウイルスレプリコン粒子に関する。また、本発明は、これら免疫原性組成物を作製し使用する方法にも関する。
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不完全なパッケージングシグナルである、改変されかつ機能的な５’増幅配列が提供される。これらの改変された５’増幅配列を含む組成物および方法もまた提供される。一局面において、本発明は、改変された５’増幅配列を含む、単離されたポリヌクレオチドを含み、この改変された配列は、（相補的なマイナス鎖ＲＮＡ中間体由来の）ポジティブ鎖αウイルスＲＮＡの合成のための認識部位を提供するが、ＲＮＡパッケージングのための認識部位を提供しない。
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Ｃ４ＢＰのＣＤ４０への結合により媒介されるＣＤ４０指向性の活性を阻害する組成物と方法が提供される。本発明の組成物は抗ＣＤ４０抗体またはその抗原結合フラグメントを含み、これらは以下の特徴を有する：１）ＣＤ４０抗原に結合したときに有意なＣＤ４０アゴニスト活性がなく、および２）細胞の表面に発現したＣＤ４０抗原に特異的に結合することができ、ＣＤ４０抗原に対するこの結合はＣ４ＢＰ媒介性ＣＤ４０シグナル伝達をブロックすることにより、一種類以上のＣＤ４０指向性の活性を阻害する。これらのアンタゴニスト抗ＣＤ４０抗体は、Ｂ細胞関連癌および固形腫瘍等の癌、および器官および組織の移植片拒絶反応等の自己免疫成分および／または炎症性成分を有する疾患または障害等、ＣＤ４０シグナル伝達のＣ４ＢＰ刺激により媒介されるＣＤ４０関連疾患を処置するために効果的に用いることができる。 （もっと読む）

Ｓ．ａｇａｌａｃｔｉａｅ由来のポリペプチドおよび核酸であり、これらは診断目的のためのワクチンの開発において使用され得、抗生物質の標的として使用され得る。本発明は、実施例に開示されるＧＢＳアミノ酸配列を含むポリペプチドを提供する。これらのアミノ酸配列は、配列番号が２と２２７４０との間の偶数である。従って、１１３７０個のアミノ酸配列がある。表ＩＶに列挙される配列によりコードされるポリペプチドは、以前ＧＢＳ株に見られなかった。 （もっと読む）

インフルエンザウイルスは、従来、筋肉内注射により投与されてきた。本発明は、インフルエンザワクチンのための送達の代替的な経路、より具体的には、それほど多くの抗原用量を要しない経路を使用するという考え方に基づく。ランゲルハンス細胞へインフルエンザ抗原を送達することは、本発明に従って選択された経路である。この経路は、インフルエンザウイルスを受容したことがない（すなわち、インフルエンザウイルスに対する免疫応答を以前に上昇させたことがない）患者にワクチン接種するために特に有用であることが見出された。このことは、若年の小児を免疫するために有利であることを意味する。 （もっと読む）

天然のインターフェロンβに従って番号付けをして２５位のアスパラギンが脱アミドされている、インターフェロンβタンパク質類似体は、上昇したレベルの天然のヒトインターフェロンβの生物学的活性を表し、タンパク質の安定化のためにＨＡを必要としない。脱アミド産物は、多発性硬化症を含む疾患の処置のための、ＨＡを含む治療薬またはＨＡを含まない治療薬に組み込むための、大規模な製造に適している。酵素消化、続いてＲＰ−ＨＰＬＣを用いてタンパク質のフィンガープリントのプロフィールを生じる、エンドプロテイナーゼ−Ｃのペプチドマップ技術も、脱アミド産物の同定および／または定量の試験としての品質管理にとって、有用である。
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本発明は、新しいインドールおよびベンゾイミダゾール化合物およびそれらの薬学的に許容可能な塩、エステルまたはプロドラッグ、薬学的に許容可能な担体と一緒になって新しい化合物の組成物、および新しい化合物の使用に関する。本発明の化合物は、以下の一般式（Ｉ）を有する。改善された化学療法剤の重要性に照らして、ＫＳＰおよびＫＳＰ関連タンパク質の有効なインビボ阻害剤である、キネシン関連タンパク質（ＫＳＰ）阻害剤が必要とされる。

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本発明は、標的細胞中でＲＮＡ干渉を媒介する二本鎖ＲＮＡ分子を提供する。本発明はまた、ヌクレアーゼ分解耐性を示すように改変され、ウイルスを不活化する二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）分子を提供する。本発明はまた、哺乳動物細胞中でウイルスを不活化するためのこれらの改変型ＲＮＡ分子の使用方法およびヒトダイサーを使用した改変型短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）の作製方法を提供する。本発明は、ＲＮＡ分子中の１つ以上のピリミジンが２’フッ素を含むように改変されたｄｓＲＮＡまたはｓｉＲＮＡを含むように改変された改変ＲＮＡ分子を提供する。本発明はまた、ピリミジンすべてが２’フッ素を含むように改変されたｄｓＲＮＡまたはｓｉＲＮＡを提供する。本発明は、２’フッ素ｄｓＲＮＡ分子またはｓｉＲＮＡ分子がこれらの分子の３’末端に２塩基デオキシヌクレオチド「ＴＴ」配列を含むようにさらに改変されていることを提供する。
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（１）高いアッセイシグナル対バックグラウンド比（Ｓ／Ｂ）および広いアッセイシグナル対バックグラウンド範囲（Ｓ−Ｂ）を示し；（２）均一系であり；（３）非放射性であり；そして（４）リン酸特異的抗体を必要としない、インビトロのプロテインキナーゼアッセイ技術。このアッセイは、３価の金属イオン（例えばＧａ^３＋、Ｆｅ^３＋、Ａｌ^３＋、Ｉｎ^３＋、Ｒｕ^３＋、Ｓｃ^３＋、Ｙ^３＋）を、増幅した発光近接アッセイアクセプタービーズまたはドナービーズの表面に、例えば、ニトリロ三酢酸（ＮＴＡ；カルボキシメチルリジンとも呼ばれる）、イミノ二酢酸（ＩＤＡ）または適切に置換されたＮ含有複素環、例えばトリアゾ複素環（例えば１−プロピルアミノ−４−アセタト−１，４，７−トリアザシクロノナンなどのトリアゾシクロノナネオノナン）などの適切なリンカーを媒介として、錯体形成させることを含む。
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