【課題】種々の用途，例えば，治療，診断，標的評価およびゲノム発見用途における使用において遺伝子発現を調節するのに有用な方法および試薬を提供する。
【解決手段】標的核酸配列に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介しうる合成化学修飾小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子を合成する。小核酸分子は細胞，組織または生物における遺伝子発現の調節に応答する任意の疾病または状態の治療において有用である。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
標的遺伝子の発現を減少させる二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項２】
前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の鎖の一方が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の第２の鎖が標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３】
ｓｉＮＡ分子の各鎖が約１９〜約２３個のヌクレオチドを含み，かつ各鎖が，他の鎖のヌクレオチドと相補的である少なくとも約１９個のヌクレオチドを含む，請求項２に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４】
前記ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含むアンチセンス領域を含み，かつ前記ｓｉＮＡがさらにセンス領域を含み，ここで前記センス領域が前記標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５】
前記アンチセンス領域および前記センス領域が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記ｓｉＮＡがセンス領域をさらに含み，該センス領域が，前記標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６】
前記ｓｉＮＡ分子がセンス領域およびアンチセンス領域を含み，該アンチセンス領域が，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記センス領域が，前記アンチセンス領域と相補的であるヌクレオチド配列を含む，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７】
前記ｓｉＮＡ分子が２つの別々のオリゴヌクレオチドフラグメントから組み立てられ，ここで一方のフラグメントがセンス領域を含み，かつ第２のフラグメントが前記ｓｉＮＡ分子のアンチセンス領域を含む，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項８】
前記センス領域が，リンカー分子によってアンチセンス領域に接続されている，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項９】
前記リンカー分子が，ポリヌクレオチドリンカーである，請求項８に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１０】
前記リンカー分子が，非ヌクレオチドリンカーである，請求項８に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１１】
センス領域におけるピリミジンヌクレオチドが２’−Ｏ−メチルピリミジンヌクレオチドであり，かつセンス領域におけるプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１２】
センス領域に存在するピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつセンス領域に存在するプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１３】
前記センス領域を含むフラグメントが，前記センス領域を含むフラグメントの５’−末端，３’−末端，または５’末端と３’末端の両方で末端キャップ成分を含む，請求項７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１４】
前記末端キャップ成分が，反転デオキシ無塩基成分である，請求項１３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１５】
前記アンチセンス領域のピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつ前記アンチセンス領域のプリンヌクレオチドが２’−Ｏ−メチルプリンヌクレオチドである，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１６】
前記アンチセンス領域に存在するピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつ前記アンチセンス領域に存在するプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１７】
前記アンチセンス領域が，前記アンチセンス領域の３’末端でホスホロチオエートヌクレオチド間結合を含む，請求項１５に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１８】
前記アンチセンス領域が，前記アンチセンス領域の３’末端でグリセリル修飾を含む，請求項６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項１９】
前記ｓｉＮＡ分子の２つのフラグメントのそれぞれが２１個のヌクレオチドを含む，請求項７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２０】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの約１９個のヌクレオチドが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントの相補的なヌクレオチドと塩基対形成し，かつｓｉＮＡ分子の各フラグメントの少なくとも２つの３’末端ヌクレオチドが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントのヌクレオチドと塩基対形成しない，請求項１７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２１】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの２つの３’末端分子のそれぞれが２’−デオキシ−ピリミジンである，請求項２０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２２】
２’−デオキシ−ピリミジンが２’−デオキシ−チミジンである，請求項２１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２３】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの２１個のヌクレオチドすべてが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントの相補的なヌクレオチドと塩基対形成する，請求項１９に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２４】
アンチセンス領域の約１９個のヌクレオチドが，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と塩基対形成する，請求項１９に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２５】
アンチセンス領域の２１個のヌクレオチドが，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と塩基対形成する，請求項１９に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２６】
前記アンチセンス領域を含むフラグメントの５’末端が，任意にリン酸基を含む，請求項７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２７】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２８】
前記標的遺伝子が植物遺伝子である，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項２９】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３０】
前記標的遺伝子が真菌遺伝子である，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３１】
前記標的遺伝子がウイルス遺伝子である，請求項１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３２】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項２７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３３】
標的ＲＮＡ配列の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項３４】
前記標的ＲＮＡ配列が，ウイルスゲノムによりコードされる，請求項３３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３５】
前記標的ＲＮＡ配列が，細菌遺伝子によりコードされる，請求項３３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３６】
前記標的ＲＮＡ配列が，哺乳動物遺伝子によりコードされる，請求項３３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３７】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項３６に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３８】
前記標的ＲＮＡ配列が，植物遺伝子によりコードされる，請求項３３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項３９】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項４０】
前記ウイルスが哺乳動物ウイルスである，請求項３９に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４１】
前記ウイルスが植物ウイルスである，請求項３９に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４２】
前記哺乳動物ウイルスがＣ型肝炎ウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４３】
前記哺乳動物ウイルスがヒト免疫不全ウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４４】
前記哺乳動物ウイルスがＢ型肝炎ウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４５】
前記哺乳動物ウイルスが単純ヘルペスウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４６】
前記哺乳動物ウイルスがサイトメガロウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分
子。
【請求項４７】
前記哺乳動物ウイルスがヒト乳頭腫ウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４８】
前記哺乳動物ウイルスがＲＳウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項４９】
前記哺乳動物ウイルスがインフルエンザウイルスである，請求項４０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５０】
標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子の発現の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項５１】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項５０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５２】
前記標的遺伝子が植物遺伝子である，請求項５０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５３】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項５０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５４】
前記標的遺伝子が真菌遺伝子である，請求項５０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５５】
前記標的遺伝子がウイルス遺伝子である，請求項５０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５６】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項５１に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５７】
ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）過程を媒介することによって標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項５８】
前記遺伝子がウイルスゲノムによりコードされる，請求項５７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項５９】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項５７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６０】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項５７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６１】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項６０に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６２】
前記遺伝子が植物遺伝子である，請求項５７に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６３】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子であって，該ｓｉＮＡ分子が，ウイルスの複製の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項６４】
前記ウイルスが哺乳動物ウイルスである，請求項６３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６５】
前記ウイルスが植物ウイルスである，請求項６３に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６６】
前記哺乳動物ウイルスがＣ型肝炎ウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６７】
前記哺乳動物ウイルスがヒト免疫不全ウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６８】
前記哺乳動物ウイルスがＢ型肝炎ウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項６９】
前記哺乳動物ウイルスが単純ヘルペスウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７０】
前記哺乳動物ウイルスがサイトメガロウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７１】
前記哺乳動物ウイルスがヒト乳頭腫ウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７２】
前記哺乳動物ウイルスがＲＳウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７３】
前記哺乳動物ウイルスがインフルエンザウイルスである，請求項６４に記載のｓｉＮＡ分子。
【請求項７４】
許容しうる担体または希釈剤中に請求項１，３３，３９，５０，５７，および６３のいずれかに記載のｓｉＮＡ分子を含む医薬組成物。
【請求項７５】
標的遺伝子の発現を減少させる二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，医薬品。
【請求項７６】
前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の鎖の一方が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の第２の鎖が標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項７７】
ｓｉＮＡ分子の各鎖が約１９〜約２３個のヌクレオチドを含み，かつ各鎖が，他の鎖のヌクレオチドと相補的である少なくとも約１９個のヌクレオチドを含む，請求項７６に記載の医薬品。
【請求項７８】
前記ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含むアンチセンス領域を含み，かつ前記ｓｉＮＡがさらにセンス領域を含み，ここで前記センス領域が前記標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項７９】
前記アンチセンス領域および前記センス領域が，標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記ｓｉＮＡがセンス領域をさらに含み，該センス領域が，前記標的遺伝子のヌクレオチド配列またはその一部分と実質的に類似するヌクレオチド配列を含む，請求項７８に記載の医薬品。
【請求項８０】
前記ｓｉＮＡ分子がセンス領域およびアンチセンス領域を含み，該アンチセンス領域が，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と相補的であるヌクレオチド配列を含み，かつ前記センス領域が，前記アンチセンス領域と相補的で
あるヌクレオチド配列を含む，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項８１】
前記ｓｉＮＡ分子が２つの別々のオリゴヌクレオチドフラグメントから組み立てられ，ここで一方のフラグメントがセンス領域を含み，かつ第２のフラグメントが前記ｓｉＮＡ分子のアンチセンス領域を含む，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項８２】
前記センス領域が，リンカー分子によってアンチセンス領域に接続されている，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項８３】
前記リンカー分子が，ポリヌクレオチドリンカーである，請求項８２に記載の医薬品。
【請求項８４】
前記リンカー分子が，非ヌクレオチドリンカーである，請求項８２に記載の医薬品。
【請求項８５】
センス領域におけるピリミジンヌクレオチドが２’−Ｏ−メチルピリミジンヌクレオチドであり，かつセンス領域におけるプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項８６】
センス領域に存在するピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつセンス領域に存在するプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項８７】
前記センス領域を含むフラグメントが，前記センス領域を含むフラグメントの５’−末端，３’−末端，または５’末端と３’末端の両方で末端キャップ成分を含む，請求項８１に記載の医薬品。
【請求項８８】
前記末端キャップ成分が，反転デオキシ無塩基成分である，請求項８７に記載の医薬品。
【請求項８９】
前記アンチセンス領域のピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつ前記アンチセンス領域のプリンヌクレオチドが２’−Ｏ−メチルプリンヌクレオチドである，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項９０】
前記アンチセンス領域に存在するピリミジンヌクレオチドが２’−デオキシ−２’−フルオロピリミジンヌクレオチドであり，かつ前記アンチセンス領域に存在するプリンヌクレオチドが２’−デオキシプリンヌクレオチドである，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項９１】
前記アンチセンス領域が，前記アンチセンス領域の３’末端でホスホロチオエートヌクレオチド間結合を含む，請求項８９に記載の医薬品。
【請求項９２】
前記アンチセンス領域が，前記アンチセンス領域の３’末端でグリセリル修飾を含む，請求項８０に記載の医薬品。
【請求項９３】
前記ｓｉＮＡ分子の２つのフラグメントのそれぞれが２１個のヌクレオチドを含む，請求項８１に記載の医薬品。
【請求項９４】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの約１９個のヌクレオチドが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントの相補的なヌクレオチドと塩基対形成し，かつｓｉＮＡ分子の各フラグメントの少なくとも２つの３’末端ヌクレオチドが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントのヌクレオチドと塩基対形成しない，請求項９１に記載の医薬品。
【請求項９５】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの２つの３’末端分子のそれぞれが２’−デオキシ−ピリミジンである，請求項９４に記載の医薬品。
【請求項９６】
２’−デオキシ−ピリミジンが２’−デオキシ−チミジンである，請求項９５に記載の医薬品。
【請求項９７】
ｓｉＮＡ分子の各フラグメントの全２１個のヌクレオチドが，ｓｉＮＡ分子の他のフラグメントの相補的なヌクレオチドと塩基対形成する，請求項９３に記載の医薬品。
【請求項９８】
アンチセンス領域の約１９個のヌクレオチドが，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と塩基対形成する，請求項９３に記載の医薬品。
【請求項９９】
アンチセンス領域の２１個のヌクレオチドが，標的遺伝子によりコードされるＲＮＡのヌクレオチド配列またはその一部分と塩基対形成する，請求項９３に記載の医薬品。
【請求項１００】
前記アンチセンス領域を含むフラグメントの５’末端が，任意にリン酸基を含む，請求項８１に記載の医薬品。
【請求項１０１】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項１０２】
前記標的遺伝子が植物遺伝子である，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項１０３】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項１０４】
前記標的遺伝子が真菌遺伝子である，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項１０５】
前記標的遺伝子がウイルス遺伝子である，請求項７５に記載の医薬品。
【請求項１０６】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項１０１に記載の医薬品。
【請求項１０７】
標的ＲＮＡ配列の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，医薬品。
【請求項１０８】
前記標的ＲＮＡ配列が，ウイルスゲノムによりコードされる，請求項１０７に記載のｓｉＮＡ。
【請求項１０９】
前記標的ＲＮＡ配列が，細菌遺伝子によりコードされる，請求項１０７に記載の医薬品。
【請求項１１０】
前記標的ＲＮＡ配列が，哺乳動物遺伝子によりコードされる，請求項１０７に記載の医薬品。
【請求項１１１】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項１０７に記載の医薬品。
【請求項１１２】
前記標的ＲＮＡ配列が，植物遺伝子によりコードされる，請求項１０７に記載の医薬品。
【請求項１１３】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオ
チドを含む，医薬品。
【請求項１１４】
前記ウイルスが哺乳動物ウイルスである，請求項１１３に記載の医薬品。
【請求項１１５】
前記ウイルスが植物ウイルスである，請求項１１３に記載の医薬品。
【請求項１１６】
前記哺乳動物ウイルスがＣ型肝炎ウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１１７】
前記哺乳動物ウイルスがヒト免疫不全ウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１１８】
前記哺乳動物ウイルスがＢ型肝炎ウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１１９】
前記哺乳動物ウイルスが単純ヘルペスウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１２０】
前記哺乳動物ウイルスがサイトメガロウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１２１】
前記哺乳動物ウイルスがヒト乳頭腫ウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１２２】
前記哺乳動物ウイルスがＲＳウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１２３】
前記哺乳動物ウイルスがインフルエンザウイルスである，請求項１１４に記載の医薬品。
【請求項１２４】
標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子の発現の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，ｓｉＮＡ分子。
【請求項１２５】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項１２４に記載の医薬品。
【請求項１２６】
前記標的遺伝子が植物遺伝子である，請求項１２４に記載の医薬品。
【請求項１２７】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項１２４に記載の医薬品。
【請求項１２８】
前記標的遺伝子が真菌遺伝子である，請求項１２４に記載の医薬品。
【請求項１２９】
前記標的遺伝子がウイルス遺伝子である，請求項１２４に記載の医薬品。
【請求項１３０】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項１２５に記載の医薬品。
【請求項１３１】
ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）過程を媒介することによって標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，医薬品。
【請求項１３２】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子が，ウイルスの複製の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，医薬品。
【請求項１３３】
前記標的遺伝子がウイルスゲノムによりコードされる，請求項１３２に記載の医薬品。
【請求項１３４】
前記標的遺伝子が細菌遺伝子である，請求項１３２に記載の医薬品。
【請求項１３５】
前記標的遺伝子が哺乳動物遺伝子である，請求項１３２に記載の医薬品。
【請求項１３６】
前記哺乳動物遺伝子がヒト遺伝子である，請求項１３５に記載の医薬品。
【請求項１３７】
前記標的遺伝子が植物遺伝子である，請求項１３２に記載の医薬品。
【請求項１３８】
標的遺伝子の発現を減少させる二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１３９】
標的ＲＮＡ配列の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１４０】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１４１】
標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子の発現の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１４２】
ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）過程を媒介することによって標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１４３】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子を含み，該ｓｉＮＡ分子が，ウイルスの複製の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，活性成分。
【請求項１４４】
標的遺伝子の発現を減少させる二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。
【請求項１４５】
標的ＲＮＡ配列の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。
【請求項１４６】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。
【請求項１４７】
標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子が，標的遺伝子の発現の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。
【請求項１４８】
ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）過程を媒介することによって標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子がリボヌクレオチドを含まず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。
【請求項１４９】
ウイルスの複製を阻害する二本鎖短干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子の使用であって，該ｓｉＮＡ分子が，ウイルスの複製の前記阻害のためにｓｉＮＡ分子内にリボヌクレオチドの存在を必要とせず，かつ前記二本鎖ｓｉＮＡ分子の各鎖が約２１個のヌクレオチドを含む，使用。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４】

【図５】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【図１６】

【図１７】

【図１８】

【図１９】

【図２０】

【図２１】

【図２２】

【図２３】

【図２４】

【図２５】

【図２６】

【図２７】

【図２８】

【図２９】

【図３０】

【図３１】

【図３２】

【図３３】

【図３４】

【図３５】

【図３６】

【図３７】

【図３８】

【公開番号】特開２００８−２８９４８８（Ｐ２００８−２８９４８８Ａ）
【公開日】平成２０年１２月４日（２００８．１２．４）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００８−１４８５９６（Ｐ２００８−１４８５９６）
【出願日】平成２０年６月５日（２００８．６．５）
【分割の表示】特願２００３−５６９８１１（Ｐ２００３−５６９８１１）の分割
【原出願日】平成１５年２月２０日（２００３．２．２０）
【公序良俗違反の表示】
（特許庁注：以下のものは登録商標）
１．テフロン
【出願人】（５００２０３６８４）サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド (28)
【氏名又は名称原語表記】Ｓｉｒｎａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ．
【Ｆターム（参考）】