本発明は、組成物を細胞にデリバリーするための医学用装置と方法を提供する。組成物は、人工ウイルスベクター、特に好ましくは人工アデノ随伴ウイルスベクターを含む。そのような組成物は、人工ウイルスベクターを血液−脳バリヤーを通してデリバリーするのに有用であり得る。
（もっと読む）

【解決手段】 本発明は二本鎖組成物を提供し、ここにおいて、第１の鎖は異なる３つの領域を有し、第２の鎖は天然ＲＮＡである。各々の領域は、他の２つの領域のものとは異なる、天然の若しくは修飾されたリボフラノシル糖部分を有する。第１のオリゴマー化合物の少なくとも一部は、核酸標的と相補的でありハイブリダイズする。本発明はまた、修飾されたオリゴマー化合物及びオリゴマー化合物の組成物を使用して遺伝子発現を調節する方法を提供する。 （もっと読む）

【解決手段】 本発明は二本鎖組成物を提供し、各鎖はβ−Ｄ−リボヌクレオシド及び糖修飾ヌクレオシドの位置によって定義されているモチーフを持つように修飾されている。より具体的には、本発明は交互鎖を持つ一方の鎖と、ヘミマーモチーフ、ブロックモチーフ、完全修飾モチーフ、或いは位置的に修飾されたモチーフを持つもう一方の鎖とを有する。前記鎖の少なくとも１つは標的核酸に相補的である。前記組成物は、選択された核酸を標的化し、１若しくはそれ以上の遺伝子の発現を調節するのに有用である。好ましい実施形態において、本発明の組成物は標的ＲＮＡの一部とハイブリダイズし、標的ＲＮＡの正常機能の欠損を生じさせる。本発明は、遺伝子発現を調節する方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は一般に、インテグリン介在性細胞活性を調節する方法およびそのために有用な作用物質に関する。より具体的には、本発明は、GPIに関連したシグナル伝達を調節することによってインテグリン介在性細胞活性を調節する方法を企図する。本発明の方法は、とりわけて、異常な、望ましくない、またはそうでなければ不適切なインテグリン介在性細胞活性を特徴とする状態の治療および/または予防において有用である。本発明はさらに、対象のインテグリン依存性シグナル伝達メカニズムを調節することができる作用物質を同定および/または設計するための方法も対象としている。 （もっと読む）

【解決手段】 本発明は二本鎖組成物を提供し、各鎖はβ−Ｄ−リボヌクレオシドおよび糖修飾ヌクレオシドの位置によって定義されているモチーフを保持するように修飾されている。より具体的には、本発明はギャップトモチーフを保持する一方の鎖と、ギャップトモチーフ、ヘミマーモチーフ、ブロックマーモチーフ、完全に修飾されたモチーフ、位置的に修飾されたモチーフ、または交互モチーフを保持するもう一方の鎖とを有する。前記鎖の少なくとも１つは標的核酸に相補的である。前記組成物は、選択された核酸を標的化し、１若しくはそれ以上の遺伝子の発現を調節するのに有用である。いくつかの実施形態において、本発明の組成物は標的ＲＮＡの一部にハイブリダイズし、その結果、前記標的ＲＮＡの正常機能を損失させるものである。本発明は、遺伝子発現を調節する方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、腫瘍細胞形成もしくは腫瘍細胞増殖を阻害するための方法、および、精子におけるアポトーシスを誘発するための方法、この方法は、MAGE遺伝子発現もしくはMAGEたんぱく質機能を阻害するアンタゴニストを患者に投与する方法を、好ましくは、このアンタゴニストは、抗MAGE抗体で、アンチセンス分子、および、siRNA分子、MAGEコーディングポリヌクレオチドと3重らせん核酸分子を形成する分子、もしくは、MAGE機能を低分子阻害剤をも提供する。また、本発明は、上記した物質を含む医薬組成品、および、MAGEたんぱく質機能を阻害する物質をスクリーンするための方法も開示されている。
（もっと読む）

肝実質細胞輸送タンパク質による胆汁中排泄への感受性に対する候補化合物のスクリーニング方法。該方法は、輸送タンパク質を含む肝実質細胞の培養物を提供する段階、ここで、該培養物は、少なくとも１つの毛細胆管を有し；かつ該少なくとも１つの毛細胆管内の候補化合物の量を決定する段階を含み、ここで、該少なくとも１つの毛細胆管中の候補化合物の量は、該輸送タンパク質による胆汁中排泄に対する、該候補化合物の感受性を示す。幾つかの実施態様において、該毛細胆管中の候補化合物の量を決定することは、該輸送タンパク質の発現を阻害すること、及び該輸送タンパク質の阻害の有無で、該小管中の化合物の量を比較することを含む。該小管中の候補化合物の量の差は、該輸送タンパク質による胆汁中排泄に対する該候補化合物の感受性を示す。一実施態様において、該輸送タンパク質の発現は、該肝実質細胞内の輸送タンパク質をコード化している遺伝子のコード鎖に相当する配列を有するRNAの導入を介して阻害される。任意に、該肝実質細胞の培養物は、サンドイッチ形態の長時間培養物である。該方法は、特に、１つの試みにおける多数の候補化合物のスクリーニングに適当できる。 （もっと読む）

本発明は、胸腺ストローマ細胞、又は胸腺内リンパ球又はリンパ球前駆体のゲノムに安定にインテグレートすることのできるウイルスベクターの使用であって、遺伝性免疫不全、後天性免疫不全の予防又は治療のフレームの胸腺内投与用、又は自己又は非自己の遺伝子産物、細胞、又は組織に対する生物体の免疫寛容の誘導用、又は自己免疫疾患の予防又は治療用医薬の製造のための使用。 （もっと読む）

二元ｕＰＡ−ｕＰＡＲ複合体、ｕＰａ−ｕＰＡＲを含む三元複合体、およびｕＰＡＲとｕＰＡ以外の他のタンパク質（例えば、インテグリン）との複合体に特異的な抗体または他のリガンドは、ｕＰＡおよびｕＰＡＲがその複合型が相互作用するさらなる分子と相互作用することを阻害する。そのような抗体または他のリガンドは、診断方法および治療方法、特に、癌に対する診断方法および治療方法に使用される。本発明者らは、ｕＰＡ−ｕＰＡＲ複合体に結合し、かつその下流標的（例えば、インテグリン）との相互作用を阻害するモノクローナル抗体（ｍＡｂｓ）のセットを生成した。
（もっと読む）

本明細書にはウイルス感染に関連する新規なポリヌクレオチドが記載される。このポリヌクレオチドはｍｉＲＮＡおよびｍｉＲＮＡ前駆体である。医学的状態の診断、予後診断および治療に用いることのできる、関連する方法および組成物が開示される。また、本明細書には、ウイルス感染の調節因子を同定するために用いることのできる方法も記載される。
（もっと読む）