本発明は、ウイルス疾患および癌の治療のための化合物および方法を提供する。

【特許請求の範囲】
【請求項１】
以下の式を有する化合物：

（式中、
Yは、C、CH、およびNから選択されるメンバーであり；
Zは、C、CH、およびBから選択されるメンバーであり；
R¹は、H、アシル、OR⁹、SR⁹、NHNH₂、NR⁹R¹⁰、=Oおよび=NR⁹から選択されるメンバーであって、
R⁹およびR¹⁰が独立してH、置換または非置換アルキル、アシル、置換または非置換ヘテロアルキル、および置換または非置換アリールから選択されるメンバーであり；
R²は、存在するかまたは存在せず、H、アシル、置換または非置換アルキル、OR¹¹、SR¹¹、NR^11a、NR^12a、ハロゲン、および=Oから選択されるメンバーであって、R¹¹は、H、置換または非置換アルキル、置換または非置換ヘテロシクロアルキル、および置換または非置換ヘテロアリールから選択されるメンバーであり；
R^11aおよびR^12aは、独立してH、置換または非置換アルキル、置換または非置換ヘテロアルキル、置換または非置換アリール、および置換または非置換ヘテロアリールから選択されるメンバーであり；
R³は、H、アシル、置換または非置換アルキル、NR¹²R¹³、NR¹²OR¹³、Sr¹²、(=O)、およびOR¹²から選択されるメンバーであって、
ここでR¹²およびR¹³は、独立してH、置換または非置換アルキル、置換または非置換ヘテロアルキル、置換または非置換アリール、および置換または非置換ヘテロアリールから選択されるメンバーであり；
R⁴およびR^4aは、独立してH、ハロゲン、OMe、およびOHから選択されるメンバーであり；
R⁵およびR⁶は、独立してHおよびOR¹⁴から選択されるメンバーであって、
ここでR¹⁴は、H、置換または非置換アルキル、アシル、置換または非置換ヘテロアルキル、置換または非置換アリール、およびP(O)(R¹⁵)(R¹⁶)から選択されるメンバーであり、
ここでR¹⁵およびR¹⁶は、独立してOR¹⁷、NR¹⁷R¹⁸、OCH₂CH₂CN、置換または非置換アルキル、および置換または非置換ヌクレオシドから選択されるメンバーであり、
ここでR¹⁷およびR¹⁸は、独立してH、置換または非置換アルキル、置換または非置換ヘテロアルキル、置換または非置換アリール、および置換または非置換ヘテロアリールから選択されるメンバーであり、
R⁵およびR³；R⁶およびR³；並びにR¹⁵およびR¹⁶から選択されるメンバーは、これらが付着する原子と共に、任意に結合して、置換または非置換シクロアルキル、および置換または非置換ヘテロシクロアルキルから選択される環構造を形成し；
R⁷およびR⁸は、存在するかまたは存在せず、独立してH、アシル、置換または非置換アルキル、並びにR¹およびR⁸であって、これらが付着する原子と共に、置換または非置換シクロアルキル、および置換または非置換ヘテロシクロアルキルから選択される環構造へと任意に結合する。）
【請求項２】
以下の式を有する、請求項1記載の化合物：

【請求項３】
以下の式を有する、請求項1記載の化合物：

【請求項４】
R¹¹が、シリル基、および置換または非置換アルキルエーテルから選択されるメンバーである、請求項3記載の化合物。
【請求項５】
以下の式を有する、請求項1記載の化合物：

【請求項６】
以下の式を有する請求項5記載の化合物：

(式中、
R¹⁹、R²⁰、およびR²¹は、独立してH、アシル、および置換または非置換アルキルから選択されるメンバーである。）
【請求項７】
以下の式を有する、請求項5記載の化合物：

【請求項８】
R⁶が以下の式を有する請求項1記載の化合物：

(式中
R²²は、置換または非置換アルキル、および置換または非置換ヘテロアルキルから選択されるメンバーであり；
Lは、置換または非置換アルキル、および置換または非置換ヘテロアルキルから選択されるリンカーであり；かつ、
Arは、置換または非置換アリール、および置換または非置換ヘテロアリールから選択されるメンバーである。）
【請求項９】
Lが細胞に化合物の侵入後にインビボで切断される部分を含む、請求項8記載の化合物。
【請求項１０】
R⁶が以下の式を有する、請求項1記載の化合物：

(式中
R²²は、置換または非置換アルキル、および置換または非置換ヘテロアルキルから選択されるメンバーであり；
Lは、置換または非置換アルキル、および置換または非置換ヘテロアルキルから選択されるリンカーであり；かつ、
nは、1〜30の整数である。）
【請求項１１】
Lが細胞に化合物の侵入後にインビボで切断される部分を含む、請求項10記載の化合物。
【請求項１２】
請求項1記載の化合物および式A-Bを有する第2の化合物の製剤
(式中
Aは、疎水性ドメインであり；かつ、
Bは、Aに共有結合した親水性ドメインである)。
【請求項１３】
ポリカチオン種をさらに含む、請求項12記載の製剤。
【請求項１４】
ポリカチオン種がデンドリマーのポリアミンである、請求項13記載の製剤。
【請求項１５】
製剤が水性製剤である、請求項12記載の製剤。
【請求項１６】
ウイルス疾患を治療するための方法であって、このような治療を必要とする被検者に請求項1記載の化合物の治療上有効な量を投与する工程を含む方法。
【請求項１７】
化合物が経口的に与えられる、請求項16記載の方法。
【請求項１８】
化合物が腸溶製剤である、請求項17記載の方法。
【請求項１９】
化合物が経口浸透圧性のドラッグ送達装置で送達される、請求項18記載の方法。
【請求項２０】
ウイルス疾患が、RNAウイルスおよびDNAウイルスから選択されるメンバーのウイルスによって引き起こされる、請求項16記載の方法。
【請求項２１】
ウイルス疾患がレトロウイルスによって引き起こされる、請求項16記載の方法。
【請求項２２】
ウイルス疾患がHIVによって引き起こされる、請求項21記載の方法。
【請求項２３】
HIVがヌクレオチド逆転写酵素阻害剤に対して耐性である、請求項22記載の方法。
【請求項２４】
ウイルス疾患がフラビウイルス科ファミリーのウイルスによって引き起こされる、請求項16記載の方法。
【請求項２５】
ウイルス疾患がC型肝炎である、請求項24記載の方法。
【請求項２６】
ウイルス疾患がパラミクソウイルス科ファミリーのウイルスによって引き起こされる、請求項16記載の方法。
【請求項２７】
DNAウイルスがB型肝炎ウイルスである、請求項20記載の方法。
【請求項２８】
DNAウイルスが天然痘／ワクシニアウイルスである、請求項20記載の方法。

【図１】

【図２】

【図３】

【図４】

【図５】

【図６】

【図７】

【図８】

【図９】

【図１０】

【図１１】

【図１２】

【図１３】

【図１４】

【図１５】

【公表番号】特表２００６−５０７２５５（Ｐ２００６−５０７２５５Ａ）
【公表日】平成１８年３月２日（２００６．３．２）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２００４−５３９８９０（Ｐ２００４−５３９８９０）
【出願日】平成１５年９月２４日（２００３．９．２４）
【国際出願番号】ＰＣＴ／ＵＳ２００３／０３０２００
【国際公開番号】ＷＯ２００４／０２８４５４
【国際公開日】平成１６年４月８日（２００４．４．８）
【出願人】（５０４０７００３３）コローニス　ファーマシューティカルズ　インコーポレイテッド (3)
【Ｆターム（参考）】