【課題】選択されるタンパク質（５’末端の１〜２５塩基対下流のプレプロセシングされたｍＲＮＡ内の正常スプライスアクセプター連結点）に関する配列に対して標的化されたアンチセンス組成物を提供すること本発明の課題とする。このアンチセンス化合物は、ＲＮａｓｅ不活性であり、そして好ましくは、ホスホロチオネート結合モルホリンオリゴヌクレオチドである。このような標的化は、天然のＲＮＡスプライスプロセシングの阻害に効果的であり、スプライス改変体ｍＲＮＡを生じ、そしてタンパク質の正常 な発現を阻害する。
【解決手段】上記課題は、無電荷のモルホリノ骨格を有するアンチセンス化合物を提供することによって、解決された。 （もっと読む）

【課題】線維性状態およびその他の疾患の治療のための、オリゴリボヌクレオチドおよびその使用方法を提供する。
【解決手段】転写後レベルにてヒトTGaseII遺伝子の発現をダウンレギュレートする二本鎖化合物、好ましくはオリゴリボヌクレオチド（siRNA）化合物またはオリゴリボヌクレオチド化合物を発現することができるベクターと薬学的に許容されるキャリアとを含む薬学的組成物。また、患者に対して治療的に有効な用量の薬学的組成物を投与することを含む方法を含む肺、腎臓および肝臓線維症などの線維性疾患または眼瘢痕に罹患した患者を治療する方法。また、TGaseIIポリペプチドに対する抗体を使用することによる線維性疾患およびその他の疾患の治療。 （もっと読む）

【課題】免疫関連疾患の診断と治療に有用な組成物と方法を提供する。
【解決手段】ＰＲＯポリペプチド、そのアゴニスト及びアンタゴニストは免疫関連及び炎症疾患の治療のための医薬及び薬剤を調製するために有用である。特定の態様では、そのような医薬及び薬剤は、製薬的に許容可能な担体と共に、ＰＲＯポリペプチド、アゴニスト又はそのアンタゴニストの治療的有効量を含む。 （もっと読む）

本発明は、インビボでのRNA干渉（RNAi）ポリヌクレオチドの肝実質細胞への標的化送達のための組成物に向けられている。標的化RNAiポリヌクレオチドを同時標的化送達ポリマーと共に投与する。送達ポリマーはRNAiポリヌクレオチドの細胞外から細胞内への移動のための膜透過機能を提供する。可逆的修飾は送達ポリマーへの生理的反応性を提供する。 （もっと読む）

【課題】癌細胞特異的なアポトーシス誘導剤の提供。
【解決手段】染色体の安定化に関連する遺伝子の発現もしくは該遺伝子によってコードされるタンパク質の機能を抑制する化合物。この化合物は、染色体の安定化に関連する種々の遺伝子について、該遺伝子の発現を抑制することにより、癌細胞特異的にアポトーシスを誘導し、細胞増殖を抑制する。 （もっと読む）

【課題】平滑末端および３'修飾を有する、干渉性ＲＮＡの提供。
【解決手段】少なくとも１つの式：


［式中、Ｘは、ＯまたはＳであり；Ｒ１およびＲ２は式Ｙ−Ｚであり、ここで、ＹはＯであり、Ｚは、Ｈまたはアルキル（ここで、アルキルは、非置換であるか、または、１個またはそれ以上のヘテロ原子および／または１個またはそれ以上の官能基により置換されており、ここで、ヘテロ原子はＮ、ＯおよびＳの群から選択され、官能基は、ＯＨ、ＮＨ２、ＳＨ、カルボン酸もしくはエステルの群から選択される）であり；Ｒ１およびＲ２が両方ともＯＨであるならば、ＸはＯではない］の３'末端を含む少なくとも１個の平滑末端を有する二本鎖ＲＮＡ。好ましい３'末端修飾は、ヒドロキシプロピルホスホジエステルである。 （もっと読む）

本発明は、これに限定されないが、癌マーカーの標的化阻害を含む、癌治療のための組成物および方法に関する。具体的には、本発明は、前立腺癌の臨床標的としての再発性遺伝子融合に関する。 （もっと読む）

【課題】糖鎖関連遺伝子阻害による、生体組織レベルの線維形成の抑制剤の提供。
【解決手段】糖鎖を構成する糖の中の一つであるＮ−アセチルガラクトサミンの４位または６位の硫酸基転移酵素の機能を阻害するインヒビターとしてが、硫酸基転移酵素遺伝子の発現を抑えるsiRNAや硫酸基の脱硫酸化酵素を含む、線維形成性疾患の治療用または予防用の薬剤及び組織線維形成抑制剤のスクリーニング方法。 （もっと読む）

上皮膜タンパク質２（ＥＭＰ２）阻害剤の投与による、血管内皮成長因子（ＶＥＧＦ）の望ましくない発現に関係する眼の病気または障害の治療方法を開示する。本発明は、ＥＭＰ２阻害剤の眼内または全身投与による黄斑変性、特に加齢性黄斑変性（ＡＭＤ）の直接的治療に関する。 （もっと読む）

【課題】本発明は、細胞膜上のＡＢＣＡ１を安定化する方法及び細胞膜上のＡＢＣＡ１を安定化物質のスクリーニング方法の提供を目的とする。
【解決手段】本発明は、ＳＮＸ２７とＡＢＣＡ１の相互作用を阻害することで、細胞膜上のＡＢＣＡ１の安定化を可能にする。さらに、本発明は、ＳＮＸ２７及びＡＢＣＡ１を細胞膜上に発現している細胞を用いて、ＳＮＸ２７とＡＢＣＡ１の相互作用の阻害を介して、細胞膜上のＡＢＣＡ１を安定化する物質のスクリーニング方法を提供する。 （もっと読む）