少なくとも１５ヌクレオチドにわたって互いに相補的である２本の別個のＲＮＡ鎖を含む経口投与用の低分子干渉リボ核酸（ｓｉＲＮＡ）であって、ここで各鎖は４９ヌクレオチド以下であり、そしてここでその鎖の少なくとも１本は少なくとも一つの化学的修飾を含有する。 （もっと読む）

本開示は、長さ８〜１６モノマーの化学的に修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的核酸および／またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的ＲＮＡを減少させるために有用な、高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置のコストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬により高い効力を有する。 （もっと読む）

【課題】内在遺伝子を含まないヒト２１番染色体断片からなるヒト人工染色体ベクターを提供する。
【解決手段】ヒト２１番染色体の長腕遠位がＡＰ００１６５７において、また、短腕遠位がＡＬ１６３２０１において削除されたヒト２１番染色体断片からなり、好ましくは、該断片が１つ以上のＤＮＡ配列挿入部位とレポーター遺伝子およびネガティブ選別遺伝子とを含むことを特徴とするヒト人工染色体ベクター。 （もっと読む）

真核細胞中へ高分子の改良された輸送のための組成物および方法が提供される。非エンベロープウイルスの融合タンパク質からの融合誘導ペプチドは、トランスフェクション剤、例えばカチオン性脂質、ポリカチオン性ポリマー、例えばＰＥＩおよびデンドリマーにより媒介される真核細胞のトランスフェクションの効率を高める。これらの融合誘導ペプチドは、真核細胞中へ高分子、例えば核酸を効率的に輸送するトランスフェクション複合体の一部として用いられる。様々な細胞および組織中へ高分子、例えば核酸、タンパク質、およびペプチドの導入のために用いられる新規カチオン性脂質およびカチオン性脂質の組成物も提供される。トランスフェクション複合体を製造するために、前記脂質は単独でまたは他の脂質と組み合わせて、および／または融合誘導ペプチドと組み合わせて用いられる。 （もっと読む）

【課題】異なるＮ末端アミノ酸配列を有するヒト塩基性繊維芽細胞増殖因子のどの種も実質的に含んでいない、Ｎ末端にアミノ酸配列Ａｌａ−Ｇｌｙ−Ｓｅｒ−を有するヒト塩基性繊維芽細胞増殖因子を提供すること。
【解決手段】上記課題は、異なるＮ末端アミノ酸配列を有するヒト塩基性繊維芽細胞増殖因子のどの種も実質的に含んでいない、Ｎ末端にアミノ酸配列Ａｌａ−Ｇｌｙ−Ｓｅｒ−を有するヒト塩基性繊維芽細胞増殖因子およびその組成物を提供することにより達成された。 （もっと読む）

方法、組成物およびキットを、インビボで癌転移を効果的に処置し、および防ぐために、および転移性腫瘍を負う対象物の生存率を増やすために、リジルオキシダーゼまたはそのモジュレーター、特にヒトリジルオキシダーゼを標的とすることによって提供する。また、リジルオキシダーゼインヒビター(抑制物質)を識別するための方法、およびそのようなインヒビターの使用を、腫瘍、特に転移性腫瘍を防ぎ、および処置するために、単独で、および化学療法薬剤との組合せで提供する。さらに、転移の可能性および生存率を測定するためのリジルオキシダーゼレベルの使用を開示する。 （もっと読む）

【課題】糖尿病を治療する方法を提供する。
【解決手段】膵炎関連タンパク質（ＰＡＰ）ファミリーの遺伝子と著しい相同性を示す遺伝子ＩＮＧＡＰ。哺乳動物ＩＮＧＡＰのｃＤＮＡ配列および推定アミノ酸配列は特定の配列で与えられ、これらＩＮＧＡＰタンパク質を含有する医薬組成物。推定されるタンパク質は、カルシウム依存性Ｃ型レクチンの炭水化物認識ドメイン（ＣＲＤ）を共有する。ＩＮＧＡＰタンパク質は膵島新生の刺激、特に膵管細胞からのβ細胞再生において役割を果たす。 （もっと読む）

本発明は、孵化鶏卵又はＭＤＣＫ細胞内で高力価に複製するインフルエンザ・ウィルス単離体に由来する少なくとも５種の内部遺伝子を含む、例えばヘルパー・ウィルスの不存在において、高力価インフルエンザ・ウィルスを調製するのに有用な組成物を提供する。
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照射応答配列、低酸素症応答配列及びフリーラヂカル応答配列の如き他のプロモーター配列に関連されうる、問題の異種の遺伝子の発現を駆動することができる塩基対−５１３〜塩基対＋３５のＳＰＡＲＣ遺伝子ヒトプロモーターの領域に対応する単離されたＤＮＡ配列。本発明はまた前記ＳＰＡＲＣ遺伝子ヒトプロモーターの単離された配列及びそれに使用可能につなげられた少なくとも１の異種の遺伝子を含む、構築物及びＤＮＡ組換え発現ウイルスベクターをも提供し、ここで前記プロモーター配列は腫瘍細胞において少なくとも１の異種の遺伝子の発現を駆動する。腫瘍を処置するための医薬組成物及び方法もまた提供される。
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【課題】ファブリー病のようなα−ガラクトシダーゼＡ欠損が疑われる個体を治療するための、ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾された移植用ヒト細胞、および精製されたヒトα−ｇａｌ Ａの提供。
【解決手段】（１）ヒトα−ｇａｌ Ａを過剰発現し分泌するように遺伝的に修飾されたヒト細胞、または（２）遺伝的に修飾された培養ヒト細胞から得られる精製ヒトα−ｇａｌ Ａのいずれかを用いて治療する、治療用組成物。 （もっと読む）

本発明は、キレート部分とオリゴヌクレオチド配列を有し、オリゴヌクレオチドが１つまたは複数の修飾核酸塩基（例えば、ヒドロキシ基で置換された核酸塩基）を含む化合物を提供する。開示された化合物は、アンチセンス療法に適している。キレート部分は、ランタニド金属のイオンと複合体を形成できる。これらの化合物は、核酸の有効な翻訳阻害因子であり、標的核酸に対する増加した結合親和性を有する。本発明は、組成物およびこれらの組成物をアンチセンス療法として使用する方法をさらに含む。 （もっと読む）

照射、低酸素およびフリーラジカル形成といったストレスに応答する配列を包含する、他の任意の調節配列と併用できる、塩基対-105〜塩基対+307のヒトA33遺伝子プロモーターの領域に対応する、目的とする異種遺伝子の発現を制御できる単離されたDNA配列。組換えDNA発現のための組み立て物およびウイルスベクターが提供され、これは、このヒトA33遺伝子プロモーターの配列、および、それに機能的に結合した少なくとも一つの異種遺伝子を含む。この調節配列（群）は、結腸直腸癌細胞を包含する細胞において少なくとも一つの異種遺伝子の発現を制御する。結腸直腸癌を治療するための医薬組成物および方法もまた記載する。
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【課題】感染性、癌性又は免疫疾患を防止し、阻害し、安定化し又は治すことができるベクター構造体を担持する組換えレトロウィルスを提供すること。
【解決手段】感染したヒト細胞中で、ほとんど又はまったく細胞毒性でない化合物を病原性のために必要な病原体の機能を阻止することが可能な細胞毒性化合物に変換する単純ヘルペスウィルスチミジンキナーゼ（ＨＳＶＴＫ）を発現することが可能であるベクター構造体を担持する複製欠陥組換えレトロウィルス。 （もっと読む）

【課題】精製ＧＡＢＡ_Ｂレセプターおよびレセプタータンパク質、ならびにそのようなタンパク質をコードする核酸を提供すること。更にＤＮＡクローニング法および本明細書で提供される配列由来のプローブを使用したＧＡＢＡ_Ｂレセプターファミリーの他のメンバーの単離のための方法ならびにこのような方法で単離したＧＡＢＡ_Ｂレセプターファミリーの新規メンバーを提供することを課題とする。ＧＡＢＡ_Ｂレセプターの活性を調節する化合物の同定および特徴付けにおける、ＧＡＢＡ_Ｂレセプターおよびレセプタータンパク質ならびにＧＡＢＡ_Ｂレセプタータンパク質をコードする遺伝子で形質転換した細胞の使用も課題とする。
【解決手段】ＧＡＢＡ_ＢレセプターおよびそれをコードするＤＮＡと有意な相同性を有する精製ＧＡＢＡ_Ｂレセプターおよびレセプタータンパク質を提供することにより解決する。 （もっと読む）

【課題】 アルツハイマー病の症状を抑制・改善する。
【解決手段】１）リポカリン型プロスタグランジンＤ合成酵素（Ｌ−ＰＧＤＳ）；
２）Ｌ−ＰＧＤＳの少なくとも１つのシステイン残基をアラニンまたはセリンによって置換したＬ−ＰＧＤＳの変異体；および
３）β−ラクトグロブリン
よりなる群よりなる群から選択されるポリペプチドを有効成分として含む薬剤を投与する。このポリペプチドはβアミロイド蛋白質と結合しその凝集を抑制する。 （もっと読む）

本発明は、ＩＲＥＳ配列に対する新規な阻害性ポリヌクレオチドを提供する。本発明は、本発明の新規な阻害性ポリヌクレオチドを含む、遺伝子組み換えされた発現ベクター、宿主細胞、トランスジェニック動物、及びトランスジェニック植物をも提供する。本発明は、本発明の阻害性ポリヌクレオチドを使用する方法をさらに提供する。
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本発明は、患者における標的組織に近位で抗ＣＴＬＡ-４抗体の限局性発現を達成するための組成物および方法を提供する。
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本発明は、遺伝病を緩和する為の手段及び方法を提供する。分化した細胞における表現型を有する遺伝子の欠陥は、その前駆体細胞において欠陥をもたらしうる。これらのいわゆる第２の欠陥は、個体の全体の疾患に寄与する。本発明において、遺伝子疾患の症状を緩和する為の遺伝子的介入が、分化した細胞における第１の遺伝子の欠陥及び前駆体細胞における第２の欠陥に対し向けられる。 （もっと読む）

【課題】多種サブタイプFIVワクチンを用いて、広範囲のFIV株による感染からネコを守るための新規の方法および組成物に関する。
【解決手段】無細胞ウイルス全体またはウイルス感染細胞株のいずれかを含む多種サブタイプFIVワクチンについて記述する。本ワクチン組成物によるネコのワクチン接種法についても記述する。本発明の方法および組成物に従ってワクチン接種したネコは、同種または異種FIV株でチャレンジした場合、FIVに対して防御的液性および細胞性免疫反応を示す。本発明はまた、FIV易感染性である新規のネコ科細胞株およびその利用法にも関する。 （もっと読む）

本発明は、抗原提示細胞（ＡＰＣ）上のＩｇＥレセプタ（ＦｃεＲ）を標的とし、ＡＰＣに特異的な調整要素を提供してＤＮＡの発現を促進することによって媒介されるＡＰＣにおいて、ＤＮＡワクチンを集中および発現する新規アプローチを対象とする。本発明は、ＤＮＡを集中および発現するための新規ワクチン、およびそのような化合物、組成、およびそれらを含む製品を使用する方法を提供する。本ワクチンは、アレルギー性疾患の予防または治療に使用できる。 （もっと読む）