【課題】哺乳動物被験体における癌細胞の増殖を阻害するのに用いる薬学的組成物および
方法を提供すること。
【解決手段】この組成物は、酵素ウレアーゼおよびそれらの関連物、この組成物が被験体
に投与される場合にこの酵素の癌細胞への送達を増強させるのに有効な化学実体を含有す
る。弱塩基性の抗腫瘍化合物の有効性を増加させる方法、被験体内の固形腫瘍の存在、サ
イズ、もしくは状態を評価する方法、および被験体内の癌を処置するための遺伝子治療組
成物も、また開示される。 （もっと読む）

【課題】特定のヌクレオチド配列を認識して切断する、メガヌクレアーゼと呼ばれる単鎖レアカットエンドヌクレアーゼ、該レアカットエンドヌクレアーゼをエンコードするポリヌクレオチド配列、該ポリヌクレオチド配列を含むベクター、該ポリヌクレオチド配列又は該レアカットエンドヌクレアーゼを含む細胞もしくは非ヒト動物、該レアカットエンドヌクレアーゼの製造方法を提供すること。
【解決手段】Ｎ-末端からＣ-末端の方向に第一及び第二のドメインを含み、
第一及び第二のドメインがI-CreIモノ-ドデカペプチドメガヌクレアーゼに由来し、
前記第一のドメイン及び第二のドメインの各々が、ドデカペプチドモチーフ及びDNA結合部分を含むポリペプチドフラグメントからなり、
前記第一及び第二のドメインがリンカーにより結合されている、
DNA切断を起こし得る単鎖メガヌクレアーゼ。 （もっと読む）

【課題】
リソソーム蓄積疾患の処置のための組成物を提供する。
【解決手段】
有効成分としての、高マンノース組み換えタンパク質を発現する植物細胞、及び医薬的に許容され得るキャリアを含む医薬組成物。 （もっと読む）

連結成分を介して互いに共有結合で連結された少なくとも２つのα−ガラクトシダーゼモノマーを含む多量体型タンパク質構造体、多量体型タンパク質構造体を調製するプロセス、および多量体型タンパク質構造体の投与を介した、ファブリー病を処置することを含む方法が開示される。開示された多量体型タンパク質構造体は、リソソーム条件下および血清環境中の両方における高まった活性および／またはより長く持続する活性の点で、改善された成績を示す。 （もっと読む）

本発明は、「セーフハーバー遺伝子座」、すなわち導入遺伝子の安全な発現を可能にする遺伝子座に位置する標的配列を切断することが可能なエンドヌクレアーゼに関する。本発明は、細胞、組織又は個体への導入遺伝子の挿入のためのかかるエンドヌクレアーゼの使用に更に関する。
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本発明は、組み換えα-マンノシダーゼの精製方法、α-マンノシダーゼの生産方法、α-マンノシダーゼを含む組成物、該組成物の医薬としての使用、α-マンノシドーシス処置用の医薬としての使用、ならびにα-マンノシドーシスを処置する方法および／またはα-マンノシドーシスの症状を軽減する方法に関する。 （もっと読む）

本発明は、変異体リゾチームに関する。本発明はまた、変異体リゾチームをコードするポリヌクレオチド、並びに該ポリヌクレオチドを含む核酸コンストラクト、ベクター、及び宿主細胞に関する。 （もっと読む）

【課題】 一般家庭に長期間保存放置しても薬効成分の変質劣化等が生じなく優れた保存・貯蔵等の薬効安定性を有し、咀嚼により薬効成分が口内に徐々に放出され、口内に長時間滞留して患部に長時間接触し、特に、口内患部の消炎効能を有する咀嚼用医薬品を提供する。また、製造過程において、薬効成分の変質劣化が生じることなく、使用成分の互いの反応による成分変化が生じない常に安定した品質の咀嚼用医薬品の製造法を提供する。
【解決手段】 固形の弾性形態を有する樹脂成分と柔軟性を付与する軟化成分と薬効成分と賦形剤を含有し、薬効成分は、樹脂成分・柔軟性混合物の中に均一に分散して存在し、例えば、主として咽喉の疾患患部に直接に接触して炎症を消炎する消炎剤を含有する。薬効成分と賦形剤との混合粉末を調製した後、樹脂成分と軟化成分の混合物と混練する方法により、薬効成分が均一に分散された咀嚼用医薬品を製造できる。 （もっと読む）