【課題】 アルカリ加水分解条件に対し安定なエステル結合を持つヌクレオシド誘導体を提供する。
【解決手段】 一般式（Ｉ）：


〔式中、Ｒ^１はトリメチルシリル基などを表し、Ｒ^２とＲ^３は一体となってベンゼン環などを形成し、Ｒ^４は水素原子などを表し、Ｒ^５は水素原子などを表し、Ｒ^６は水素原子などを表し、Ｂは保護基又は修飾基を有していてもよい核酸塩基の残基を表す。〕で表されるヌクレオシド誘導体。 （もっと読む）

【課題】 天然塩基とミスマッチを起こすことが少なく、安定に複製することを可能とし、さらに酵素による取り込み効率の高い、非天然塩基を含む核酸を製造する。
【解決手段】 二本鎖核酸または二本鎖ＰＮＡの主鎖に大きな歪みを生じさせないような塩基対を形成する非天然型塩基等を提供する。 （もっと読む）

【課題】がんの化学療法や放射線療法の増感剤として有効な、細胞内で安定なポリ（ＡＤＰ−リボース）誘導体、特異性が高く強力なＰａｒｇの阻害剤、及びその製造方法を提供する。また、このようなポリ（ＡＤＰ−リボース）誘導体を含む、核酸保護剤、抗がん剤の増感剤、Ｐａｒｇ阻害剤及び生化学試薬を提供する。
【解決手段】ポリ(ＡＤＰ−リボース）グリコヒドロラーゼによる分解耐性を有するポリ（エテノＡＤＰ−リボース)。 （もっと読む）

この発明は、新規な2環式および3環式ヌクレオシドおよびヌクレオチド類似体ならびにそのような成分からなるオリゴヌクレオチドに関する。ヌクレオチド類似体、LNA (ロックされたヌクレオシド類似体)、は、相補的な RNA および DNA オリゴマーに対する親和性および特異性に関して、オリゴヌクレオチドに価値ある向上をもたらすことができる。新規なタイプのLNA 修飾オリゴヌクレオチド、ならびにLNA 自体は、診断適用ならびに治療適用の広い範囲において、有用である。これらのうち、アンチセンス適用、PCR 適用、鎖置換オリゴマー、核酸ポリメラーゼの基質として、ヌクレオチドべースの医薬として等が挙げられる。この発明はまた、そのような適用に関している。 （もっと読む）

本発明は、インビボで安定であり、かつ標的RNAと会合した場合にA型へリックスを形成する能力を保持する化学修飾低分子干渉RNA（siRNA）を特徴とする。この特徴を有するsERNAは特にSOD1を標的化するための有効な治療剤である。

（もっと読む）

ホスホジエステルバックボーンを有する免疫刺激性一本鎖オリゴリボヌクレオチド（ｓｓＯＲＮ）は、ＴＬＲ７非依存性かつＭｙＤ８８依存性の免疫活性化を誘発する。これらの免疫刺激性ｓｓＯＲＮは、対象におけるＴｈ１様免疫応答を誘発するのに、対象における抗原特異的免疫応答を誘発するのに、および癌、感染症、アレルギー状態、または喘息を有する対象を治療するのに有用である。
【図１】

（もっと読む）

二重鎖ＤＮＡ塩基配列の標的化ヌクレオチド交換のための方法及びオリゴヌクレオチドであって、ドナーオリゴヌクレオチドが、天然に存在するＡ、Ｃ、Ｔ又はＧと比較して、より高い結合親和性を有する、プロピニル化されたプリン及び／又はピリミジンである、少なくとも１つの修飾ヌクレオチドを含んでおり、及び／又はドナーオリゴヌクレオチドが、第１のＤＮＡ塩基配列中の向かい合った位置のヌクレオチドに対して相補的な天然に存在するヌクレオチドと比較して、第１のＤＮＡ塩基配列中で向かい合った位置のヌクレオチドにより強く結合する、二重鎖ＤＮＡ塩基配列の標的化ヌクレオチド交換のための方法及びオリゴヌクレオチド。 （もっと読む）

本発明は、化学修飾siRNA分子、およびそのようなsiRNA分子を用いて標的遺伝子発現を抑制する方法を提供する。好都合なことに、本発明の修飾siRNAは、それと対応する未修飾siRNA配列と比べ免疫刺激性が小さく、かつ標的配列に対するRNAi活性を保持する。本発明はまた、修飾siRNA、カチオン性脂質、および非カチオン性脂質を含む核酸-脂質粒子を提供し、これは粒子の凝集を阻害するコンジュゲートされた脂質をさらに含むことができる。本発明はさらに、修飾siRNAを哺乳動物対象に投与することによって遺伝子発現を抑制する方法を提供する。免疫刺激特性を有するsiRNAを同定および／または修飾するための方法もまた提供される。

（もっと読む）

【課題】
本発明は、新規人工塩基対に基づく核酸、ならびに当該核酸の調製方法、利用を提供する。
【解決手段】
本発明の核酸は、置換された若しくは無置換の２−ホルミル−１Ｈ−ピロール−１−イル基を塩基として有するヌクレオチドと、６位置換された９Ｈ−プリン−９−イル基を塩基として有するヌクレオチドとが塩基対を形成している。本発明の核酸の調製方法は、置換された若しくは無置換の２−ホルミル−１Ｈ−ピロール−１−イル基を塩基として有するヌクレオチドを含む核酸を鋳型として転写、逆転写又は複製を行い、前記置換された若しくは無置換の２−ホルミル−１Ｈ−ピロール−１−イル基を有するヌクレオチドの相補的な位置に、６位置換された９Ｈ−プリン−９−イル基を有するヌクレオチドを組み込む、ことを含む。 （もっと読む）

【課題】本発明は、標的遺伝子の発現を抑制するように設計された少なくとも１の二本鎖オリゴリボヌクレオチド（二本鎖ＲＮＡ）を含む薬剤に関する。
【解決手段】本発明によれば、その二本鎖ＲＮＡの１の鎖は、少なくとも一部が標的遺伝子に相補的である。標的遺伝子は下記の群から選択することができる：ガン遺伝子、サイトカイン遺伝子、Ｉｄ蛋白質遺伝子、発生遺伝子、プリオン遺伝子。標的遺伝子は、病原性生物（特に、プラスモディウム）において発現し得る。標的遺伝子はまた、好ましくはヒトに対して病原性であるウイルスまたはウイロイドの一部であり得る。 （もっと読む）