【課題】トランスチレチンの安定化、トランスチレチンの誤った折り畳みの阻害、及びそれに関連するアミロイド病の治療のための組成物及び方法の提供。
【解決手段】トランスチレチンの天然状態の動力学的安定化は、タンパク質の誤った折り畳みを防止するための有効な機構である。トランスチレチンの誤った折り畳みはトランスチレチンアミロイド病において重要な役割を演じ、このような誤った折り畳みはこのような疾患の有効な治療法及び予防法として使用することができる。治療方法、スクリーニング方法、並びに特定のトランスチレチン安定化化合物の開示。 （もっと読む）

パラジウム触媒反応で、アリールのＣ−Ｈ結合がアリールのＣ−Ｆ結合で直接置換される、オルトフッ素化の新規な方法が提供される。前記方法は、トリフルアミド保護ベンジルアミンのオルトフッ素化と、Ｐｄ（ＯＴｆ）_２などのパラジウム触媒と、Ｎ−フルオロ−２，４，６−トリメチルピリジニウムトリフラートなどのフッ素化試薬と、Ｎ−メチルピロリジノン（ＮＭＰ）などの反応を促進するための配位子とを含む。 （もっと読む）

本明細書に記載されていることは、翻訳の効率を増加させるために、天然ｍＲＮＡを修飾するか、または合成ｍＲＮＡを操作するための基準である。これらの基準は、１）コード配列におけるＡＵＧまたは非標準開始コドンを介するリボソームダイバージョンを減少させることにより、および／または２）コード配列における１つ以上のｍｉＲＮＡ結合部位を除去することによりｍｉＲＮＡ介在の下方制御を回避することにより、タンパク質合成を増強することが意図されるｍＲＮＡコーディングおよび３’ＵＴＲ配列に対する修飾を表す。
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要約
本発明は、種々の眼球血管系疾患又は眼球変性障害を患った患者を治療するために、単離された単球集団を使用する方法を提供する。本発明は、実質的に純粋な単球集団を単離するための新規な方法も提供する。本方法には、患者から血液試料又は骨髄試料を抽出すること、当該試料から赤血球をデバルキングすること、それから試料中の残存赤血球及び他の細胞型を単球から分離することが含まれる。いかなる選択剤又は標識剤も使用せず、赤血球又は他の細胞種は、そのサイズ、粒度又は密度に基づいて単球から分離される。単離単球は、患者に投与するに先立ってインビトロ又はエクスビボでさらに活性化することができる。実質的に純粋なＣＤ１４＋／ＣＤ３３＋単球を含有する単離された細胞集団も本発明において提供される。 （もっと読む）

本明細書において、化学的にプログラムされたワクチン接種のための方法を提供する。方法は、対象における共有結合性ポリクローナル抗体応答を誘導する段階、および該ポリクローナル応答が標的指向性（targeting）化合物でプログラムする段階を含む。 （もっと読む）

本発明は、細胞をALK5阻害因子の存在下で培養することによる多能性細胞の作製および維持を提供する。 （もっと読む）

キャリアポリペプチドを製造する方法が提供され、該方法は、第一の非天然アミノ酸をキャリアポリペプチド変異体中に組み入れること、第二の非天然アミノ酸を標的ポリペプチド変異体中に組み入れること、並びに第一及び第二の非天然アミノ酸を反応させて接合体を生成させることを含む。提供された方法を使用して製造される接合体も提供される。さらに、メチロトローフ酵母における直交性翻訳系並びにこれらの系を使用して非天然アミノ酸を含むキャリア及び標的ポリペプチド変異体を製造する方法が提供される。
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本発明は、エプスタイン・バーウイルス誘発受容体−２(ＥＢＩ２)とコレスト−５−エン−３ｂ,７ｂ,２５−トリオール(７、２５−ジヒドロキシコレステロール)(“７,２５ＤＨＣ”)および／またはコレスト−５−エン−３ｂ,７ｂ−ジオール(７−ヒドロキシコレステロール)(“７ＨＣ”)２５−ジオール(２５−ヒドロキシコレステロール)(“２５ＨＣ”)、特にコレスト−５−エン−３ｂ,７ａ,２５−トリオール(７ａ,２５−ジヒドロキシコレステロール)(“７ａ,２５ＤＨＣ”)および／またはコレスト−５−エン−３ｂ,７ｂ,２５−トリオール(７ｂ,２５−ジヒドロキシコレステロール)(“７ｂ,２５ＤＨＣ”)立体異性体の間の相互作用のモジュレーターに関する。モジュレーターは小化学分子、抗体または他の治療用タンパク質であり得る。医学的治療方法およびモジュレーターの同定方法も記載する。 （もっと読む）

本発明は、細胞を安定化させるための化合物、およびその使用方法に関する。

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本発明は、移植のために、ＣＤ３４＋細胞の数を増加させる化合物および組成物に関する。本発明は、さらに、増加させた造血幹細胞(ＨＳＣ)を含む細胞集団、および、造血細胞系および免疫系防御を再構成するために、遺伝性免疫不全疾患および自己免疫疾患および多様な造血障害を有する患者を処置するための自家移植または同種移植におけるその使用に関する。 （もっと読む）