所定受容体をもつ細胞にショートヘアピンＲＮＡをコードする遺伝子を送達するために受容体特異的ナノ容器を使用する。細胞の内側に入ると、前記遺伝子はヒト上皮増殖因子受容体（ＥＧＦＲ）ｍＲＮＡ等の癌遺伝子や他の疾患原因ヌクレオチド配列の少なくとも一部に対してアンチセンスのヌクレオチド配列を含むショートヘアピンＲＮＡを発現する。ショートヘアピンＲＮＡは細胞質において発癌遺伝子又は疾患原因遺伝子を不活性化（ノックダウン）するのに有効な短いＲＮＡデュプレックスに変換される。

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本発明の特徴は、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）の機構などによって、血管内皮増殖因子（ＶＥＧＦ）の発現を調節するのに有用な化合物、組成物および方法に関する。本発明の化合物および組成物はｉＲＮＡ物質を含み、該ｉＲＮＡ物質は非修飾状態であってもよいし、化学的に修飾された状態であってもよい。
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本発明は、癌細胞とPCDH1、CDH3、またはGPR107の発現を阻害するsiRNA組成物を接触させることによって癌細胞の増殖を阻害する方法を特徴とする。癌を治療する方法も本発明の範囲内である。本発明はまた、提供される方法において有用な、核酸配列およびベクターなどの生成物ならびにこれらを含む組成物を特徴とする。本発明はまた、例えば、膵臓癌細胞、特に膵管腺癌(PDACa)といった腫瘍細胞を阻害する方法を提供する。 （もっと読む）

本発明は、細胞で、所望の標的遺伝子由来の遺伝子産物の発現を選択的に低下させてその遺伝子の発現によって生じる疾患を治療するための組成物及び方法に関する。より具体的には、本発明は、真核細胞において、標的遺伝子の発現を低下させる、二本鎖ＲＮＡ（「ｄｓＲＮＡ」）を含有する組成物、及びこれらを調製する方法に関する。ｄｓＲＮＡは、長さ２５〜約３０ヌクレオチドの第１のオリゴヌクレオチド配列、及び生物学的条件下で、第１の配列にアニーリングする第２のオリゴヌクレオチド配列を有する。さらに、少なくとも１９ヌクレオチドの長さの配列であるｄｓＲＮＡの配列の一方の領域は、標的遺伝子から産生されるＲＮＡのヌクレオチド配列に十分に相補的であり、ＲＮＡｉメカニズムにより、標的ＲＮＡの分解を誘発する。
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本発明は、PKP3、CDCA1、CDCA8、DLX5、URLC11、またはNPTX1 siRNAの組成物を細胞に接触させることによって癌細胞の増殖を阻害する方法を特徴とする。癌を治療する方法も同様に、本発明に含まれる。本発明はまた、核酸配列およびベクターを含む産物と共に、提供される方法において有用なそれらを含む組成物をも特徴とする。本発明はまた、腫瘍細胞、例えば肺癌細胞、特にNSCLCを阻害する方法も提供する。 （もっと読む）

本発明は、遅延放出のための作用剤の送達方法に関する。特に本発明は、組織への治療剤の部位特定的送達、前記組織中での該作用剤の保留、及び送達部位からの前記作用剤の遅延放出を可能にする。本発明の方法は、組織を除去する工程及び遅延放出のための除去組織に作用剤を注入する工程からなる。
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本発明は、Ｌ−アルギニンと、該Ｌ−アルギニン１重量部に対して０．２〜２０重量部のＬ−アスコルビン酸と、所望によりリボ核酸、リボヌクレオチドおよびリボヌクレオシドからなる群より選択される少なくとも一種とを含んでなり、細胞中のミトコンドリアの機能異常に起因して様々な症状を表す疾病であるところのミトコンドリア病を治療し得る薬剤に関する。本発明のミトコンドリア病治療剤に含まれるＬ−アルギニンは、ＮＯラジカル濃度を増加させて動脈を拡張させる。またＬ−アルギニンの摂取に伴うえぐい味およびえぐい感はＬ−アスコルビン酸により軽減され、また過剰のＮＯラジカルもまたＬ−アスコルビン酸により消去される。 （もっと読む）

本発明は、（例えば、ＩｇＥ媒介性過敏症）によって媒介される病状および疾患の処置のための１つ以上のＲＮＡｉ因子（例えば、ｓｉＲＮＡ、ｓｈＲＮＡ、またはＲＮＡｉベクター）を含有する組成物ならびにこの目的に有効なＲＮＡｉ因子を同定するための系を提供する。組成物は、アレルギー性鼻炎および／または喘息の処置に適切である。さらに、本発明は、ＲＮＡｉ因子／送達因子組成物および使用方法を提供する。本発明の特定の実施形態では、ＲＮＡｉ因子を含有する組成物は呼吸経路によって送達される。
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表皮分化にかかわる新規遺伝子を同定する目的で、ハイスループットin situハイブリダイゼーションシステム法をマウス足蹠表皮に対して適用した。その結果、約100種のユニークなmRNAの表皮における発現パターンが検出された。その中から、基底層上層の分化した表皮層で発現される2つの新規分泌タンパク質dermokine-αおよび-βを同定することに成功した。また、上記タンパク質をコードする遺伝子は、新規遺伝子複合体(SSC)を構成していることが判明した。 （もっと読む）

本発明は、インターロイキン−１βの生物学的利用能を低下または遮断する少なくとも１種の作用物質の治療的有効量を炎症の部位に投与することによる、自己炎症、例えば全身発症若年性特発性関節炎を患う患者に見られる関節炎関節を処置する組成物および方法を含む。
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